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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RG6496 nella malattia di Huntington (POINT-HD)

29 maggio 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno Studio di Fase I, in 2 Parti, per Valutare la Sicurezza, la Tollerabilità, la Farmacocinetica e la Farmacodinamica di Dosi Uniche Crescenti di RG6496 Somministrate per via Intratecale in uno Studio Randomizzato, Controllato con Placebo, in Cieco per lo Sperimentatore/Partecipante con un'estensione in Aperto in Portatori dell'Espansione Genica della Malattia di Huntington

Questo è uno studio di prima somministrazione nell'uomo (FIH) di RG6496 che valuterà la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di RG6496 somministrate a portatori dell'espansione genica della malattia di Huntington (HDGEC).
Lo studio è composto da due parti: Parte 1 [dose singola crescente] seguita da Parte 2 [estensione in aperto (OLE)].

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Reclutamento
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamento
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Reclutamento
        • Royal Melbourne Hospital
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Reclutamento
        • New Zealand Brain Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Parte 1

  • Conferma dello stato HDGEC con espansione citosina-adenina-guanina (CAG) > 39.
  • Conferma dello stato di portatore SNP del target SNP
  • Punteggio Scala di Indipendenza (IS) di ≥70, capacità funzionale totale (TFC) ≥10, punteggio motorio totale (TMS) >6.
  • Capacità di leggere le parole "rosso", "blu" e "verde" e di essere fluente nella lingua del modulo di consenso informato (ICF) e dei test utilizzati presso il sito di studio.
  • Capacità di camminare senza assistenza.
  • Peso corporeo totale > 40 chilogrammi (kg) e indice di massa corporea (BMI) compreso nell'intervallo 18-32 chilogrammi per metro quadrato (kg/m²) (incluso) al basale.
  • Capacità di sottoporsi e tollerare scansioni MRI.

Parte 2

  • Completamento del periodo di follow-up di sicurezza post-dose nella Parte 1 dello studio.
  • A giudizio dello Sperimentatore, il partecipante non ha sperimentato un peggioramento della salute che precluda la sua continuazione sicura nello studio.

Criteri di esclusione:

Parte 1

  • Partecipazione concomitante o pianificata a qualsiasi studio clinico interventistico, inclusa l'attuale assunzione di un ASO o qualsiasi terapia di riduzione di HTT o trattamento con terapia sperimentale entro 90 giorni o 5 emivite di eliminazione del farmaco, a seconda di quale sia più lungo prima dello screening
  • Gravidanza o allattamento, o con l'intenzione di rimanere incinta durante lo studio o entro il periodo in cui è richiesta la contraccezione
  • Malignità entro 5 anni prima dello screening
  • Chirurgia cerebrale pianificata durante lo studio
  • Test HIV positivo, antigene di superficie dell'epatite B e antigene di superficie dell'epatite B allo screening
  • Psicosi attiva, stato confusionale o comportamento violento, inclusa aggressività che potrebbe causare danni a sé stessi o ad altri, nelle 12 settimane precedenti lo screening.
  • Storia attuale o pregressa di un disturbo psicotico primario indipendente.
  • Scoliosi o deformità spinale o intervento chirurgico che renda l'iniezione IT non fattibile in regime ambulatoriale
  • Storia di tentato suicidio o ideazione suicidaria con piano (cioè, ideazione suicidaria attiva) che ha richiesto visita ospedaliera e/o cambiamento nel livello di assistenza entro 12 mesi prima dello screening.

Parte 2

  • Interruzione prematura dalla Parte 1 per qualsiasi motivo (cioè, prima del completamento del periodo di follow-up di sicurezza post-dose della Parte 1).
  • Gravidanza o allattamento, o con l'intenzione di rimanere incinta durante lo studio o entro il periodo in cui è richiesta la contraccezione.
  • Partecipazione concomitante o pianificata a qualsiasi studio clinico interventistico, inclusa l'attuale assunzione di un ASO o qualsiasi terapia di riduzione di HTT
  • Ricezione di qualsiasi trattamento sperimentale attivo diverso da RG6496 durante o dopo il completamento della Parte 1 dello studio.
  • Eventi avversi limitanti la dose (DLAE) confermati nella Parte 1 dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: RG6496
I partecipanti riceveranno una singola dose di RG6496. I partecipanti saranno arruolati in coorti sequenziali pianificate associate a livelli di dose crescenti.
Droga: RG6496
RG6496 verrà somministrato secondo il programma specificato nei rispettivi bracci.
Comparatore placebo: Parte 1: Placebo
I partecipanti riceveranno una singola dose di placebo corrispondente a RG6496.
Droga: Placebo
RG6496 placebo corrispondente sarà somministrato secondo il programma specificato nel braccio placebo.
Sperimentale: Parte 2: OLE
Tutti i partecipanti che hanno completato la Parte 1 e sono idonei per la Parte 2 riceveranno una dose a etichetta aperta di RG6496.
Droga: RG6496
RG6496 verrà somministrato secondo il programma specificato nei rispettivi bracci.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Numero di Partecipanti con Eventi Avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a circa 24 mesi
Fino a circa 24 mesi
Parte 1: Cambiamento rispetto al basale nella valutazione neurologica
Lasso di tempo: Fino a circa 24 mesi
Un esame neurologico, compresa la fundoscopia, sarà eseguito da un neurologo o da un oftalmologo a seconda della pratica locale. Un esame neurologico includerà una valutazione dello stato mentale, del livello di coscienza, della funzione dei nervi cranici, della funzione motoria, della funzione sensoriale, dei riflessi, dell'andatura e della coordinazione.
Fino a circa 24 mesi
Parte 1: Percentuale di partecipanti con ideazione o comportamento suicidario, valutati dal punteggio della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino a circa 24 mesi
Il C-SSRS misura 4 costrutti come segue: gravità dell'ideazione, intensità dell'ideazione, comportamento e letalità dei tentativi di suicidio effettivi. Vengono raccolti dati binari (sì/no) per 10 categorie. Vengono fornite valutazioni numeriche per l'intensità dell'ideazione (se presente), da 1 a 5, dove 1 indica la minore gravità e 5 la massima gravità.
Fino a circa 24 mesi
Parte 1: Variazione rispetto al basale nella valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: Fino a circa 24 mesi
Il MoCA è una valutazione somministrata da un valutatore e completata dal partecipante (strumento PerfO) utilizzata per rilevare il deterioramento cognitivo. Contiene una serie di valutazioni di base, compresi compiti di attenzione e visuospaziali. Il punteggio totale varia da 0 a 30, dove punteggi più bassi indicano un maggiore deterioramento.
Fino a circa 24 mesi
Parte 2: Numero di Partecipanti con EA
Lasso di tempo: Fino a circa 38 mesi
Fino a circa 38 mesi
Parte 2: Variazione dal Baseline nella Valutazione Neurologica
Lasso di tempo: Fino a circa 38 mesi
Un esame neurologico inclusa l'oftalmoscopia, sarà eseguito da un neurologo o da un oftalmologo a seconda della pratica locale. Un esame neurologico includerà una valutazione dello stato mentale, del livello di coscienza, della funzione dei nervi cranici, della funzione motoria, della funzione sensoriale, dei riflessi, dell'andatura e della coordinazione.
Fino a circa 38 mesi
Parte 2: Numero di partecipanti con ideazione o comportamento suicidario, valutato dal punteggio C-SSRS
Lasso di tempo: Fino a circa 38 mesi
La C-SSRS misura 4 costrutti come segue: gravità dell'ideazione, intensità dell'ideazione, comportamento e letalità dei tentativi di suicidio effettivi. Dati binari (sì/no) vengono raccolti per 10 categorie. Valutazioni numeriche sono fornite per l'intensità dell'ideazione (se presente), da 1 a 5, con 1 che rappresenta la meno grave e 5 la più grave.
Fino a circa 38 mesi
Parte 2: Variazione rispetto al basale nel MoCA
Lasso di tempo: Fino a circa 38 mesi
Il MoCA è una valutazione somministrata da un valutatore e completata dal partecipante (strumento PerfO) utilizzata per rilevare il deterioramento cognitivo. Contiene una serie di valutazioni di base, compresi compiti di attenzione e visuospaziali. Il punteggio totale varia da 0 a 30, dove punteggi più bassi indicano un maggiore deterioramento.
Fino a circa 38 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: Concentrazione plasmatica di RG6496
Lasso di tempo: Fino a circa 24 mesi
Fino a circa 24 mesi
Parte 1 e Parte 2: Numero di Partecipanti con Anticorpi Anti-farmaco (ADA) nel Plasma per RG6496
Lasso di tempo: Parte 1: Fino a circa 24 mesi; Parte 2: Fino a circa 38 mesi
Parte 1: Fino a circa 24 mesi; Parte 2: Fino a circa 38 mesi
Parte 1 e Parte 2: Variazione rispetto al Basale delle Concentrazioni della Proteina Huntingtina Mutante (mHTT) nel Liquido Cefalorachidiano (LCR) nel Tempo
Lasso di tempo: Parte 1: Fino a circa 24 mesi; Parte 2: Fino a circa 38 mesi
Parte 1: Fino a circa 24 mesi; Parte 2: Fino a circa 38 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

28 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

23 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BP45378
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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