En undersøgelse af Telitacicept hos patienter med okulær myasthenia gravis (OMG)

Dette er en fase III, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, parallelgruppestudie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af Telitacicept hos personer med okulær myasthenia gravis (OMG). Studiet vil blive gennemført på flere centre.

Studiets varighed for hver deltager vil omfatte en screeningsperiode på op til 6 uger, efterfulgt af en 24-ugers dobbeltblind behandlingsperiode.

Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret i et 1:1-forhold til en af to behandlingsarme:

Arm 1: Telitacicept Arm 2: Placebo Randomisering vil blive stratificeret efter to faktorer: Acetylcholinreceptor (AChR) antistofstatus (positiv vs. negativ) og alder (<18 år vs. ≥18 år).

Primært mål:

At evaluere effektiviteten af Telitacicept sammenlignet med placebo i behandlingen af personer med okulær myasthenia gravis.

Primært endpoint:

Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Impairment Index (Patientrapporterede resultater) [MGII (PRO)] okulær score ved uge 24.

Studiepopulation:

I alt cirka 120 deltagere vil blive inkluderet.

Intervention:

Deltagerne vil modtage enten Telitacicept eller et matchende placebo, administreret som en engangs ugentlig subkutan injektion i 24 uger. Doseringen vil blive bestemt baseret på deltagerens alder og kropsvægt ved baseline:

Deltagere i alderen 12 til <18 år, med kropsvægt 30 kg til 50 kg: 160 mg ugentlig. Deltagere i alderen 12 til <18 år, med kropsvægt >50 kg: 240 mg ugentlig. Deltagere i alderen ≥18 år: 240 mg ugentlig. Placeboet vil være identisk i udseende med Telitacicept for at opretholde blinderingen.

Sikkerhedsvurderinger:

Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet gennem overvågning og registrering af bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs), vitale tegn, fysiske undersøgelser og regelmæssige laboratorieprøver (hematologi, serumkemi, urinanalyse). Et uafhængigt Data Monitoring Committee (DMC) vil blive etableret for at overvåge studietets sikkerhed.