Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RG6496:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi Huntingtonin taudissa (POINT-HD)

tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Faäs I, 2-osainen tutkimus RG6496:n yksittäisten, nousevien annosten intratekaalisen annostelun turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi satunnaistetussa, lumekontrolloidussa, tutkija/osallistuja-sokkotutkimuksessa avoimen jatko-osan kanssa Huntingtonin taudin geenilaajentumakantajilla

Tämä on ensimmäinen ihmisille suunnattu (FIH) RG6496-tutkimus, jossa arvioidaan RG6496:n yksittäisten nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä Huntingtonin taudin geenilaajentumakantajille (HDGEC). Tutkimus koostuu kahdesta osasta: Osa 1 [yksittäinen nouseva annos] ja sen jälkeen Osa 2 [avoimen etiketin laajennus (OLE)].

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentiina, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottaen huomioon kriteerit:

Osa 1

  • HDGEC-statuksen vahvistaminen sytosiini-adeniini-guaniiini (CAG) -laajenemalla > 39.
  • Kohde-SNP:n kantajastatuksen vahvistaminen
  • Itsenäisyysasteikon (IS) pistemäärä ≥70, kokonaistoimintakyky (TFC) ≥10, kokonaismoottoripistemäärä (TMS) >6.
  • Kyky lukea sanat "punainen", "sininen" ja "vihreä" sekä olla sujuvasti informoidun suostumuksen lomakkeen (ICF) ja tutkimuspaikassa käytettävien testien kielellä.
  • Kyky kävellä ilman apua.
  • Kokonaisruumiinpaino > 40 kilogrammaa (kg) ja painoindeksi (BMI) välillä 18–32 kilogrammaa neliömetriä kohti (kg/m²) (mukaan lukien) alkuarvona.
  • Kyky suorittaa ja sietää magneettikuvauksia (MRI).

Osa 2

  • Osa 1:n annoksenjälkeisen turvallisuusseuranta-ajan suorittaminen tutkimuksessa.
  • Tutkijan mielestä osallistujan terveydentila ei ole heikentynyt estämään heidän turvallista jatkuvaa osallistumista tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

Osa 1

  • Rinnakkainen tai suunniteltu osallistuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen, mukaan lukien ASO:n tai minkä tahansa HTT-alentavan terapian nykyinen käyttö tai kokeellisen hoidon saanti 90 päivän tai 5 lääkeaineen poistumisen puoliintumisajan kuluessa, kumpi on pidempi, ennen seulontaa
  • Raskaana tai imettävä tai aikeessa tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai aikavälillä, jolloin ehkäisyä vaaditaan
  • Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden kuluessa ennen seulontaa
  • Suunniteltu aivoleikkaus tutkimuksen aikana
  • Positiivinen HIV-testi, hepatiitti B-pintaanitgeeni ja hepatiitti B-pintaanitgeeni seulonnassa
  • Aktiivinen psykoottinen tila, sekavuustila tai väkivaltainen käyttäytyminen, mukaan lukien aggressio, joka voi aiheuttaa vahinkoa itselle tai muille, 12 viikon kuluessa ennen seulontaa.
  • Nykyinen tai aiempi primääri itsenäinen psykoottinen häiriö.
  • Skolioosi tai selkärangan epämuodostuma tai leikkaus, joka tekee intratekaalista (IT) injektiota mahdottomaksi avohoidossa
  • Itsemurhayrityksen tai itsemurha-ajatuksen suunnitelmalla (eli aktiivinen itsemurha-ajattelu) historia, joka vaati sairaalavierailua ja/tai hoidon tason muutosta 12 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.

Osa 2

  • Keskeyttänyt ennenaikaisesti osasta 1 mistä tahansa syystä (eli ennen osan 1 annoksenjälkeisen turvallisuusseuranta-ajan suorittamista).
  • Raskaana tai imettävä tai aikeessa tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai aikavälillä, jolloin ehkäisyä vaaditaan.
  • Rinnakkainen tai suunniteltu osallistuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen, mukaan lukien ASO:n tai minkä tahansa HTT-alentavan terapian nykyinen käyttö
  • Saanut muita kuin RG6496:ta aktiivista kokeellista hoitoa tutkimuksen osan 1 aikana tai sen jälkeen.
  • Kokenu vahvistetun annosrajoittavan haittatapahtuman (DLAE) tutkimuksen osassa 1.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1: RG6496
Osallistujat saavat yhden annoksen RG6496:ta. Osallistujat rekrytoidaan suunniteltuihin peräkkäisiin kohortteihin, jotka liittyvät nouseviin annostasoihin.
Lääke: RG6496
RG6496 annostellaan kunkin tutkimusryhmän määrittelemän aikataulun mukaisesti.
Placebo Comparator: Osa 1: Placebo
Osallistujat saavat yksittäisen annoksen RG6496:ta vastaavaa lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
RG6496:ta vastaavaa lumelääkettä annetaan lumelääkeryhmässä määritellyn aikataulun mukaisesti.
Kokeellinen: Osa 2: OLE
Kaikki osallistujat, jotka ovat suorittaneet osan 1 ja ovat kelvollisia osaan 2, saavat yhden avoimen etiketin annoksen RG6496:sta.
Lääke: RG6496
RG6496 annostellaan kunkin tutkimusryhmän määrittelemän aikataulun mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Tutkittavien lukumäärä, joilla esiintyi haittatapahtumia (AEs)
Aikaikkuna: Jopa noin 24 kuukautta
Jopa noin 24 kuukautta
Osa 1: Muutos perusarvosta neurologisessa arvioinnissa
Aikaikkuna: Jopa noin 24 kuukautta
Neurologinen tutkimus, joka sisältää fundoskopian, suoritetaan neurologin tai oftalmologin toimesta paikallisen käytännön mukaan. Neurologinen tutkimus sisältää henkisen tilan, tietoisuustason, kraniaalisten hermojen toiminnan, motorisen toiminnan, sensorisen toiminnan, refleksien, kävelyn ja koordinaation arvioinnin.
Jopa noin 24 kuukautta
Osa 1: Osallistujien prosenttiosuus, joilla on itsetuhoisia ajatuksia tai käyttäytymistä, arvioitu Columbian itsetuhoisuuden vakavuusasteikon (C-SSRS) pistemäärällä
Aikaikkuna: Aina noin 24 kuukauteen
C-SSRS mittaa 4 konstruktia seuraavasti: ajatusten vakavuus, ajatusten intensiteetti, käyttäytyminen ja todellisten itsemurhayritysten tappavuus. Binääristä (kyllä/ei) dataa kerätään 10 luokassa. Numeerisia arvioita annetaan ajatusten intensiteetille (jos sellaisia on) asteikolla 1–5, jossa 1 on vähiten vakava ja 5 on kaikkein vakavin.
Aina noin 24 kuukauteen
Osa 1: Muutos perustasosta Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MoCA) mittarissa
Aikaikkuna: Jopa noin 24 kuukautta
MoCA on arvioijan toteuttama, osallistujan suorittama arviointi (PerfO-instrumentti), jota käytetään kognitiivisen heikentymisen havaitsemiseen. Se sisältää sarjan perusarviointeja, mukaan lukien tarkkaavaisuus- ja visuaalisavaruudelliset tehtävät. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 30:een, missä alhaisemmat pisteet osoittavat suurempaa heikentymistä.
Jopa noin 24 kuukautta
Osa 2: Osallistujien määrä, joilla oli haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa noin 38 kuukautta
Jopa noin 38 kuukautta
Osa 2: Muutos neurologisen arvioinnin perustasosta
Aikaikkuna: Jopa noin 38 kuukautta
Neurologinen tutkimus, joka sisältää fundoskopian, suoritetaan neurologin tai oftalmologin toimesta paikallisen käytännön mukaan. Neurologinen tutkimus sisältää henkisen tilan, tietoisuustason, kraniaalisten hermojen toiminnan, motorisen toiminnan, sensorisen toiminnan, refleksien, kävelyn ja koordinaation arvioinnin.
Jopa noin 38 kuukautta
Osa 2: Osallistujien määrä, joilla on itsetuhoisia ajatuksia tai käyttäytymistä, arvioitu C-SSRS-pisteillä
Aikaikkuna: Jopa noin 38 kuukautta
C-SSRS mittaa 4 rakennetta seuraavasti: ajatusten vakavuus, ajatusten voimakkuus, käyttäytyminen ja todellisten itsemurhayritysten tappavuus. Binääristä (kyllä/ei) dataa kerätään 10 luokkaa varten. Numeeriset arviot annetaan ajatusten voimakkuudelle (jos sellainen on olemassa) asteikolla 1–5, jossa 1 on vähiten vakava ja 5 on vakavin.
Jopa noin 38 kuukautta
Osa 2: Muutos lähtötasosta MoCA:ssa
Aikaikkuna: Jopa noin 38 kuukautta
MoCA on arvioijan hallinnoima, osallistujan suorittama arviointi (PerfO-instrumentti), jota käytetään kognitiivisen heikentymisen havaitsemiseen. Se sisältää sarjan perusarviointeja, mukaan lukien tarkkaavaisuus- ja visuaalisavaruudelliset tehtävät. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 30:een, missä alhaisemmat pisteet osoittavat suurempaa heikentymistä.
Jopa noin 38 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 1: RG6496:n plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Jopa noin 24 kuukautta
Jopa noin 24 kuukautta
Osa 1 ja Osa 2: Osallistujien määrä, joilla on RG6496:n vasta-aineita (ADA) plasmassa
Aikaikkuna: Osa 1: Jopa noin 24 kuukautta; Osa 2: Jopa noin 38 kuukautta
Osa 1: Jopa noin 24 kuukautta; Osa 2: Jopa noin 38 kuukautta
Osa 1 ja Osa 2: Kantasolusta Poikkeavan Huntingtiiniproteiinin (mHTT) Pitoisuuksien Muutos Aivo-selkäydinnesteessä (CSF) Ajan Kuluessa
Aikaikkuna: Osa 1: Jopa noin 24 kuukautta; Osa 2: Jopa noin 38 kuukautta
Osa 1: Jopa noin 24 kuukautta; Osa 2: Jopa noin 38 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. marraskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP45378
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa