Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos RG6496 vid Huntingtons sjukdom (POINT-HD)

1 september 2026 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En fas I, 2-dels studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik av enkelstigande doser av intratekalt administrerat RG6496 i en randomiserad, placebokontrollerad, undersökare/deltagare-blind studie med en öppen förlängning hos Huntingtons sjukdomsgenexpansionsbärare

Detta är en första-studie-på-människa (FIH) av RG6496 som kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av enkelstigande doser av RG6496 som administreras till huntingtons sjukdomsgener expansionsbärare (HDGEC). Studien består av två delar: Del 1 [enkelstigande dos] följt av Del 2 [öppen etikett förlängning (OLE)].

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montral, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Storbritannien
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannien, CB2 0PY
        • Cambridge Centre for Brain Repair

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Del 1

  • Bekräftelse av HDGEC-status med cytosin-adenin-guanin (CAG)-expansion > 39.
  • Bekräftelse av SNP-bärarstatus för målsNP:en
  • Independens Scale (IS)-poäng ≥70, total funktionskapacitet (TFC) ≥10, total motorpoäng (TMS) >6.
  • Förmåga att läsa orden "röd", "blå" och "grön" och vara flytande i språket i det informerade samtyckesformuläret (ICF) och de tester som används på studieorten.
  • Förmåga att gå utan assistans.
  • Total kroppsvikt > 40 kilogram (kg) och kroppsmassaindex (BMI) inom intervallet 18-32 kilogram per kvadratmeter (kg/m²) (inklusive) vid baslinjen.
  • Förmåga att genomgå och tolerera MR-undersökningar.

Del 2

  • Har genomfört säkerhetsuppföljningsperioden efter dosering i del 1 av studien.
  • Enligt utredarens bedömning har deltagaren inte upplevt en försämring i hälsotillståndet som utesluter deras säkra fortsatta deltagande i studien.

Exklusionskriterier:

Del 1

  • Samtidigt eller planerat deltagande i någon interven-tionell klinisk studie, inklusive nuvarande användning av en ASO eller någon HTT-sänkande terapi eller behandling med undersökningsbehandling inom 90 dagar eller 5 läkemedelseliminationshalveringstider, vilket som är längre före screening
  • Gravid eller ammande, eller med avsikt att bli gravid under studien eller inom den tidsram då preventivmedel krävs
  • Malignitet inom 5 år före screening
  • Planerad hjärnkirurgi under studien
  • Positivt HIV-test, hepatit B ytantigen och hepatit B ytantigen vid screening
  • Aktiv psykos, förvirringstillstånd eller våldsamt beteende, inklusive aggression som kan orsaka skada på sig själv eller andra, under de 12 veckorna före screening.
  • Nuvarande eller tidigare historia av en primär oberoende psykotisk störning.
  • Skolios eller ryggradsdeformitet eller kirurgi som gör IT-injektion inte genomförbar i öppenvårdsmiljö
  • Historia av försök till självmord eller självmordstankar med plan (dvs. aktiva självmordstankar) som krävde sjukhusbesök och/eller förändring i vårdnivå inom 12 månader före screening.

Del 2

  • För tidigt avbruten från del 1 av någon anledning (dvs. före slutförandet av säkerhetsuppföljningsperioden efter dosering i del 1).
  • Gravid eller ammande, eller med avsikt att bli gravid under studien eller inom den tidsram då preventivmedel krävs.
  • Samtidigt eller planerat deltagande i någon interven-tionell klinisk studie, inklusive nuvarande användning av en ASO eller någon HTT-sänkande terapi
  • Har fått någon aktiv undersökningsbehandling annan än RG6496 under eller sedan slutförandet av del 1 av studien.
  • Har haft bekräftade dosbegränsande biverkningar (DLAE) i del 1 av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1: RG6496
Deltagarna kommer att få en enda dos av RG6496. Deltagarna kommer att rekryteras i planerade sekventiella kohorter associerade med stigande dosnivåer.
Läkemedel: RG6496
RG6496 kommer att administreras enligt det schema som anges i respektive arm.
Placebo-jämförare: Del 1: Placebo
Deltagarna kommer att få en enda dos av RG6496 matching placebo.
Läkemedel: Placebo
RG6496 matchande placebo kommer att administreras enligt schemat som anges i placebogruppen.
Experimentell: Del 2: OLE
Alla deltagare som har slutfört del 1 och är kvalificerade för del 2 kommer att få en öppen etikett-dos av RG6496.
Läkemedel: RG6496
RG6496 kommer att administreras enligt det schema som anges i respektive arm.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Antal deltagare med biverkningar (AEs)
Tidsram: Upp till cirka 24 månader
Upp till cirka 24 månader
Del 1: Förändring från baslinje i neurologisk bedömning
Tidsram: Upp till cirka 24 månader
En neurologisk undersökning inklusive oftalmoskopi kommer att utföras av en neurolog eller oftalmolog beroende på lokal praxis. En neurologisk undersökning kommer att inkludera en bedömning av mentalt tillstånd, medvetandenivå, kranialnervefunktion, motorisk funktion, sensorisk funktion, reflexer, gång och koordination.
Upp till cirka 24 månader
Del 1: Andel deltagare med självmordstankar eller beteende, utvärderat med Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) poäng
Tidsram: Upp till cirka 24 månader
C-SSRS mäter 4 konstrukt enligt följande: allvarlighetsgrad av idéskapande, intensitet av idéskapande, beteende och dödlighet av faktiska självmordsförsök. Binära (ja/nej) data samlas in för 10 kategorier. Numeriska betyg tillhandahålls för intensitet av idéskapande (om det finns), från 1 till 5, där 1 är minst allvarlig och 5 är mest allvarlig.
Upp till cirka 24 månader
Del 1: Förändring från baslinje i Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsram: Upp till cirka 24 månader
MoCA är ett bedömningsinstrument som administreras av en utvärderare och fylls i av deltagaren (PerfO-instrument) som används för att upptäcka kognitiv nedsättning. Det innehåller en serie grundläggande bedömningar, inklusive uppmärksamhets- och visuospatiala uppgifter. Den totala poängen sträcker sig från 0 till 30, där lägre poäng indikerar större nedsättning.
Upp till cirka 24 månader
Del 2: Antal deltagare med biverkningar
Tidsram: Upp till cirka 38 månader
Upp till cirka 38 månader
Del 2: Förändring från baslinje vid neurologisk utvärdering
Tidsram: Upp till cirka 38 månader
En neurologisk undersökning inklusive oftalmoskopi kommer att utföras av en neurolog eller oftalmolog beroende på lokal praxis. En neurologisk undersökning kommer att inkludera en bedömning av mentalt tillstånd, medvetandenivå, kranialnervefunktion, motorfunktion, sensorisk funktion, reflexer, gång och koordination.
Upp till cirka 38 månader
Del 2: Antal deltagare med självmordstankar eller beteende, bedömt med C-SSRS-poäng
Tidsram: Upp till cirka 38 månader
C-SSRS mäter 4 konstrukt enligt följande: svårighetsgrad av idéer, intensitet av idéer, beteende och dödlighet av faktiska självmordsförsök. Binära (ja/nej) data samlas in för 10 kategorier. Numeriska betyg tillhandahålls för intensitet av idéer (om närvarande), från 1 till 5, där 1 är den minst svåra och 5 är den mest svåra.
Upp till cirka 38 månader
Del 2: Förändring från baslinje i MoCA
Tidsram: Upp till cirka 38 månader
MoCA är en bedömare-administrerad, deltagarutförd bedömning (PerfO-instrument) som används för att upptäcka kognitiv nedsättning. Den innehåller en serie grundläggande bedömningar, inklusive uppmärksamhets- och visuospatiala uppgifter. Det totala poängintervallet är från 0 till 30, där lägre poäng indikerar större nedsättning.
Upp till cirka 38 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del 1: Plasmatiska koncentrationen av RG6496
Tidsram: Upp till cirka 24 månader
Upp till cirka 24 månader
Del 1 och Del 2: Antal deltagare med antidroglikroppar (ADA) i plasma mot RG6496
Tidsram: Del 1: Upp till cirka 24 månader; Del 2: Upp till cirka 38 månader
Del 1: Upp till cirka 24 månader; Del 2: Upp till cirka 38 månader
Del 1 och Del 2: Förändring från baslinjen av muterade Huntingtin-proteinkoncentrationer (mHTT) i cerebrospinalvätska (CSF) över tid
Tidsram: Del 1: Upp till cirka 24 månader; Del 2: Upp till cirka 38 månader
Del 1: Upp till cirka 24 månader; Del 2: Upp till cirka 38 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Utredare

  • Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 november 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2025

Första postat (Faktisk)

24 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BP45378
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera