En studie av Telitacicept hos pasienter med okulær myasthenia gravis (OMG)

Dette er en fase III, multisentrisk, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallelgruppe-studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Telitacicept hos pasienter med okulær myasthenia gravis (OMG). Studien vil bli gjennomført på flere sentre.

Studievarigheten for hver pasient vil inkludere en screeningsperiode på opptil 6 uker, etterfulgt av en 24-ukers dobbeltblind behandlingsperiode.

Kvalifiserte pasienter vil bli randomisert i forholdet 1:1 til en av to behandlingsgrupper:

Gruppe 1: Telitacicept Gruppe 2: Placebo Randomiseringen vil bli stratifisert etter to faktorer: Acetylkolinreseptor (AChR) antistoff-status (positiv vs. negativ) og alder (<18 år vs. ≥18 år).

Primært mål:

Å evaluere effektiviteten av Telitacicept sammenlignet med placebo i behandlingen av pasienter med okulær myasthenia gravis.

Primært endepunkt:

Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Impairment Index (Pasientrapporterte utfall) [MGII (PRO)] okulær score ved uke 24.

Studiepopulasjon:

Totalt vil omtrent 120 pasienter bli inkludert.

Intervensjon:

Pasienter vil motta enten Telitacicept eller et tilsvarende placebo, administrert som en subkutan injeksjon en gang per uke (QW) i 24 uker. Doseringen vil bli bestemt basert på pasientens alder og kroppsvekt ved baseline:

Pasienter i alderen 12 til <18 år, med kroppsvekt 30 kg til 50 kg: 160 mg QW. Pasienter i alderen 12 til <18 år, med kroppsvekt >50 kg: 240 mg QW. Pasienter i alderen ≥18 år: 240 mg QW. Placeboet vil være identisk i utseende med Telitacicept for å opprettholde blindingen.

Sikkerhetsvurderinger:

Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert gjennom overvåking og registrering av bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs), vitale tegn, fysiske undersøkelser og regelmessige laboratorietester (hematologi, serumkjemi, urinanalyse). Et uavhengig Dataovervåkingsutvalg (DMC) vil bli etablert for å overvåke studiens sikkerhet.