Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Telitaciceptu u pacjentów z oczną postacią miastenii (OMG)

3 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: RemeGen Co., Ltd.

Badanie fazy III telitacyceptu u pacjentów z oczną postacią miastenii

To jest badanie fazy III, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa Telitaciceptu w leczeniu ocznej postaci miastenii (OMG). Około 120 kwalifikujących się pacjentów w wieku od 12 do 80 lat z rozpoznaniem OMG (klasyfikacja kliniczna Myasthenia Gravis Foundation of America [MGFA] Typ I) zostanie randomizowanych w stosunku 1:1 do otrzymywania Telitaciceptu lub dopasowanego placebo. Pacjenci muszą być na stabilnej standardowej terapii i mieć wskaźnik upośledzenia MG (PRO) dla objawów ocznych ≥6 podczas badań przesiewowych i na początku badania. Badanie składa się z okresu badań przesiewowych do 6 tygodni i 24-tygodniowego okresu leczenia podwójnie ślepą próbą. Produkt badany będzie podawany raz w tygodniu (QW) drogą podskórnej iniekcji. Dawka dla pacjentów w wieku ≥18 lat wynosi 240 mg. Dla pacjentów młodzieżowych (12 do <18 lat) dawka jest zależna od masy ciała: pacjenci ważący od 30 do 50 kg otrzymają 160 mg, a pacjenci ważący >50 kg otrzymają 240 mg. Głównym celem jest ocena skuteczności Telitaciceptu w porównaniu z placebo w leczeniu OMG. Głównym punktem końcowym skuteczności jest zmiana od wartości wyjściowej wskaźnika MGII (PRO) dla objawów ocznych w 24. tygodniu. Punkty końcowe drugorzędne obejmują zmiany od wartości wyjściowej w innych wynikach ocznych i całkowitych z MGII, skali Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL), bezwzględnej skali klinicznej MG oraz 15-punktowej zmodyfikowanej skali jakości życia w miastenii (MG-QOL15r). Bezpieczeństwo i tolerancja będą monitorowane przez cały okres badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest badanie fazy III, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, z równoległymi grupami, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Telitaciceptu u pacjentów z oczną postacią miastenii (OMG). Badanie będzie prowadzone w wielu ośrodkach.

Czas trwania badania dla każdego pacjenta obejmie okres przesiewowy do 6 tygodni, a następnie 24-tygodniowy okres podwójnie ślepego leczenia.

Kwalifikujący się pacjenci będą randomizowani w stosunku 1:1 do jednej z dwóch grup leczenia:

Grupa 1: Telitacicept Grupa 2: Placebo Randomizacja będzie stratyfikowana według dwóch czynników: statusu przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) (dodatni vs. ujemny) i wieku (<18 lat vs. ≥18 lat).

Główny cel:

Ocena skuteczności Telitaciceptu w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z oczną postacią miastenii.

Główny punkt końcowy:

Zmiana od wartości wyjściowej wskaźnika upośledzenia miastenii (wyniki zgłaszane przez pacjenta) [MGII (PRO)] dotyczącego objawów ocznych w 24. tygodniu.

Populacja badania:

Łącznie zostanie włączonych około 120 pacjentów.

Interwencja:

Pacjenci będą otrzymywać Telitacicept lub identyczne placebo, podawane jako raz w tygodniu (QW) podskórnie przez 24 tygodnie. Dawka będzie ustalana na podstawie wieku i masy ciała pacjenta na początku badania:

Pacjenci w wieku 12 do <18 lat, z masą ciała 30 kg do 50 kg: 160 mg QW. Pacjenci w wieku 12 do <18 lat, z masą ciała >50 kg: 240 mg QW. Pacjenci w wieku ≥18 lat: 240 mg QW. Placebo będzie identyczne w wyglądzie z Telitaciceptem w celu zachowania ślepej próby.

Oceny bezpieczeństwa:

Bezpieczeństwo i tolerancja będą oceniane poprzez monitorowanie i rejestrowanie zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), parametrów życiowych, badań fizykalnych i regularnych badań laboratoryjnych (hematologia, chemia surowicy, badanie moczu). Zostanie powołany niezależny Komitet Monitorujący Dane (DMC) w celu monitorowania bezpieczeństwa badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

120

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100000
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Dobrowolnie podpisano formularz świadomej zgody.
  2. Wiek od 12 do 80 lat włącznie, płeć męska lub żeńska.
  3. Masa ciała ≥30 kg.
  4. Rozpoznanie miastenii gravis (MG) z udokumentowanymi cechami klinicznymi zgodnymi z chorobą.
  5. Klasyfikacja kliniczna Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Typ I.
  6. Stały schemat leczenia standardowego (SOC).

Kryteria wykluczenia:

  1. Współistniejące choroby autoimmunologiczne wymagające systemowej terapii kortykosteroidami.
  2. Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne.
  3. Stosowanie innych immunosupresantów (niebędących częścią stabilnego SOC) w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją.

9. Obecność ostrej lub przewlekłej infekcji wymagającej leczenia. 10. Aktywne zapalenie wątroby lub wywiad ciężkiej choroby wątroby. 11. Dodatni wynik na przeciwciała HIV. 12. Dodatni wynik na przeciwciała kiły (nieswoiste lub swoiste). 13. Źle kontrolowana cukrzyca, zdefiniowana jako HbA1c >9,0% lub glikemia na czczo ≥11,1 mmol/L.

14. Pacjenci z grasiczakiem (sklasyfikowanym jako ≤ Stadium II dla łagodnego i ≥ Stadium III dla złośliwego według systemu stopniowania Masaoka).

15. Obecność niekontrolowanych przewlekłych chorób zwyrodnieniowych, zaburzeń psychiatrycznych lub chorób neurologicznych innych niż MG, które mogłyby zakłócać oceny badania.

16. Inne choroby powodujące opadanie powieki, osłabienie mięśni obwodowych lub podwójne widzenie (np. oftalmopatia Gravesa-Basedowa, kurcz powiek, postępujący zewnętrzny porażenie nadjądrowe, dystrofia mięśniowa, zmiany pnia mózgu lub nerwów czaszkowych itp.).

17. Znana alergia na produkty biologiczne pochodzenia ludzkiego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo nie zawiera żadnych składników aktywnych. W celu zachowania ślepej próby placebo odpowiada lekowi aktywnemu pod względem wszystkich właściwości fizycznych.
Eksperymentalny: Telitacicept
Lek: Telitacicept
Dawkowanie jest podawane na podstawie wieku pacjenta i wyjściowej masy ciała.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w punkcie MGII (PRO) dla oka
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
w 24. tygodniu
Od momentu włączenia do zakończenia leczenia w 24. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w skali MGII (PRO + PE) dla oceny ocznej
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
w tygodniu 24
Od rejestracji do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w skali MG-ADL dla części ocznej
Ramy czasowe: Od momentu rekrutacji do zakończenia leczenia po 24 tygodniach
w 24. tygodniu
Od momentu rekrutacji do zakończenia leczenia po 24 tygodniach
Zmiana od wartości wyjściowej w bezwzględnym wyniku klinicznym MG dla oceny okulistycznej
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
w 24. tygodniu
Od rejestracji do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitym wyniku MGII
Ramy czasowe: Od momentu rekrutacji do zakończenia leczenia po 24 tygodniach
w 24 tygodniu
Od momentu rekrutacji do zakończenia leczenia po 24 tygodniach
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku MG-ADL
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
w 24 tygodniu
Od rejestracji do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku MG-QOL15r
Ramy czasowe: Od rekrutacji do zakończenia leczenia w 24 tygodniu
w 24. tygodniu
Od rekrutacji do zakończenia leczenia w 24 tygodniu
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 4 tygodni po ostatniej dawce.
Działanie niepożądane (AE) to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Od podpisania świadomej zgody do 4 tygodni po ostatniej dawce.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek pacjentów, którzy osiągnęli MSE, zdefiniowane jako całkowity wynik MG-ADL równy 0 lub 1
Ramy czasowe: Od momentu rekrutacji do zakończenia leczenia po 24 tygodniach
w 24. tygodniu
Od momentu rekrutacji do zakończenia leczenia po 24 tygodniach
Liczba i odsetek pacjentów w każdej kategorii MGFA-PIS
Ramy czasowe: Od momentu zakwalifikowania do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
w 24 tygodniu
Od momentu zakwalifikowania do zakończenia leczenia w 24. tygodniu
Liczba i odsetek pacjentów w każdej kategorii PGI-S i PGI-C
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia po 24 tygodniach
w 24. tygodniu
Od rejestracji do zakończenia leczenia po 24 tygodniach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

RemeGen Co., Ltd.

Współpracownicy

Huashan Hospital
Beijing Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC18-C307

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj