眼筋無力症（OMG）患者におけるテリタシセプトの研究
眼筋型重症筋無力症患者におけるテリタシベプトの第III相臨床試験
調査の概要
詳細な説明
これは、眼筋無力症（OMG）患者におけるテリタシベプトの有効性と安全性を評価するための第III相、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験です。 本研究は複数の施設で実施されます。
各被験者の研究期間は、最長6週間のスクリーニング期間に続き、24週間の二重盲検治療期間を含みます。
適格な被験者は1:1の割合で以下の2つの治療群のいずれかに無作為割り付けされます：
群1：テリタシベプト 群2：プラセボ 無作為割り付けは、アセチルコリン受容体（AChR）抗体状態（陽性 vs 陰性）と年齢（＜18歳 vs ≧18歳）の2つの因子で層別化されます。
主要目的：
眼筋無力症患者の治療におけるテリタシベプトのプラセボとの比較による有効性を評価すること。
主要エンドポイント：
ベースラインからの重症筋無力症障害指数（患者報告アウトカム）[MGII（PRO）]眼症状スコアの第24週時点での変化。
研究対象集団：
合計約120名の被験者が登録されます。
介入：
被験者は、テリタシベプトまたは外観が同一のマッチングプラセボを、24週間週1回（QW）皮下注射で投与されます。 投与量は、被験者のベースライン時の年齢と体重に基づいて決定されます：
年齢12歳から＜18歳、体重30kgから50kgの被験者：160mg QW。 年齢12歳から＜18歳、体重＞50kgの被験者：240mg QW。 年齢≧18歳の被験者：240mg QW。 プラセボは、盲検性を維持するためテリタシベプトと外観が同一です。
安全性評価：
安全性と忍容性は、有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、バイタルサイン、身体検査、定期的な臨床検査（血液学、血清生化学、尿検査）のモニタリングと記録を通じて評価されます。 試験の安全性を監視するために独立データ監視委員会（DMC）が設置されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100000
- 募集
- Beijing Hospital
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コンタクト：
- Jian Yin
- 電話番号：+86-10-85138105
- メール：m13611177824@163.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
適格基準:
- 自発的にインフォームドコンセントに署名した。
- 年齢12歳から80歳まで（両端を含む）、性別は男女を問わない。
- 体重≥30kg。
- 重症筋無力症（MG）の診断があり、疾患に一致する臨床的特徴が文書化されている。
- 米国重症筋無力症財団（MGFA）臨床分類タイプI。
- 安定した標準治療（SOC）レジメンを受けている。
除外基準:
- 全身性コルチコステロイド療法を必要とする併存自己免疫疾患。
- 臨床的に有意な検査値異常。
- 無作為化前1ヶ月以内に他の免疫抑制剤（安定したSOCの一部ではない）の使用。
9. 治療を必要とする急性または慢性感染症の存在。
10.
現在の活動性肝炎または重度の肝疾患の既往。
11.
HIV抗体陽性。
12. 梅毒抗体陽性（非特異的または特異的）。
13.
血糖コントロール不良の糖尿病（HbA1c >9.0% または空腹時血糖≥11.1 mmol/Lと定義）。
14. 胸腺腫を有する被験者（良性はMasaoka病期分類で≤ Stage II、悪性は≥ Stage IIIに分類される）。
15. 研究評価を妨げる可能性のある、管理されていない慢性変性疾患、精神疾患、またはMG以外の神経疾患の存在。
16.
眼瞼下垂、末梢筋力低下、または複視を引き起こす他の疾患（例：グレーブス眼症、眼瞼痙攣、進行性外眼筋麻痺、筋ジストロフィー、脳幹または脳神経病変など）。
17. ヒト由来生物学的製剤に対する既知のアレルギー。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボには有効成分は含まれていません。
盲検性を維持するため、プラセボはすべての物理的側面で有効薬剤と一致しています。
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実験的：テリタシセプト
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投与量は、対象者の年齢と基準体重に基づいて投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MGII（PRO）眼スコアのベースラインからの変化
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週時点
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登録から24週間の治療終了まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからのMGII（PRO + PE）眼スコアの変化
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週に
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登録から24週間の治療終了まで
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ベースラインからのMG-ADL眼症状スコアの変化
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週に
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登録から24週間の治療終了まで
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ベースラインからの変化：MG臨床絶対スコア眼症状スコア
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週に
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登録から24週間の治療終了まで
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ベースラインからの総MGIIスコアの変化
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週に
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登録から24週間の治療終了まで
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ベースラインからの総MG-ADLスコアの変化
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週に
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登録から24週間の治療終了まで
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ベースラインからのMG-QOL15r総合スコアの変化
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週に
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登録から24週間の治療終了まで
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有害事象の発生率と重症度
時間枠：インフォームドコンセントの署名から最終投与後4週間まで。
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有害事象（AE）とは、医薬品を投与された患者または臨床試験被験者に生じたあらゆる好ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療との因果関係があるとは限りません。
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インフォームドコンセントの署名から最終投与後4週間まで。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主要サステイン応答（MSE、すなわちMG-ADL総合スコアが0または1）を達成した被験者の数および割合
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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24週目に
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登録から24週間の治療終了まで
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各MGFA-PISカテゴリーにおける被験者の数と割合
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週に
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登録から24週間の治療終了まで
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各PGI-SおよびPGI-Cカテゴリーにおける被験者の数と割合
時間枠：登録から24週間の治療終了まで
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第24週に
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登録から24週間の治療終了まで
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RC18-C307
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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