Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til RG6496 ved Huntingtons sykdom (POINT-HD)

1. september 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En fase I, 2-delt studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk ved enkelt-opptrappende doser av intratekalt administrert RG6496 i en randomisert, placebo-kontrollert, forsker-/deltaker-blindet studie med en åpen etikett-forlengelse hos Huntington's sykdom gen-ekspansjonsbærere

Dette er en første-på-mennesker (FIH)-studie av RG6496 som vil vurdere sikkerheten og toleransen av enkeltstigende doser av RG6496 gitt til Huntington's sykdom gen ekspansjonsbærere (HDGECs). Studien består av to deler: Del 1 [enkeltstigende dose] etterfulgt av Del 2 [åpen merkeutvidelse (OLE)].

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Storbritannia
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannia, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Del 1

  • Bekreftet HDGEC-status med cytosin-adenin-guanin (CAG)-ekspansjon > 39.
  • Bekreftet SNP-bærerstatus for mål-SNP-en
  • Uavhengighetsskala (IS)-score ≥70, total funksjonskapasitet (TFC) ≥10, total motorscore (TMS) >6.
  • Evne til å lese ordene "rød", "blå" og "grønn" og å være flytende i språket i informert samtykkeerklæring (ICF) og testene som brukes på studiestedet.
  • Evne til å gå uten assistanse.
  • Total kroppsvekt > 40 kilogram (kg) og kroppsmasseindeks (BMI) innenfor området 18-32 kilogram per kvadratmeter (kg/m²) (inklusive) ved baseline.
  • Evne til å gjennomgå og tolerere MR-undersøkelser.

Del 2

  • Fullført sikkerhetsoppfølging etter dose i Del 1 av studien.
  • Etter forskerens vurdering har ikke deltakeren opplevd en forverring i helse som utelukker deres trygge videre deltakelse i studien.

Eksklusjonskriterier:

Del 1

  • Samtidig eller planlagt deltakelse i enhver intervensjonell klinisk studie, inkludert nåværende bruk av en ASO eller enhver HTT-senkende terapi eller behandling med undersøkt terapi innen 90 dager eller 5 medikamenteliminasjonshalveringstider, avhengig av hva som er lengst før screening
  • Gravid eller ammende, eller med intensjon om å bli gravid under studien eller innen tidsrammen der prevensjon kreves
  • Malignitet innen 5 år før screening
  • Planlagt hjerneskirurgi under studien
  • Positiv HIV-test, overflateantigen for hepatitt B og overflateantigen for hepatitt B ved screening
  • Aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig atferd, inkludert aggresjon som kan forårsake skade på seg selv eller andre, i løpet av de 12 ukene før screening.
  • Nåværende eller tidligere historie med en primær uavhengig psykotisk lidelse.
  • Skoliose eller ryggradsdeformitet eller kirurgi som gjør IT-injeksjon ikke gjennomførbar i en poliklinisk setting
  • Historie med forsøkt selvmord eller suicidal ideasjon med plan (dvs. aktiv suicidal ideasjon) som krevde sykehusbesøk og/eller endring i omsorgsnivå innen 12 måneder før screening.

Del 2

  • For tidlig avbrutt fra Del 1 av en hvilken som helst grunn (dvs. før fullføring av sikkerhetsoppfølging etter dose i Del 1).
  • Gravid eller ammende, eller med intensjon om å bli gravid under studien eller innen tidsrammen der prevensjon kreves.
  • Samtidig eller planlagt deltakelse i enhver intervensjonell klinisk studie, inkludert nåværende bruk av en ASO eller enhver HTT-senkende terapi
  • Mottatt enhver aktiv undersøkt behandling annet enn RG6496 under eller siden fullføring av Del 1 av studien.
  • Hadde bekreftet dosebegrensende bivirkning(er) (DLAE) i Del 1 av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: RG6496
Deltakere vil motta en enkeltdose av RG6496. Deltakere vil bli inkludert i planlagte sekvensielle kohorter knyttet til stigende dosenivåer.
Legemiddel: RG6496
RG6496 vil bli administrert i henhold til tidsplanen spesifisert i de respektive armene.
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Deltakerne vil motta en enkeltdose av RG6496-matching placebo.
Legemiddel: Placebo
RG6496 matchende placebo vil bli administrert i henhold til timeplanen spesifisert i placebogruppen.
Eksperimentell: Del 2: OLE
Alle deltakere som har fullført del 1 og er kvalifisert for del 2 vil motta en åpen dose av RG6496.
Legemiddel: RG6496
RG6496 vil bli administrert i henhold til tidsplanen spesifisert i de respektive armene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antall deltakere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Opptil omtrent 24 måneder
Opptil omtrent 24 måneder
Del 1: Endring fra baseline i nevrologisk vurdering
Tidsramme: Opptil omtrent 24 måneder
En nevrologisk undersøkelse inkludert oftalmoskopi vil bli utført av en nevrolog eller en oftalmolog avhengig av lokal praksis. En nevrologisk undersøkelse vil inkludere en vurdering av mental status, bevissthetsnivå, kranienervfunksjon, motorisk funksjon, sensorisk funksjon, reflekser, gang og koordinasjon.
Opptil omtrent 24 måneder
Del 1: Prosentandel av deltakere med suicidal ideasjon eller atferd, vurdert ved Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-skår
Tidsramme: Opptil omtrent 24 måneder
C-SSRS måler 4 konstrukter som følger: alvorlighetsgrad av ideasjon, intensitet av ideasjon, atferd og dødelighet av faktiske selvmordsforsøk. Binære (ja/nei) data samles inn for 10 kategorier. Numeriske vurderinger gis for intensitet av ideasjon (hvis tilstede), fra 1 til 5, hvor 1 er minst alvorlig og 5 er mest alvorlig.
Opptil omtrent 24 måneder
Del 1: Endring fra baseline i Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: Opptil omtrent 24 måneder
MoCA er en vurderingsadministrert, deltakerutfylt vurdering (PerfO-instrument) som brukes til å oppdage kognitiv svikt. Den inneholder en serie grunnleggende vurderinger, inkludert oppmerksomhets- og visuoromlige oppgaver. Totalpoengsummen varierer fra 0 til 30, hvor lavere poengsummer indikerer større svikt.
Opptil omtrent 24 måneder
Del 2: Antall deltakere med bivirkninger
Tidsramme: Opptil omtrent 38 måneder
Opptil omtrent 38 måneder
Del 2: Endring fra utgangspunkt i nevrologisk vurdering
Tidsramme: Opptil omtrent 38 måneder
En nevrologisk undersøkelse inkludert oftalmoskopi, vil bli utført av en nevrolog eller en oftalmolog avhengig av lokal praksis. En nevrologisk undersøkelse vil inkludere en vurdering av mental status, bevissthetsnivå, kranielle nervefunksjoner, motorfunksjon, sensorisk funksjon, reflekser, gang og koordinasjon.
Opptil omtrent 38 måneder
Del 2: Antall deltakere med suicidal ideasjon eller atferd, vurdert ved C-SSRS-skår
Tidsramme: Opptil omtrent 38 måneder
C-SSRS måler 4 konstrukter som følger: alvorlighetsgrad av suicidalitet, intensitet av suicidalitet, atferd og dødelighet av faktiske selvmordsforsøk. Binære (ja/nei) data samles inn for 10 kategorier. Numeriske vurderinger gis for intensitet av suicidalitet (hvis tilstede), fra 1 til 5, der 1 er minst alvorlig og 5 er mest alvorlig.
Opptil omtrent 38 måneder
Del 2: Endring fra utgangspunkt i MoCA
Tidsramme: Opptil omtrent 38 måneder
MoCA er en vurderingsadministrert, deltakerutfylt vurdering (PerfO-instrument) som brukes til å oppdage kognitiv svikt. Den inneholder en rekke grunnleggende vurderinger, inkludert oppmerksomhets- og visuoromlige oppgaver. Totalpoengsummen varierer fra 0 til 30, der lavere poengsummer indikerer større svikt.
Opptil omtrent 38 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1: Plasmakonsentrasjon av RG6496
Tidsramme: Opptil omtrent 24 måneder
Opptil omtrent 24 måneder
Del 1 og Del 2: Antall deltakere med anti-legemiddel-antistoff (ADA) i plasma mot RG6496
Tidsramme: Del 1: Opptil omtrent 24 måneder; Del 2: Opptil omtrent 38 måneder
Del 1: Opptil omtrent 24 måneder; Del 2: Opptil omtrent 38 måneder
Del 1 og Del 2: Endring fra baseline av mutert huntingtinprotein (mHTT) konsentrasjoner i cerebrospinalvæske (CSF) over tid
Tidsramme: Del 1: Opptil omtrent 24 måneder; Del 2: Opptil omtrent 38 måneder
Del 1: Opptil omtrent 24 måneder; Del 2: Opptil omtrent 38 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

24. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BP45378
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere