Egy tanulmány a RG6496 biztonságosságának, jól tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére Huntington-kórban (POINT-HD)
2026. szeptember 1. frissítette: Hoffmann-La Roche
Egy I. fázisú, 2 részből álló vizsgálat a biztonság, a jól tolerálhatóság, a farmakokinetika és a farmakodinámia értékelésére az intratekálisan beadott RG6496 százalékosan emelkedő egyedi adagjainak egy randomizált, placebo-kontrollált, kutató/résztvevő-vak vizsgálatban, nyílt kiterjesztéssel a Huntington-kór gén expanzió hordozóiban
Ez egy első emberben végzett (FIH) tanulmány a RG6496-ról, amely a RG6496 egyszeri emelkedő adagjainak biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli Huntington-kór gén expanzió hordozóinál (HDGEC).
A tanulmány két részből áll: 1. rész [egyszeri emelkedő adag] majd 2. rész [nyílt címkéjű kiterjesztés (OLE)].
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ciudad Autonoma Bs As, Argentína, C1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Monash Health
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Egyesült Királyság, CB2 0PY
- Cambridge Centre for Brain Repair
-
-
-
-
Quebec
-
Montral, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
-
-
-
-
-
Christchurch, Új Zéland, 8011
- New Zealand Brain Research Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
1. rész
- HDGEC státusz megerősítése citozin-adenin-guanin (CAG) expanzió > 39 esetén.
- Cél SNP hordozó státuszának megerősítése
- Függetlenségi Skála (IS) pontszám ≥70, teljes funkcionális kapacitás (TFC) ≥10, teljes motoros pontszám (TMS) >6.
- Képes elolvasni a "piros", "kék" és "zöld" szavakat, valamint folyékonyan beszéli a tájékoztatott beleegyezési nyilatkozat (ICF) és a vizsgálati helyszínen használt tesztek nyelvét.
- Képes segítség nélkül járni.
- Testtömeg > 40 kilogramm (kg) és testtömegindex (BMI) 18-32 kilogramm/négyzetméter (kg/m^2) tartományban (beleértve) az alapvonalnál.
- Képes MRI vizsgálatokra és azok elviselésére.
2. rész
- Befejezte a vizsgálat 1. részének adagolás utáni biztonsági nyomon követési időszakát.
- A Vizsgáló véleménye szerint a résztvevő egészségi állapota nem romlott annyira, hogy biztonságos részvételét a vizsgálatban megakadályozná.
Kizárási kritériumok:
1. rész
- Egyidejű vagy tervezett részvétel bármely intervenciós klinikai vizsgálatban, beleértve az ASO vagy bármely HTT-csökkentő terápia jelenlegi használatát, vagy vizsgálati kezelésben részesülést a szűrés előtti 90 napon vagy 5 gyógyszer-eliminációs felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- Terhes vagy szoptat, vagy tervezi a terhességet a vizsgálat alatt vagy a fogamzásgátlás szükségességének időtartama alatt
- Rákos megbetegedés a szűrés előtti 5 éven belül
- Tervezett agyműtét a vizsgálat alatt
- Pozitív HIV teszt, hepatitis B felületi antigén és hepatitis B felületi antigén a szűréskor
- Aktív pszichózis, zavartság vagy erőszakos magatartás, beleértve az agressziót, amely ön- vagy közveszélyt okozhat, a szűrés előtti 12 héten belül.
- Jelenlegi vagy korábbi elsődleges független pszichotikus zavar anamnézise.
- Szkoliózis vagy gerincferdülés vagy műtét, amely miatt az IT injekció nem kivitelezhető ambuláns környezetben
- Öngyilkossági kísérlet vagy öngyilkossági gondolatok tervvel (azaz aktív öngyilkossági gondolatok) anamnézise, amely kórházi látogatást és/vagy ellátási szint változást igényelt a szűrés előtti 12 hónapon belül.
2. rész
- Előzetesen megszakította a részvételt az 1. részben bármilyen okból (azaz az 1. rész adagolás utáni biztonsági nyomon követési időszakának befejezése előtt).
- Terhes vagy szoptat, vagy tervezi a terhességet a vizsgálat alatt vagy a fogamzásgátlás szükségességének időtartama alatt.
- Egyidejű vagy tervezett részvétel bármely intervenciós klinikai vizsgálatban, beleértve az ASO vagy bármely HTT-csökkentő terápia jelenlegi használatát
- Kapott bármilyen aktív vizsgálati kezelést a RG6496-on kívül a vizsgálat 1. része alatt vagy azóta, hogy befejezte azt.
- Igazolt dóziskorlátozó mellékhatás(oka)t produkált a vizsgálat 1. részében.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. rész: RG6496
A résztvevők egyszeri RG6496 adagot kapnak.
A résztvevőket tervezett szekvenciális kohorszokba osztják be, amelyek emelkedő adagszintekhez kapcsolódnak.
|
A RG6496-ot a megfelelő csoportokban meghatározott ütemezés szerint adják be.
|
|
Placebo Comparator: 1. rész: Placebo
A résztvevők egyetlen adag RG6496-hez illeszkedő placebót kapnak.
|
A RG6496-nek megfelelő placebót a placebókarában meghatározott ütemezés szerint adják be.
|
|
Kísérleti: 2. rész: OLE
Az 1. részt befejező és a 2. részre jogosult összes résztvevő nyílt címkéjű RG6496 adagot kap.
|
A RG6496-ot a megfelelő csoportokban meghatározott ütemezés szerint adják be.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. rész: A résztvevők száma mellékhatásokkal (AE-k)
Időkeret: Körülbelül 24 hónapig
|
Körülbelül 24 hónapig
|
|
|
1. rész: A neurológiai értékelés változása a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 24 hónap
|
Egy neurológiai vizsgálat, amely fundoszkópiát is magában foglal, egy neurológus vagy egy szemész által lesz elvégezve, a helyi gyakorlattól függően.
Egy neurológiai vizsgálat magában foglalja a mentális állapot, az eszmélet szintje, az agyidegek funkciója, a motoros funkció, az érzékszervi funkció, a reflexek, a járás és a koordináció értékelését.
|
Legfeljebb körülbelül 24 hónap
|
|
1. rész: A résztvevők százalékos aránya öngyilkos gondolatokkal vagy viselkedéssel, a Columbia-Öngyilkossági Súlyossági Értékelő Skála (C-SSRS) pontszám alapján
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 24 hónap
|
A C-SSRS 4 konstrukciót mér a következők szerint: gondolatok súlyossága, gondolatok intenzitása, viselkedés és tényleges öngyilkossági kísérletek halálossága.
Bináris (igen/nem) adatokat gyűjtenek 10 kategóriában.
Számbeli értékeléseket adnak meg a gondolatok intenzitására (ha jelen van), 1-től 5-ig, ahol az 1 a legkevésbé súlyos és az 5 a legsúlyosabb.
|
Legfeljebb körülbelül 24 hónap
|
|
1. rész: Alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a Montreal Kognitív Vizsgálat (MoCA) pontszámában
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 24 hónap
|
A MoCA egy értékelő által felügyelt, résztvevő által kitöltött értékelés (PerfO eszköz), amelyet a kognitív károsodás észlelésére használnak.
Alapszintű értékelések sorozatát tartalmazza, beleértve a figyelmi és vizuospaciális feladatokat.
Az összpontszám 0 és 30 között változik, ahol az alacsonyabb pontszámok nagyobb károsodást jeleznek.
|
Legfeljebb körülbelül 24 hónap
|
|
2. rész: A résztvevők száma mellékhatásokkal
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 38 hónap
|
Legfeljebb körülbelül 38 hónap
|
|
|
2. rész: A neurológiai értékelés változása a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 38 hónap
|
Egy neurológiai vizsgálat, amely magában foglalja a fundoszkópiát, egy neurológus vagy egy szemész által kerül elvégzésre, a helyi gyakorlattól függően.
A neurológiai vizsgálat magában foglalja a mentális állapot, az eszméleti szint, az agyidegek funkciója, a motoros funkció, az érzékszervi funkció, a reflexek, a járás és a koordináció értékelését.
|
Legfeljebb körülbelül 38 hónap
|
|
2. rész: Öngyilkos gondolatokkal vagy magatartással rendelkező résztvevők száma, a C-SSRS pontszám alapján értékelve
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 38 hónap
|
A C-SSRS 4 konstruktust mér a következők szerint: gondolatok súlyossága, gondolatok intenzitása, viselkedés és az öngyilkossági kísérletek tényleges halálossága.
Bináris (igen/nem) adatokat gyűjtenek 10 kategóriában.
Numerikus értékeléseket adnak a gondolatok intenzitására (ha jelen van), 1-től 5-ig, ahol az 1 a legkevésbé súlyos és az 5 a legsúlyosabb.
|
Legfeljebb körülbelül 38 hónap
|
|
Part 2: A MoCA alaptervéhez képest bekövetkezett változás
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 38 hónap
|
A MoCA egy értékelő által adminisztrált, résztvevő által kitöltött értékelés (PerfO eszköz), amelyet a kognitív zavarok észlelésére használnak.
Alapvető értékelések sorozatát tartalmazza, beleértve a figyelmet és a vizuospáciális feladatokat.
A teljes pontszám 0 és 30 között változik, ahol az alacsonyabb pontszámok nagyobb károsodást jeleznek.
|
Legfeljebb körülbelül 38 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
1. rész: RG6496 plazmakoncentrációja
Időkeret: Körülbelül 24 hónapig
|
Körülbelül 24 hónapig
|
|
1. és 2. rész: A plazmában RG6496-höz tartozó gyógyszerellenes antitesttel (ADA) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. rész: Körülbelül 24 hónapig; 2. rész: Körülbelül 38 hónapig
|
1. rész: Körülbelül 24 hónapig; 2. rész: Körülbelül 38 hónapig
|
|
1. és 2. rész: A Mutáns Huntingtin Fehérje (mHTT) Koncentrációjának Változása az Agy-gerincvelői Folyadékban (CSF) az Alapvonalhoz Képest Időben
Időkeret: 1. rész: Körülbelül 24 hónapig; 2. rész: Körülbelül 38 hónapig
|
1. rész: Körülbelül 24 hónapig; 2. rész: Körülbelül 38 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. november 19.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. november 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. november 19.
Első közzététel (Tényleges)
2025. november 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 1.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Mentális zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurokognitív zavarok
- Kogníciós zavarok
- Elmebaj
- Neurodegeneratív betegségek
- Mozgási zavarok
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Basalis ganglion betegségek
- Dyskinesiák
- Vitustánc
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BP45378
- 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520631-17-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .