Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki preparatu RG6496 w chorobie Huntingtona (POINT-HD)

29 maja 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Faza I, 2-częściowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych rosnących dawek RG6496 podawanych dokanałowo w randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu z zaślepieniem badacza/uczestnika z otwartą, przedłużoną fazą u nosicieli ekspansji genu choroby Huntingtona

To jest pierwsze badanie z udziałem ludzi (FIH) dotyczące RG6496, które oceni bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych rosnących dawek RG6496 podawanych nosicielom ekspansji genu choroby Huntingtona (HDGECs). Badanie składa się z dwóch części: Część 1 [pojedyncza rosnąca dawka] następnie Część 2 [otwarte rozszerzenie (OLE)].

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentyna, C1280AEB
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrutacyjny
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrutacyjny
        • Royal Melbourne Hospital
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Rekrutacyjny
        • New Zealand Brain Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Część 1

  • Potwierdzenie statusu HDGEC z ekspansją cytozyna-adenina-guanina (CAG) > 39.
  • Potwierdzenie statusu nosiciela docelowego SNP
  • Wynik Skali Niezależności (IS) ≥70, całkowita zdolność funkcjonalna (TFC) ≥10, całkowity wynik motoryczny (TMS) >6.
  • Umiejętność przeczytania słów „czerwony”, „niebieski” i „zielony” oraz biegła znajomość języka formularza świadomej zgody (ICF) i testów stosowanych w ośrodku badawczym.
  • Zdolność do samodzielnego chodzenia.
  • Całkowita masa ciała > 40 kilogramów (kg) i wskaźnik masy ciała (BMI) w zakresie 18-32 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m²) (włącznie) na początku badania.
  • Zdolność do poddania się i tolerowania skanów MRI.

Część 2

  • Ukończenie okresu obserwacji bezpieczeństwa po podaniu dawki w Części 1 badania.
  • Według opinii Badacza, uczestnik nie doświadczył pogorszenia stanu zdrowia, które uniemożliwiałoby bezpieczne dalsze uczestnictwo w badaniu.

Kryteria wykluczenia:

Część 1

  • Równoczesny lub planowany udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym, w tym obecne stosowanie ASO lub jakiejkolwiek terapii obniżającej HTT lub leczenia terapią eksperymentalną w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, co jest dłuższe, przed kwalifikacją
  • Ciąża lub karmienie piersią, lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania lub w okresie, w którym wymagana jest antykoncepcja
  • Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat przed kwalifikacją
  • Planowana operacja mózgu podczas badania
  • Dodatni test na HIV, antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B i antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B podczas kwalifikacji
  • Aktywna psychoza, stan splątania lub zachowania agresywne, w tym agresja, która mogłaby spowodować szkodę dla siebie lub innych, w ciągu 12 tygodni przed kwalifikacją.
  • Obecna lub przeszła historia pierwotnego niezależnego zaburzenia psychotycznego.
  • Skolioza lub deformacja kręgosłupa lub operacja uniemożliwiająca wykonanie wstrzyknięcia dooponowego w warunkach ambulatoryjnych
  • Historia próby samobójczej lub myśli samobójczych z planem (tj. aktywnych myśli samobójczych), które wymagały wizyty w szpitalu i/lub zmiany poziomu opieki w ciągu 12 miesięcy przed kwalifikacją.

Część 2

  • Przedwczesne przerwanie udziału w Części 1 z jakiegokolwiek powodu (tj. przed ukończeniem okresu obserwacji bezpieczeństwa po podaniu dawki w Części 1).
  • Ciąża lub karmienie piersią, lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania lub w okresie, w którym wymagana jest antykoncepcja.
  • Równoczesny lub planowany udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym, w tym obecne stosowanie ASO lub jakiejkolwiek terapii obniżającej HTT
  • Otrzymanie jakiejkolwiek aktywnej terapii eksperymentalnej innej niż RG6496 podczas lub po ukończeniu Części 1 badania.
  • Wystąpienie potwierdzonego Działania Niepożądanego Ograniczającego Dawkę (DLAE) w Części 1 badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: RG6496
Uczestnicy otrzymają jednorazową dawkę RG6496. Uczestnicy zostaną włączeni do planowanych sekwencyjnych kohort związanych z rosnącymi poziomami dawkowania.
Lek: RG6496
RG6496 będzie podawany zgodnie z harmonogramem określonym w odpowiednich ramionach.
Komparator placebo: Część 1: Placebo
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę RG6496 zgodnego z placebo.
Lek: Placebo
RG6496 dopasowany do placebo będzie podawany zgodnie z harmonogramem określonym w ramieniu placebo.
Eksperymentalny: Część 2: OLE
Wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli Część 1 i kwalifikują się do Części 2, otrzymają jedną otwartą dawkę RG6496.
Lek: RG6496
RG6496 będzie podawany zgodnie z harmonogramem określonym w odpowiednich ramionach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE)
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Do około 24 miesięcy
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie neurologicznej
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Badanie neurologiczne, w tym oftalmoskopię, przeprowadzi neurolog lub okulista, w zależności od lokalnej praktyki. Badanie neurologiczne obejmie ocenę stanu psychicznego, poziomu świadomości, funkcji nerwów czaszkowych, funkcji motorycznych, funkcji czuciowych, odruchów, chodu i koordynacji.
Do około 24 miesięcy
Część 1: Procent uczestników z myślami samobójczymi lub zachowaniami samobójczymi, ocenianych według skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Skala C-SSRS mierzy 4 konstrukty w następujący sposób: nasilenie myśli, intensywność myśli, zachowanie i śmiertelność rzeczywistych prób samobójczych. Dane binarne (tak/nie) są zbierane dla 10 kategorii. Oceny liczbowe są dostarczane dla intensywności myśli (jeśli występują), od 1 do 5, gdzie 1 oznacza najmniej nasilone, a 5 najbardziej nasilone.
Do około 24 miesięcy
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w Montrealskim Testie Oceny Poznawczej (MoCA)
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
MoCA to ocena przeprowadzana przez oceniającego, wypełniana przez uczestnika (instrument PerfO) używana do wykrywania zaburzeń poznawczych. Zawiera serię podstawowych ocen, w tym zadania uwagi i wzrokowo-przestrzenne. Łączny wynik wynosi od 0 do 30, gdzie niższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
Do około 24 miesięcy
Część 2: Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do około 38 miesięcy
Do około 38 miesięcy
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie neurologicznej
Ramy czasowe: Do około 38 miesięcy
Badanie neurologiczne, w tym oftalmoskopię, przeprowadzi neurolog lub okulista, w zależności od lokalnej praktyki. Badanie neurologiczne obejmie ocenę stanu psychicznego, poziomu świadomości, funkcji nerwów czaszkowych, funkcji motorycznych, funkcji czuciowych, odruchów, chodu i koordynacji.
Do około 38 miesięcy
Część 2: Liczba uczestników z myślami lub zachowaniami samobójczymi, oceniana na podstawie wyniku C-SSRS
Ramy czasowe: Do około 38 miesięcy
Skala C-SSRS mierzy 4 konstrukty w następujący sposób: nasilenie myśli, intensywność myśli, zachowanie oraz śmiertelność faktycznych prób samobójczych. Dane binarne (tak/nie) są zbierane dla 10 kategorii. Oceny numeryczne są dostarczane dla intensywności myśli (jeśli występują), od 1 do 5, gdzie 1 oznacza najmniejszą powagę, a 5 największą powagę.
Do około 38 miesięcy
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w MoCA
Ramy czasowe: Do około 38 miesięcy
MoCA to badanie przeprowadzane przez oceniającego, wypełniane przez uczestnika (instrument PerfO) służące do wykrywania zaburzeń poznawczych. Zawiera serię podstawowych ocen, w tym zadania uwagi i wzrokowo-przestrzenne. Łączny wynik waha się od 0 do 30, przy czym niższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
Do około 38 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1: Stężenie osoczowe RG6496
Ramy czasowe: Do około 24 miesięcy
Do około 24 miesięcy
Część 1 i Część 2: Liczba uczestników z przeciwciałami skierowanymi przeciwko lekowi (ADA) w osoczu wobec RG6496
Ramy czasowe: Część 1: Do około 24 miesięcy; Część 2: Do około 38 miesięcy
Część 1: Do około 24 miesięcy; Część 2: Do około 38 miesięcy
Część 1 i Część 2: Zmiana od wartości początkowej stężeń zmutowanego białka huntingtyny (mHTT) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR) w czasie
Ramy czasowe: Część 1: Do około 24 miesięcy; Część 2: Do około 38 miesięcy
Część 1: Do około 24 miesięcy; Część 2: Do około 38 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BP45378
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj