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Um Estudo para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do RG6496 na Doença de Huntington (POINT-HD)

1 de setembro de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um Estudo de Fase I, em 2 Partes, para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de Doses Únicas Crescentes de RG6496 Administradas por Via Intratecal num Estudo Randomizado, Controlado por Placebo, Cego para o Investigador/Participante, com uma Extensão em Aberto em Portadores da Expansão do Gene da Doença de Huntington

Este é um estudo de primeira vez em humanos (FIH) do RG6496 que avaliará a segurança e a tolerabilidade de doses únicas ascendentes de RG6496 administradas a portadores da expansão do gene da doença de Huntington (HDGECs). O estudo consiste em duas partes: Parte 1 [dose única ascendente] seguida da Parte 2 [extensão de etiqueta aberta (OLE)].

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Reino Unido
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

Parte 1

  • Confirmação do estado de HDGEC com expansão de citosina-adenina-guanina (CAG) > 39.
  • Confirmação do estado de portador do SNP alvo
  • Pontuação na Escala de Independência (IS) de ≥70, capacidade funcional total (TFC) ≥10, pontuação motora total (TMS) >6.
  • Capacidade de ler as palavras "vermelho", "azul" e "verde" e ser fluente no idioma do formulário de consentimento informado (FCI) e dos testes utilizados no local do estudo.
  • Capacidade de caminhar sem assistência.
  • Peso corporal total > 40 quilogramas (kg) e índice de massa corporal (IMC) dentro do intervalo de 18-32 quilogramas por metro quadrado (kg/m²) (inclusive) na linha de base.
  • Capacidade de realizar e tolerar exames de ressonância magnética.

Parte 2

  • Concluído o período de seguimento de segurança pós-dose na Parte 1 do estudo.
  • Na opinião do Investigador, o participante não sofreu um agravamento do estado de saúde que impeça a sua participação segura e contínua no estudo.

Critérios de Exclusão:

Parte 1

  • Participação simultânea ou planeada em qualquer estudo clínico intervencionista, incluindo uso atual de um ASO ou qualquer terapia de redução de HTT ou tratamento com terapia experimental dentro de 90 dias ou 5 meias-vidas de eliminação do fármaco, o que for mais longo, antes do rastreamento
  • Grávida ou a amamentar, ou com intenção de engravidar durante o estudo ou dentro do período em que a contraceção é necessária
  • Neoplasia maligna dentro de 5 anos antes do rastreamento
  • Cirurgia cerebral planeada durante o estudo
  • Teste positivo para VIH, antigénio de superfície da hepatite B e antigénio de superfície da hepatite B no rastreamento
  • Psicose ativa, estado confusional ou comportamento violento, incluindo agressão que possa causar danos a si próprio ou a outros, nas 12 semanas anteriores ao rastreamento.
  • História atual ou anterior de um distúrbio psicótico primário independente.
  • Escoliose ou deformidade ou cirurgia da coluna vertebral que torne a injeção IT inviável em ambiente ambulatorial
  • História de tentativa de suicídio ou ideação suicida com plano (ou seja, ideação suicida ativa) que exigiu visita ao hospital e/ou alteração no nível de cuidados dentro de 12 meses antes do rastreamento.

Parte 2

  • Descontinuação prematura da Parte 1 por qualquer motivo (ou seja, antes da conclusão do período de seguimento de segurança pós-dose da Parte 1).
  • Grávida ou a amamentar, ou com intenção de engravidar durante o estudo ou dentro do período em que a contraceção é necessária.
  • Participação simultânea ou planeada em qualquer estudo clínico intervencionista, incluindo uso atual de um ASO ou qualquer terapia de redução de HTT
  • Recebeu qualquer tratamento experimental ativo diferente do RG6496 durante ou desde a conclusão da Parte 1 do estudo.
  • Teve Evento Adverso Limitante da Dose (EALD) confirmado(s) na Parte 1 do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1: RG6496
Os participantes receberão uma dose única de RG6496. Os participantes serão inscritos em coortes sequenciais planeadas associadas a níveis de dose ascendentes.
Medicamento: RG6496
O RG6496 será administrado de acordo com o calendário especificado nos respetivos braços.
Comparador de Placebo: Parte 1: Placebo
Os participantes receberão uma única dose de placebo correspondente ao RG6496.
Medicamento: Placebo
O placebo correspondente ao RG6496 será administrado de acordo com o cronograma especificado no braço do placebo.
Experimental: Parte 2: OLE
Todos os participantes que completaram a Parte 1 e são elegíveis para a Parte 2 receberão uma dose de RG6496 em regime de etiqueta aberta.
Medicamento: RG6496
O RG6496 será administrado de acordo com o calendário especificado nos respetivos braços.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: Número de Participantes com Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
Até aproximadamente 24 meses
Parte 1: Alteração em Relação à Linha de Base na Avaliação Neurológica
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
Um exame neurológico incluindo fundoscopia, será realizado por um neurologista ou um oftalmologista dependendo da prática local. Um exame neurológico incluirá uma avaliação do estado mental, nível de consciência, função dos nervos cranianos, função motora, função sensorial, reflexos, marcha e coordenação.
Até aproximadamente 24 meses
Parte 1: Percentagem de Participantes com Ideação ou Comportamento Suicida, Avaliada pela Pontuação da Escala de Avaliação da Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
O C-SSRS mede 4 construtos da seguinte forma: severidade da ideação, intensidade da ideação, comportamento e letalidade das tentativas de suicídio reais. Dados binários (sim/não) são recolhidos para 10 categorias. Classificações numéricas são fornecidas para a intensidade da ideação (se presente), de 1 a 5, sendo 1 o menos severo e 5 o mais severo.
Até aproximadamente 24 meses
Parte 1: Alteração em relação à Linha de Base na Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
O MoCA é uma avaliação administrada por um avaliador e completada pelo participante (instrumento PerfO) usada para detetar défice cognitivo. Inclui uma série de avaliações básicas, incluindo tarefas de atenção e visuoespaciais. A pontuação total varia de 0 a 30, em que pontuações mais baixas indicam maior défice.
Até aproximadamente 24 meses
Parte 2: Número de Participantes com EAs
Prazo: Até aproximadamente 38 meses
Até aproximadamente 38 meses
Parte 2: Alteração em Relação à Linha de Base na Avaliação Neurológica
Prazo: Até aproximadamente 38 meses
Um exame neurológico, incluindo fundoscopia, será realizado por um neurologista ou um oftalmologista, dependendo da prática local. Um exame neurológico incluirá uma avaliação do estado mental, nível de consciência, função dos nervos cranianos, função motora, função sensorial, reflexos, marcha e coordenação.
Até aproximadamente 38 meses
Parte 2: Número de Participantes com Ideação ou Comportamento Suicida, Avaliado pela Pontuação C-SSRS
Prazo: Até aproximadamente 38 meses
O C-SSRS mede 4 construtos da seguinte forma: gravidade da ideação, intensidade da ideação, comportamento e letalidade das tentativas de suicídio reais. Dados binários (sim/não) são recolhidos para 10 categorias. Classificações numéricas são fornecidas para a intensidade da ideação (se presente), de 1 a 5, sendo 1 a menos grave e 5 a mais grave.
Até aproximadamente 38 meses
Parte 2: Alteração em relação à Linha de Base no MoCA
Prazo: Até aproximadamente 38 meses
O MoCA é uma avaliação administrada por um avaliador e preenchida pelo participante (instrumento PerfO) usada para detetar défice cognitivo. Contém uma série de avaliações básicas, incluindo tarefas de atenção e visuoespaciais. A pontuação total varia entre 0 e 30, em que pontuações mais baixas indicam maior défice.
Até aproximadamente 38 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte 1: Concentração Plasmática de RG6496
Prazo: Até aproximadamente 24 meses
Até aproximadamente 24 meses
Parte 1 e Parte 2: Número de Participantes Com Anticorpo Anti-fármaco (ADA) no Plasma para RG6496
Prazo: Parte 1: Até aproximadamente 24 meses; Parte 2: Até aproximadamente 38 meses
Parte 1: Até aproximadamente 24 meses; Parte 2: Até aproximadamente 38 meses
Parte 1 e Parte 2: Alteração em Relação à Linha de Base das Concentrações da Proteína Huntingtina Mutante (mHTT) no Líquido Cefalorraquidiano (LCR) ao Longo do Tempo
Prazo: Parte 1: Até aproximadamente 24 meses; Parte 2: Até aproximadamente 38 meses
Parte 1: Até aproximadamente 24 meses; Parte 2: Até aproximadamente 38 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de novembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

24 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BP45378
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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