Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RG6496 bij de ziekte van Huntington (POINT-HD)

1 september 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een fase I, 2-delige studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van enkelvoudig oplopende doses van intrathecaal toegediend RG6496 in een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, onderzoeker/deelnemer-gebindeerde studie met een open-label extensie bij dragers van de Huntington-ziekte genexpansie

Dit is een eerste-in-mens (FIH) onderzoek van RG6496 dat de veiligheid en verdraagbaarheid zal beoordelen van enkelvoudige, oplopende doses RG6496 toegediend aan huntingtonziekte genexpansiedragers (HDGECs). De studie bestaat uit twee delen: Deel 1 [enkelvoudige, oplopende dosis] gevolgd door Deel 2 [open-label extensie (OLE)].

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentinië, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Verenigd Koninkrijk
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Verenigd Koninkrijk, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

Deel 1

  • Bevestiging van HDGEC-status met cytosine-adenine-guanine (CAG)-expansie > 39.
  • Bevestiging van SNP-dragerstatus van de doel-SNP
  • Onafhankelijkheidsschaal (IS) score van ≥70, totale functionele capaciteit (TFC) ≥10, totale motorscore (TMS) >6.
  • Vermogen om de woorden "rood", "blauw" en "groen" te lezen en vloeiend te zijn in de taal van het geïnformeerd toestemmingsformulier (GTF) en de tests die op de studieplaats worden gebruikt.
  • Vermogen om zonder hulp te lopen.
  • Totaal lichaamsgewicht > 40 kilogram (kg) en body mass index (BMI) binnen het bereik 18-32 kilogram per vierkante meter (kg/m²) (inclusief) bij baseline.
  • Vermogen om MRI-scans te ondergaan en te tolereren.

Deel 2

  • Voltooiing van de veiligheidsopvolgperiode na dosering in Deel 1 van de studie.
  • Naar mening van de onderzoeker heeft de deelnemer geen verslechtering van de gezondheid ervaren die veilige voortzetting van deelname aan de studie uitsluit.

Uitsluitingscriteria:

Deel 1

  • Gelijktijdige of geplande deelname aan enige interventionele klinische studie, inclusief huidig gebruik van een ASO of enige HTT-verlagende therapie of behandeling met experimentele therapie binnen 90 dagen of 5 geneesmiddel-eliminatiehalfwaardetijden, wat langer is vóór screening
  • Zwangere of zogende vrouwen, of met de intentie om zwanger te worden tijdens de studie of binnen het tijdsbestek waarin anticonceptie vereist is
  • Maligniteit binnen 5 jaar vóór screening
  • Geplande hersenoperatie tijdens de studie
  • Positieve HIV-test, hepatitis B-oppervlakte-antigeen en hepatitis B-oppervlakte-antigeen bij screening
  • Actieve psychose, verwardheid of gewelddadig gedrag, inclusief agressie die schade aan zichzelf of anderen kan veroorzaken, gedurende de 12 weken vóór screening.
  • Huidige of eerdere geschiedenis van een primaire onafhankelijke psychotische stoornis.
  • Scoliose of spinale misvorming of operatie waardoor IT-injectie niet haalbaar is in een poliklinische setting
  • Geschiedenis van zelfmoordpoging of zelfmoordgedachten met plan (d.w.z. actieve zelfmoordgedachten) die ziekenhuisbezoek en/of verandering in zorgniveau vereiste binnen 12 maanden vóór screening.

Deel 2

  • Vroegtijdig gestopt met Deel 1 om welke reden dan ook (d.w.z. vóór voltooiing van de veiligheidsopvolgperiode na dosering van Deel 1).
  • Zwangere of zogende vrouwen, of met de intentie om zwanger te worden tijdens de studie of binnen het tijdsbestek waarin anticonceptie vereist is.
  • Gelijktijdige of geplande deelname aan enige interventionele klinische studie, inclusief huidig gebruik van een ASO of enige HTT-verlagende therapie
  • Ontvangst van enige actieve experimentele behandeling anders dan RG6496 tijdens of sinds voltooiing van Deel 1 van de studie.
  • Bevestigde dosisbeperkende bijwerking(en) (DLAE) gehad in Deel 1 van de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1: RG6496
Deelnemers zullen een enkele dosis RG6496 ontvangen. Deelnemers zullen worden ingeschreven in geplande sequentiële cohorten geassocieerd met oplopende doseringsniveaus.
Geneesmiddel: RG6496
RG6496 wordt toegediend volgens het schema dat is gespecificeerd in de respectievelijke armen.
Placebo-vergelijker: Deel 1: Placebo
Deelnemers zullen een enkele dosis RG6496-matching placebo ontvangen.
Geneesmiddel: Placebo
RG6496-matching placebo zal worden toegediend volgens het schema gespecificeerd in de placebogroep.
Experimenteel: Deel 2: OLE
Alle deelnemers die deel 1 hebben voltooid en in aanmerking komen voor deel 2, zullen één open-label dosis RG6496 ontvangen.
Geneesmiddel: RG6496
RG6496 wordt toegediend volgens het schema dat is gespecificeerd in de respectievelijke armen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Aantal deelnemers met bijwerkingen (AEs)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 24 maanden
Tot ongeveer 24 maanden
Deel 1: Verandering ten opzichte van de basislijn in neurologische beoordeling
Tijdsspanne: Tot ongeveer 24 maanden
Een neurologisch onderzoek, inclusief fundoscopie, zal worden uitgevoerd door een neuroloog of een oogarts, afhankelijk van de lokale praktijk. Een neurologisch onderzoek omvat een beoordeling van de mentale toestand, het bewustzijnsniveau, de functie van de hersenzenuwen, de motorische functie, de sensorische functie, reflexen, gang en coördinatie.
Tot ongeveer 24 maanden
Deel 1: Percentage deelnemers met suïcidale gedachten of gedrag, zoals beoordeeld door Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Score
Tijdsspanne: Tot ongeveer 24 maanden
C-SSRS meet 4 constructen als volgt: ernst van ideatie, intensiteit van ideatie, gedrag en dodelijkheid van daadwerkelijke zelfmoordpogingen. Binaire (ja/nee) gegevens worden verzameld voor 10 categorieën. Numerieke beoordelingen worden gegeven voor intensiteit van ideatie (indien aanwezig), van 1 tot 5, waarbij 1 de minst ernstige is en 5 de meest ernstige.
Tot ongeveer 24 maanden
Deel 1: Verandering vanaf baseline in Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 24 maanden
MoCA is een door een beoordelaar afgenomen, door de deelnemer ingevulde beoordeling (PerfO-instrument) die wordt gebruikt om cognitieve stoornissen op te sporen. Het bevat een reeks basisbeoordelingen, waaronder aandachts- en visuospatiële taken. De totale score varieert van 0 tot 30, waarbij lagere scores wijzen op een grotere stoornis.
Tot ongeveer 24 maanden
Deel 2: Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 38 maanden
Tot ongeveer 38 maanden
Deel 2: Verandering ten opzichte van baseline in neurologische beoordeling
Tijdsspanne: Tot ongeveer 38 maanden
Een neurologisch onderzoek, inclusief fundoscopie, zal worden uitgevoerd door een neuroloog of een oogarts, afhankelijk van de lokale praktijk. Een neurologisch onderzoek omvat een beoordeling van de mentale toestand, het bewustzijnsniveau, de functie van de hersenzenuwen, de motorische functie, de sensorische functie, reflexen, gang en coördinatie.
Tot ongeveer 38 maanden
Deel 2: Aantal deelnemers met suïcidale gedachten of gedrag, zoals beoordeeld door C-SSRS-score
Tijdsspanne: Tot ongeveer 38 maanden
C-SSRS meet 4 constructen als volgt: ernst van ideatie, intensiteit van ideatie, gedrag en dodelijkheid van daadwerkelijke zelfmoordpogingen. Binaire (ja/nee) gegevens worden verzameld voor 10 categorieën. Numerieke beoordelingen worden gegeven voor intensiteit van ideatie (indien aanwezig), van 1 tot 5, waarbij 1 de minst ernstige en 5 de meest ernstige is.
Tot ongeveer 38 maanden
Deel 2: Verandering vanaf baseline in MoCA
Tijdsspanne: Tot ongeveer 38 maanden
MoCA is een door een beoordelaar afgenomen, door de deelnemer ingevulde beoordeling (PerfO-instrument) die wordt gebruikt om cognitieve stoornissen op te sporen. Het bevat een reeks basisbeoordelingen, waaronder aandacht- en visuospatiële taken. De totale score varieert van 0 tot 30, waarbij lagere scores duiden op een grotere stoornis.
Tot ongeveer 38 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel 1: Plasma Concentratie van RG6496
Tijdsspanne: Tot ongeveer 24 maanden
Tot ongeveer 24 maanden
Deel 1 en Deel 2: Aantal deelnemers met anti-medicijn antilichamen (ADA) in plasma tegen RG6496
Tijdsspanne: Deel 1: Tot ongeveer 24 maanden; Deel 2: Tot ongeveer 38 maanden
Deel 1: Tot ongeveer 24 maanden; Deel 2: Tot ongeveer 38 maanden
Deel 1 en Deel 2: Verandering ten opzichte van baseline van mutant huntingtine-eiwit (mHTT)-concentraties in cerebrospinale vloeistof (CSF) over tijd
Tijdsspanne: Part 1: Tot ongeveer 24 maanden; Part 2: Tot ongeveer 38 maanden
Part 1: Tot ongeveer 24 maanden; Part 2: Tot ongeveer 38 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 november 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BP45378
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren