Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky přípravku RG6496 u Huntingtonovy choroby (POINT-HD)

29. května 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze I, 2-dílná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednotlivých stoupajících dávek intratekálně podávaného přípravku RG6496 v randomizované, placebem kontrolované, vyšetřovateli/účastníkovi zaslepené studii s otevřeným rozšířením u nositelů genové expanze Huntingtonovy choroby

Toto je první studie na lidech (FIH) s přípravkem RG6496, která posoudí bezpečnost a snášenlivost jednotlivých stoupajících dávek RG6496 podávaných nositelům genové expanze Huntingtonovy choroby (HDGECs). Studie se skládá ze dvou částí: Část 1 [jednotlivá stoupající dávka] následovaná Částí 2 [otevřené prodloužení (OLE)].

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Nábor
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Nábor
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Nábor
        • Royal Melbourne Hospital
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Nábor
        • New Zealand Brain Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria zařazení:

Část 1

  • Potvrzení statusu HDGEC s expanzí cytosin-adenin-guanin (CAG) > 39.
  • Potvrzení statusu nositele cílového SNP
  • Skóre škály nezávislosti (IS) ≥70, celková funkční kapacita (TFC) ≥10, celkové motorické skóre (TMS) >6.
  • Schopnost přečíst slova "červená", "modrá" a "zelená" a plynulá znalost jazyka informovaného souhlasu (ICF) a testů používaných ve studijním centru.
  • Schopnost chodit bez pomoci.
  • Celková tělesná hmotnost > 40 kilogramů (kg) a index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí 18-32 kilogramů na metr čtvereční (kg/m²) (včetně) výchozí hodnoty.
  • Schopnost podstoupit a tolerovat MRI vyšetření.

Část 2

  • Dokončení bezpečnostního sledovacího období po podání léku v části 1 studie.
  • Podle názoru investigátora se zdravotní stav účastníka nezhoršil natolik, aby znemožňoval jeho bezpečné pokračování ve studii.

Vylučovací kritéria:

Část 1

  • Současná nebo plánovaná účast v jakékoli intervenční klinické studii, včetně současného užívání ASO nebo jakékoli terapie snižující HTT nebo léčby investigační terapií do 90 dnů nebo 5 eliminačních poločasů léčiva (podle toho, co je delší) před screeningem
  • Těhotenství nebo kojení, nebo záměr otěhotnět během studie nebo v časovém rámci, kdy je vyžadována antikoncepce
  • Malignita do 5 let před screeningem
  • Plánovaná operace mozku během studie
  • Pozitivní test na HIV, povrchový antigen hepatitidy B a povrchový antigen hepatitidy B při screeningu
  • Aktivní psychóza, zmatenost nebo násilné chování, včetně agrese, která by mohla způsobit újmu sobě nebo ostatním, během 12 týdnů před screeningem.
  • Současná nebo předchozí anamnéza primární nezávislé psychotické poruchy.
  • Skolióza nebo deformity páteře nebo operace znemožňující provedení IT injekce v ambulantním prostředí
  • Historie pokusu o sebevraždu nebo sebevražedných myšlenek s plánem (tj. aktivní sebevražedné myšlenky), které vyžadovaly návštěvu nemocnice a/nebo změnu úrovně péče do 12 měsíců před screeningem.

Část 2

  • Předčasné ukončení z části 1 z jakéhokoli důvodu (tj. před dokončením bezpečnostního sledovacího období po podání léku v části 1).
  • Těhotenství nebo kojení, nebo záměr otěhotnět během studie nebo v časovém rámci, kdy je vyžadována antikoncepce.
  • Současná nebo plánovaná účast v jakékoli intervenční klinické studii, včetně současného užívání ASO nebo jakékoli terapie snižující HTT
  • Obdržel jakoukoli aktivní investigační léčbu jinou než RG6496 během nebo po dokončení části 1 studie.
  • Měl potvrzené nežádoucí účinky omezující dávkování (DLAE) v části 1 studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1: RG6496
Účastníci obdrží jednu dávku RG6496. Účastníci budou zařazeni do plánovaných sekvenčních kohort spojených s rostoucími dávkovými hladinami.
Lék: RG6496
RG6496 bude podáván podle rozvrhu uvedeného v příslušných ramenech.
Komparátor placeba: Část 1: Placebo
Účastníci obdrží jednu dávku přípravku RG6496 shodného placeba.
Lék: Placebo
RG6496 odpovídající placebo bude podáváno podle harmonogramu uvedeného ve skupině s placebem.
Experimentální: Část 2: OLE
Všichni účastníci, kteří dokončili část 1 a jsou způsobilí pro část 2, obdrží jednu otevřenou dávku RG6496.
Lék: RG6496
RG6496 bude podáván podle rozvrhu uvedeného v příslušných ramenech.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs)
Časové okno: Až přibližně 24 měsíců
Až přibližně 24 měsíců
Část 1: Změna od výchozí hodnoty v neurologickém vyšetření
Časové okno: Až přibližně 24 měsíců
Neurologické vyšetření včetně oftalmoskopie provede neurolog nebo oftalmolog v závislosti na místní praxi. Neurologické vyšetření bude zahrnovat posouzení mentálního stavu, úrovně vědomí, funkce hlavových nervů, motorických funkcí, senzorických funkcí, reflexů, chůze a koordinace.
Až přibližně 24 měsíců
Část 1: Procento účastníků s sebevražednými myšlenkami nebo chováním, hodnocené pomocí Kolumbijské stupnice závažnosti sebevražednosti (C-SSRS)
Časové okno: Až přibližně 24 měsíců
C-SSRS měří 4 konstrukty následovně: závažnost myšlenek, intenzita myšlenek, chování a smrtelnost skutečných pokusů o sebevraždu. Binární (ano/ne) údaje jsou shromažďovány pro 10 kategorií. Číselné hodnocení je poskytováno pro intenzitu myšlenek (pokud jsou přítomny), od 1 do 5, přičemž 1 označuje nejméně závažnou a 5 nejzávažnější.
Až přibližně 24 měsíců
Část 1: Změna od výchozí hodnoty v Montrealském kognitivním testu (MoCA)
Časové okno: Až přibližně 24 měsíců
MoCA je hodnocení administrované hodnotitelem a vyplňované účastníkem (PerfO instrument) používané k detekci kognitivních poruch. Obsahuje řadu základních hodnocení, včetně úloh na pozornost a vizuoprostorové úlohy. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž nižší skóre indikuje větší postižení.
Až přibližně 24 měsíců
Část 2: Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Až přibližně 38 měsíců
Až přibližně 38 měsíců
Část 2: Změna od výchozího stavu v neurologickém vyšetření
Časové okno: Až přibližně 38 měsíců
Neurologické vyšetření včetně oftalmoskopie bude provedeno neurologem nebo oftalmologem v závislosti na místní praxi. Neurologické vyšetření bude zahrnovat posouzení mentálního stavu, úrovně vědomí, funkce hlavových nervů, motorické funkce, senzorické funkce, reflexů, chůze a koordinace.
Až přibližně 38 měsíců
Část 2: Počet účastníků se sebevražednými myšlenkami nebo chováním, hodnoceno pomocí skóre C-SSRS
Časové okno: Až přibližně 38 měsíců
C-SSRS měří 4 konstrukty následovně: závažnost myšlenek, intenzita myšlenek, chování a smrtelnost skutečných pokusů o sebevraždu. Binární (ano/ne) data jsou shromažďována pro 10 kategorií. Číselné hodnocení je poskytováno pro intenzitu myšlenek (pokud jsou přítomny), od 1 do 5, přičemž 1 znamená nejméně závažné a 5 nejzávažnější.
Až přibližně 38 měsíců
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v MoCA
Časové okno: Až přibližně 38 měsíců
MoCA je hodnocení administrované hodnotitelem, vyplněné účastníkem (PerfO nástroj) používané k detekci kognitivního poškození. Obsahuje řadu základních hodnocení, včetně úkolů na pozornost a vizuoprostorové úkoly. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž nižší skóre indikuje větší poškození.
Až přibližně 38 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část 1: Koncentrace RG6496 v plazmě
Časové okno: Až přibližně 24 měsíců
Až přibližně 24 měsíců
Část 1 a část 2: Počet účastníků s protilátkami proti léčivu (ADA) v plazmě na RG6496
Časové okno: Část 1: Až přibližně 24 měsíců; Část 2: Až přibližně 38 měsíců
Část 1: Až přibližně 24 měsíců; Část 2: Až přibližně 38 měsíců
Část 1 a Část 2: Změna od výchozí hodnoty koncentrací mutantního huntingtinového proteinu (mHTT) v mozkomíšním moku (CSF) v průběhu času
Časové okno: Část 1: Až přibližně 24 měsíců; Část 2: Až přibližně 38 měsíců
Část 1: Až přibližně 24 měsíců; Část 2: Až přibližně 38 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BP45378
  • 2025-520631-17-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit