Uno studio su Telitacicept in pazienti con miastenia gravis oculare (OMG)

Questo è uno studio di Fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di Telitacicept in soggetti con Miastenia Gravis Oculare (OMG). Lo studio sarà condotto in più centri.

La durata dello studio per ciascun soggetto includerà un periodo di screening fino a 6 settimane, seguito da un periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane.

I soggetti idonei saranno randomizzati in un rapporto 1:1 a uno dei due bracci di trattamento:

Braccio 1: Telitacicept Braccio 2: Placebo La randomizzazione sarà stratificata in base a due fattori: stato degli anticorpi del Recettore dell'Acetilcolina (AChR) (positivo vs negativo) ed età (<18 anni vs ≥18 anni).

Obiettivo Primario:

Valutare l'efficacia di Telitacicept rispetto al placebo nel trattamento di soggetti con Miastenia Gravis Oculare.

Endpoint Primario:

Variazione rispetto al basale del punteggio oculare dell'Indice di Compromissione della Miastenia Gravis (Esiti riportati dal paziente) [MGII (PRO)] alla Settimana 24.

Popolazione dello Studio:

Saranno arruolati un totale di circa 120 soggetti.

Intervento:

I soggetti riceveranno Telitacicept o un placebo corrispondente, somministrato come iniezione sottocutanea una volta alla settimana (QW) per 24 settimane. La dose sarà determinata in base all'età e al peso corporeo del soggetto al basale:

Soggetti di età compresa tra 12 e <18 anni, con peso corporeo da 30 kg a 50 kg: 160 mg QW. Soggetti di età compresa tra 12 e <18 anni, con peso corporeo >50 kg: 240 mg QW. Soggetti di età ≥18 anni: 240 mg QW. Il placebo sarà identico nell'aspetto a Telitacicept per mantenere il cieco.

Valutazioni di Sicurezza:

La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate attraverso il monitoraggio e la registrazione di eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (EAG), segni vitali, esami fisici ed esami di laboratorio regolari (ematologia, chimica sierica, analisi delle urine). Sarà istituito un Comitato di Monitoraggio dei Dati (DMC) indipendente per monitorare la sicurezza della sperimentazione.