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Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de RG6496 en la enfermedad de Huntington (POINT-HD)

1 de septiembre de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio de Fase I, en 2 partes, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de dosis únicas ascendentes de RG6496 administrado por vía intratecal en un estudio aleatorizado, controlado con placebo, ciego para el investigador/participante con una extensión de etiqueta abierta en portadores de la expansión génica de la enfermedad de Huntington

Este es un estudio de primera vez en humanos (FIH) de RG6496 que evaluará la seguridad y tolerabilidad de dosis únicas crecientes de RG6496 administradas a portadores de expansión génica de la enfermedad de Huntington (HDGEC). El estudio consta de dos partes: Parte 1 [dosis única creciente] seguida de Parte 2 [extensión de etiqueta abierta (OLE)].

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Reino Unido
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Parte 1

  • Confirmación del estado HDGEC con expansión de citosina-adenina-guanina (CAG) > 39.
  • Confirmación del estado de portador del SNP objetivo
  • Puntuación de la Escala de Independencia (IS) ≥70, capacidad funcional total (TFC) ≥10, puntuación motora total (TMS) >6.
  • Capacidad para leer las palabras "rojo", "azul" y "verde" y ser fluido en el idioma del formulario de consentimiento informado (ICF) y de las pruebas utilizadas en el centro de estudio.
  • Capacidad para caminar sin ayuda.
  • Peso corporal total > 40 kilogramos (kg) e índice de masa corporal (IMC) dentro del rango de 18-32 kilogramos por metro cuadrado (kg/m²) (inclusive) al inicio del estudio.
  • Capacidad para someterse y tolerar escáneres de resonancia magnética.

Parte 2

  • Haber completado el período de seguimiento de seguridad posterior a la dosis en la Parte 1 del estudio.
  • En opinión del Investigador, el participante no ha experimentado un empeoramiento de su salud que impida su participación segura y continuada en el estudio.

Criterios de exclusión:

Parte 1

  • Participación concurrente o planificada en cualquier estudio clínico intervencionista, incluido el uso actual de un ASO o cualquier terapia de reducción de HTT o tratamiento con terapia en investigación dentro de los 90 días o 5 semividas de eliminación del fármaco, lo que sea más largo, antes del cribado
  • Embarazada o en período de lactancia, o con intención de quedarse embarazada durante el estudio o dentro del período de tiempo en el que se requiere anticoncepción
  • Neoplasia maligna en los 5 años previos al cribado
  • Cirugía cerebral planificada durante el estudio
  • Prueba positiva de VIH, antígeno de superficie de la hepatitis B y antígeno de superficie de la hepatitis B en el cribado
  • Psicosis activa, estado confusional o comportamiento violento, incluida agresión que podría causar daño a uno mismo o a otros, durante las 12 semanas previas al cribado.
  • Historia actual o previa de un trastorno psicótico primario independiente.
  • Escoliosis o deformidad o cirugía de columna que haga que la inyección intratecal no sea factible en un entorno ambulatorio
  • Historia de intento de suicidio o ideación suicida con plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita hospitalaria y/o cambio en el nivel de atención dentro de los 12 meses previos al cribado.

Parte 2

  • Abandono prematuro de la Parte 1 por cualquier motivo (es decir, antes de la finalización del período de seguimiento de seguridad posterior a la dosis de la Parte 1).
  • Embarazada o en período de lactancia, o con intención de quedarse embarazada durante el estudio o dentro del período de tiempo en el que se requiere anticoncepción.
  • Participación concurrente o planificada en cualquier estudio clínico intervencionista, incluido el uso actual de un ASO o cualquier terapia de reducción de HTT
  • Haber recibido cualquier tratamiento en investigación activo distinto de RG6496 durante o desde la finalización de la Parte 1 del estudio.
  • Haber tenido Evento Adverso Limitante de la Dosis (DLAE) confirmado(s) en la Parte 1 del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1: RG6496
Los participantes recibirán una dosis única de RG6496. Los participantes se inscribirán en cohortes secuenciales planificadas asociadas con niveles de dosis ascendentes.
Droga: RG6496
RG6496 se administrará según el calendario especificado en los respectivos brazos.
Comparador de placebos: Parte 1: Placebo
Los participantes recibirán una dosis única de placebo equivalente a RG6496.
Droga: Placebo
El placebo coincidente RG6496 se administrará según el calendario especificado en el brazo de placebo.
Experimental: Parte 2: OLE
Todos los participantes que hayan completado la Parte 1 y sean elegibles para la Parte 2 recibirán una dosis de RG6496 en régimen de etiqueta abierta.
Droga: RG6496
RG6496 se administrará según el calendario especificado en los respectivos brazos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Número de Participantes con Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 24 meses
Hasta aproximadamente 24 meses
Parte 1: Cambio Desde el Inicio en la Evaluación Neurológica
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 24 meses
Un examen neurológico que incluye oftalmoscopia será realizado por un neurólogo o un oftalmólogo según la práctica local. Un examen neurológico incluirá una evaluación del estado mental, nivel de conciencia, función de los nervios craneales, función motora, función sensorial, reflejos, marcha y coordinación.
Hasta aproximadamente 24 meses
Parte 1: Porcentaje de Participantes con Ideación o Conducta Suicida, Evaluado por la Puntuación de la Escala de Gravedad del Suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 24 meses
El C-SSRS mide 4 constructos de la siguiente manera: gravedad de la ideación, intensidad de la ideación, comportamiento y letalidad de los intentos de suicidio reales. Se recopilan datos binarios (sí/no) para 10 categorías. Se proporcionan puntuaciones numéricas para la intensidad de la ideación (si está presente), del 1 al 5, siendo 1 la menos grave y 5 la más grave.
Hasta aproximadamente 24 meses
Parte 1: Cambio desde la línea de base en la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 24 meses
El MoCA es una evaluación administrada por un evaluador y completada por el participante (instrumento PerfO) utilizada para detectar deterioro cognitivo. Contiene una serie de evaluaciones básicas, incluyendo tareas de atención y visoespaciales. La puntuación total va de 0 a 30, donde puntuaciones más bajas indican un mayor deterioro.
Hasta aproximadamente 24 meses
Parte 2: Número de Participantes con EA
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 38 meses
Hasta aproximadamente 38 meses
Parte 2: Cambio desde el inicio en la evaluación neurológica
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 38 meses
Un examen neurológico que incluye oftalmoscopia, será realizado por un neurólogo o un oftalmólogo según la práctica local. Un examen neurológico incluirá una evaluación del estado mental, nivel de conciencia, función de los nervios craneales, función motora, función sensorial, reflejos, marcha y coordinación.
Hasta aproximadamente 38 meses
Parte 2: Número de participantes con ideación o comportamiento suicida, evaluados mediante la puntuación de la C-SSRS
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 38 meses
El C-SSRS mide 4 constructos de la siguiente manera: gravedad de la ideación, intensidad de la ideación, comportamiento y letalidad de los intentos de suicidio reales. Se recopilan datos binarios (sí/no) para 10 categorías. Se proporcionan calificaciones numéricas para la intensidad de la ideación (si está presente), de 1 a 5, donde 1 es la menos grave y 5 es la más grave.
Hasta aproximadamente 38 meses
Parte 2: Cambio desde el valor basal en MoCA
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 38 meses
MoCA es una evaluación administrada por un evaluador y completada por el participante (instrumento PerfO) utilizada para detectar deterioro cognitivo. Contiene una serie de evaluaciones básicas, incluyendo tareas de atención y visuoespaciales. La puntuación total varía de 0 a 30, donde las puntuaciones más bajas indican un mayor deterioro.
Hasta aproximadamente 38 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte 1: Concentración plasmática de RG6496
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 24 meses
Hasta aproximadamente 24 meses
Parte 1 y Parte 2: Número de Participantes con Anticuerpos Anti-fármaco (ADA) en Plasma para RG6496
Periodo de tiempo: Parte 1: Hasta aproximadamente 24 meses; Parte 2: Hasta aproximadamente 38 meses
Parte 1: Hasta aproximadamente 24 meses; Parte 2: Hasta aproximadamente 38 meses
Parte 1 y Parte 2: Cambio desde el valor basal de las concentraciones de proteína Huntingtina mutante (mHTT) en líquido cefalorraquídeo (LCR) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Parte 1: Hasta aproximadamente 24 meses; Parte 2: Hasta aproximadamente 38 meses
Parte 1: Hasta aproximadamente 24 meses; Parte 2: Hasta aproximadamente 38 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de noviembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

24 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BP45378
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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