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헌팅턴병 환자에서 RG6496의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 연구 (POINT-HD)

2026년 5월 29일 업데이트: Hoffmann-La Roche

헌팅턴병 유전자 확장 보유자를 대상으로 한 무작위, 위약 대조, 연구자/참가자 맹검 연구 및 개방형 연장 연구에서 척수강내 투여된 RG6496의 단일 증량 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상, 2부 연구

이것은 헌팅턴병 유전자 확장 보유자(HDGECs)에게 투여되는 RG6496의 단일증량 투여의 안전성과 내약성을 평가할 최초인간(FIH) RG6496 연구입니다. 이 연구는 파트 1 [단일증량 투여] 후 파트 2 [개방형 연장(OLE)]으로 구성됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Christchurch, 뉴질랜드, 8011
        • 모병
        • New Zealand Brain Research Institute
  • 아르헨티나
      • Ciudad Autonoma Bs As, 아르헨티나, C1280AEB
        • 모병
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • 모병
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • 모병
        • Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

파트 1

  • CAG(시토신-아데닌-구아닌) 확장 > 39로 HDGEC 상태 확인.
  • 대상 SNP의 SNP 보유자 상태 확인.
  • 독립성 척도(IS) 점수 ≥70, 총 기능 능력(TFC) ≥10, 총 운동 점수(TMS) >6.
  • '빨강', '파랑', '초록' 단어를 읽을 수 있고 연구 현장에서 사용되는 정보 제공 동의서(ICF) 및 검사의 언어에 능통함.
  • 도움 없이 걸을 수 있는 능력.
  • 기준선에서 체중 > 40kg, 체질량 지수(BMI) 범위 18-32kg/m²(포함).
  • MRI 스캔을 받고 견딜 수 있는 능력.

파트 2

  • 연구 파트 1의 투여 후 안전 추적 기간 완료.
  • 연구자의 판단에 따라 참가자의 건강 상태가 연구에 안전하게 계속 참여하는 것을 방해할 정도로 악화되지 않음.

제외 기준:

파트 1

  • 선별 전 90일 또는 약물 제거 반감기의 5배 중 더 긴 기간 내에 ASO 또는 HTT 저하 치료제 사용을 포함한 모든 중재적 임상 연구에 동시 또는 계획된 참여, 또는 연구 치료제 투여.
  • 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 중 또는 피임이 필요한 기간 동안 임신할 의도가 있음.
  • 선별 전 5년 이내 악성 종양.
  • 연구 중 계획된 뇌 수술.
  • 선별 시 양성 HIV 검사, B형 간염 표면 항원 및 B형 간염 표면 항원.
  • 선별 전 12주 동안 활동성 정신병, 혼돈 상태 또는 자신이나 타인에게 해를 끼칠 수 있는 공격성을 포함한 폭력적 행동.
  • 현재 또는 과거 1차 독립적 정신병 장애 병력.
  • 외래 치료에서 척수강 내(IT) 주사를 실행 불가능하게 하는 척추측만증 또는 척추 기형/수술.
  • 선별 전 12개월 이내 병원 방문 및/또는 치료 수준 변경이 필요한 자살 시도 또는 계획이 있는 자살 사고(즉, 활동적 자살 사고) 병력.

파트 2

  • 어떤 이유로든 파트 1에서 조기 중단(즉, 파트 1 투여 후 안전 추적 기간 완료 전).
  • 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 중 또는 피임이 필요한 기간 동안 임신할 의도가 있음.
  • ASO 또는 HTT 저하 치료제 사용을 포함한 모든 중재적 임상 연구에 동시 또는 계획된 참여.
  • 연구 파트 1 완료 중 또는 이후 RG6496 외의 활성 연구 치료제 투여.
  • 연구 파트 1에서 확인된 용량 제한 이상 반응(DLAE) 발생.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 1: RG6496
참가자는 RG6496 단일 용량을 투여받습니다. 참가자는 상승 용량 수준과 연계된 계획된 순차적 코호트에 등록됩니다.
의약품: RG6496
RG6496은 해당 군에서 지정된 일정에 따라 투여됩니다.
위약 비교기: 파트 1: 위약
참가자는 RG6496 위약 일회 투여를 받게 됩니다.
의약품: 위약
RG6496 매칭 플라세보는 플라세보 군에 명시된 일정에 따라 투여됩니다.
실험적: 파트 2: OLE
파트 1을 완료하고 파트 2 참여 자격이 있는 모든 참가자는 RG6496의 단일 개방형 투여 용량을 받게 됩니다.
의약품: RG6496
RG6496은 해당 군에서 지정된 일정에 따라 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 1: 이상반응(AEs) 발생 참가자 수
기간: 최대 약 24개월
최대 약 24개월
파트 1: 기저선 대비 신경학적 평가 변화
기간: 약 24개월까지
국소적 관행에 따라 신경과 전문의 또는 안과 전문의가 안저경검사를 포함한 신경학적 검사를 시행합니다. 신경학적 검사에는 정신 상태, 의식 수준, 뇌신경 기능, 운동 기능, 감각 기능, 반사, 보행 및 협응력 평가가 포함됩니다.
약 24개월까지
파트 1: 컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS) 점수로 평가된 자살 사고 또는 행동을 보인 참가자의 백분율
기간: 약 24개월까지
C-SSRS는 다음과 같은 4가지 구성 요소를 측정합니다: 생각의 심각성, 생각의 강도, 행동, 그리고 실제 자살 시도의 치명성. 10개 범주에 대해 이진(예/아니오) 데이터가 수집됩니다. 생각의 강도(존재하는 경우)에 대해 1에서 5까지의 숫자 등급이 제공되며, 1은 가장 덜 심각하고 5는 가장 심각함을 나타냅니다.
약 24개월까지
1부: 몬트리올 인지 평가(MoCA)의 기준값 대비 변화
기간: 최대 약 24개월
MoCA는 인지 장애를 감지하기 위해 사용되는 평가자 관리, 참가자 완료 평가(PerfO 도구)입니다. 여기에는 주의력 및 시공간 과제를 포함한 일련의 기본 평가가 포함됩니다. 총점은 0에서 30까지이며, 낮은 점수는 더 큰 장애를 나타냅니다.
최대 약 24개월
파트 2: 이상반응(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 약 38개월
최대 약 38개월
파트 2: 기준선 대비 신경학적 평가 변화
기간: 약 38개월까지
신경학적 검사(안저경검사 포함)는 현지 관행에 따라 신경과 전문의나 안과 전문의가 수행합니다. 신경학적 검사에는 정신 상태, 의식 수준, 뇌신경 기능, 운동 기능, 감각 기능, 반사, 보행 및 조율 평가가 포함됩니다.
약 38개월까지
파트 2: C-SSRS 점수로 평가된 자살 사고 또는 행동이 있는 참가자 수
기간: 최대 약 38개월
C-SSRS는 다음과 같은 4가지 구성 요소를 측정합니다: 사고의 심각성, 사고의 강도, 행동, 실제 자살 시도의 치명성. 10개 범주에 대해 이진(예/아니오) 데이터가 수집됩니다. 사고의 강도(존재하는 경우)에 대해 1부터 5까지의 숫자 등급이 제공되며, 1은 가장 심각하지 않은 것, 5는 가장 심각한 것을 의미합니다.
최대 약 38개월
Part 2: 기저선 대비 MoCA 변화
기간: 최대 약 38개월
MoCA는 인지 장애를 감지하는 데 사용되는 평가자가 관리하고 참가자가 완료하는 평가(PerfO 도구)입니다. 여기에는 주의력 및 시공간 과제를 포함한 일련의 기본 평가가 포함됩니다. 총점은 0에서 30까지이며, 낮은 점수는 더 큰 장애를 나타냅니다.
최대 약 38개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
파트 1: RG6496의 혈장 농도
기간: 약 24개월까지
약 24개월까지
파트 1과 파트 2: RG6496에 대한 혈장 내 항약물 항체(ADA) 양성 참가자 수
기간: 파트 1: 최대 약 24개월; 파트 2: 최대 약 38개월
파트 1: 최대 약 24개월; 파트 2: 최대 약 38개월
파트 1 및 파트 2: 뇌척수액(CSF) 내 돌연변이 헌팅틴 단백질(mHTT) 농도의 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 파트 1: 최대 약 24개월; 파트 2: 최대 약 38개월
파트 1: 최대 약 24개월; 파트 2: 최대 약 38개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 11월 19일

기본 완료 (추정된)

2028년 2월 28일

연구 완료 (추정된)

2029년 5월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 11월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 11월 19일

처음 게시됨 (실제)

2025년 11월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BP45378
  • 2025-520631-17-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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