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Une étude pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de RG6496 dans la maladie de Huntington (POINT-HD)

1 septembre 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude de phase I, en 2 parties, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de doses uniques croissantes de RG6496 administré par voie intrathécale dans une étude randomisée, contrôlée par placebo, en aveugle pour l'investigateur/le participant avec une extension en ouvert chez les porteurs de l'expansion du gène de la maladie de Huntington

Ceci est une première étude chez l'homme (FIH) du RG6496 qui évaluera l'innocuité et la tolérabilité de doses uniques croissantes de RG6496 administrées à des porteurs de l'expansion du gène de la maladie de Huntington (HDGEC). L'étude se compose de deux parties : Partie 1 [dose unique croissante] suivie de la Partie 2 [extension en ouvert (OLE)].

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentine, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Royaume-Uni
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Royaume-Uni, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

Partie 1

  • Confirmation du statut HDGEC avec expansion cytosine-adénine-guanine (CAG) > 39.
  • Confirmation du statut de porteur SNP du SNP cible
  • Score à l'échelle d'indépendance (IS) ≥ 70, capacité fonctionnelle totale (TFC) ≥ 10, score moteur total (TMS) > 6.
  • Capacité de lire les mots « rouge », « bleu » et « vert » et maîtrise de la langue du formulaire de consentement éclairé (FCE) et des tests utilisés sur le site de l'étude.
  • Capacité de marcher sans assistance.
  • Poids corporel total > 40 kilogrammes (kg) et indice de masse corporelle (IMC) dans la plage de 18 à 32 kilogrammes par mètre carré (kg/m²) (inclus) au départ.
  • Capacité de subir et tolérer les examens IRM.

Partie 2

  • Avoir terminé la période de suivi de sécurité post-dose dans la Partie 1 de l'étude.
  • De l'avis de l'investigateur, le participant n'a pas subi de détérioration de santé qui empêche sa participation en toute sécurité à la poursuite de l'étude.

Critères d'exclusion :

Partie 1

  • Participation simultanée ou planifiée à toute étude clinique interventionnelle, y compris l'utilisation actuelle d'un ASO ou de tout traitement abaissant la HTT ou traitement par thérapie expérimentale dans les 90 jours ou 5 demi-vies d'élimination du médicament, selon la plus longue période avant le dépistage
  • Enceinte ou allaitante, ou avec l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans le délai où la contraception est requise
  • Cancer dans les 5 ans avant le dépistage
  • Chirurgie cérébrale planifiée pendant l'étude
  • Test VIH positif, antigène de surface de l'hépatite B et antigène de surface de l'hépatite B au dépistage
  • Psychose active, état confusionnel ou comportement violent, y compris l'agressivité pouvant causer des dommages à soi-même ou aux autres, au cours des 12 semaines précédant le dépistage.
  • Antécédents actuels ou passés d'un trouble psychotique primaire indépendant.
  • Scoliose ou déformation vertébrale ou chirurgie rendant l'injection intrathécale non réalisable en ambulatoire
  • Antécédents de tentative de suicide ou d'idéation suicidaire avec plan (c'est-à-dire, idéation suicidaire active) ayant nécessité une visite à l'hôpital et/ou un changement de niveau de soins dans les 12 mois avant le dépistage.

Partie 2

  • Avoir interrompu prématurément la Partie 1 pour quelque raison que ce soit (c'est-à-dire, avant la fin de la période de suivi de sécurité post-dose de la Partie 1).
  • Enceinte ou allaitante, ou avec l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans le délai où la contraception est requise.
  • Participation simultanée ou planifiée à toute étude clinique interventionnelle, y compris l'utilisation actuelle d'un ASO ou de tout traitement abaissant la HTT
  • A reçu tout traitement expérimental actif autre que le RG6496 pendant ou depuis la fin de la Partie 1 de l'étude.
  • A eu des événements indésirables limitant la dose (DLAE) confirmés dans la Partie 1 de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie 1 : RG6496
Les participants recevront une dose unique de RG6496. Les participants seront inscrits dans des cohortes séquentielles planifiées associées à des niveaux de dose croissants.
Médicament: RG6496
RG6496 sera administré conformément au calendrier spécifié dans les bras respectifs.
Comparateur placebo: Partie 1 : Placebo
Les participants recevront une dose unique de RG6496 correspondant au placebo.
Médicament: Placebo
Le placebo correspondant au RG6496 sera administré conformément au calendrier spécifié dans le bras placebo.
Expérimental: Partie 2 : OLE
Tous les participants qui ont terminé la Partie 1 et sont éligibles pour la Partie 2 recevront une dose en ouvert de RG6496.
Médicament: RG6496
RG6496 sera administré conformément au calendrier spécifié dans les bras respectifs.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1 : Nombre de participants avec des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à environ 24 mois
Jusqu'à environ 24 mois
Partie 1 : Changement par rapport à la valeur de base dans l'évaluation neurologique
Délai: Jusqu'à environ 24 mois
Un examen neurologique incluant une fundoscopie sera réalisé par un neurologue ou un ophtalmologiste selon la pratique locale. Un examen neurologique inclura une évaluation de l'état mental, du niveau de conscience, de la fonction des nerfs crâniens, de la fonction motrice, de la fonction sensitive, des réflexes, de la démarche et de la coordination.
Jusqu'à environ 24 mois
Partie 1 : Pourcentage de participants présentant une idéation ou un comportement suicidaire, évalué par le score de l'échelle Columbia de sévérité du suicide (C-SSRS)
Délai: Jusqu'à environ 24 mois
C-SSRS mesure 4 construits comme suit : sévérité de l'idéation, intensité de l'idéation, comportement et létalité des tentatives de suicide réelles. Les données binaires (oui/non) sont collectées pour 10 catégories. Des évaluations numériques sont fournies pour l'intensité de l'idéation (si présente), de 1 à 5, 1 étant le moins sévère et 5 étant le plus sévère.
Jusqu'à environ 24 mois
Partie 1 : Variation par rapport à la valeur de base du test d'évaluation cognitive de Montréal (MoCA)
Délai: Jusqu'à environ 24 mois
Le MoCA est une évaluation administrée par un évaluateur et complétée par le participant (instrument PerfO) utilisée pour détecter les troubles cognitifs. Il contient une série d'évaluations de base, y compris des tâches d'attention et visuospatiales. Le score total varie de 0 à 30, les scores inférieurs indiquant une déficience plus importante.
Jusqu'à environ 24 mois
Partie 2 : Nombre de participants avec des événements indésirables
Délai: Jusqu'à environ 38 mois
Jusqu'à environ 38 mois
Partie 2 : Changement par rapport à la valeur initiale dans l'évaluation neurologique
Délai: Jusqu'à environ 38 mois
Un examen neurologique incluant une fundoscopie sera réalisé par un neurologue ou un ophtalmologiste selon la pratique locale. Un examen neurologique inclura une évaluation de l'état mental, du niveau de conscience, de la fonction des nerfs crâniens, de la fonction motrice, de la fonction sensitive, des réflexes, de la démarche et de la coordination.
Jusqu'à environ 38 mois
Partie 2 : Nombre de participants présentant des idées ou comportements suicidaires, évalués par le score C-SSRS
Délai: Jusqu'à environ 38 mois
L'échelle C-SSRS mesure 4 dimensions comme suit : la sévérité de l'idéation, l'intensité de l'idéation, le comportement et la létalité des tentatives de suicide avérées. Des données binaires (oui/non) sont recueillies pour 10 catégories. Des évaluations numériques sont fournies pour l'intensité de l'idéation (si présente), de 1 à 5, 1 étant la moins sévère et 5 la plus sévère.
Jusqu'à environ 38 mois
Partie 2 : Changement par rapport à la valeur initiale au MoCA
Délai: Jusqu'à environ 38 mois
Le MoCA est une évaluation administrée par un évaluateur et remplie par le participant (instrument PerfO) utilisée pour détecter les troubles cognitifs. Il comprend une série d'évaluations basiques, y compris des tâches d'attention et visuospatiales. Le score total varie de 0 à 30, où des scores plus bas indiquent une plus grande altération.
Jusqu'à environ 38 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie 1 : Concentration plasmatique de RG6496
Délai: Jusqu'à environ 24 mois
Jusqu'à environ 24 mois
Partie 1 et Partie 2 : Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) dans le plasma au RG6496
Délai: Partie 1 : Jusqu'à environ 24 mois ; Partie 2 : Jusqu'à environ 38 mois
Partie 1 : Jusqu'à environ 24 mois ; Partie 2 : Jusqu'à environ 38 mois
Partie 1 et Partie 2 : Variation par rapport à la valeur de base des concentrations de la protéine huntingtine mutante (mHTT) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) au fil du temps
Délai: Partie 1 : Jusqu'à environ 24 mois ; Partie 2 : Jusqu'à environ 38 mois
Partie 1 : Jusqu'à environ 24 mois ; Partie 2 : Jusqu'à environ 38 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 novembre 2025

Première publication (Réel)

24 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BP45378
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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