Um Estudo de Telitacicept em Doentes com Miastenia Gravis Ocular (MGO)
Um Estudo de Fase III com Telitacicept em Doentes com Miastenia Gravis Ocular
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase III, multicêntrico, randomizado, duplamente-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e segurança do Telitacicept em indivíduos com Miastenia Gravis Ocular (MGOC). O estudo será conduzido em múltiplos centros.
A duração do estudo para cada indivíduo incluirá um período de rastreio de até 6 semanas, seguido por um período de tratamento duplamente-cego de 24 semanas.
Os indivíduos elegíveis serão randomizados numa proporção de 1:1 para um dos dois braços de tratamento:
Braço 1: Telitacicept Braço 2: Placebo A randomização será estratificada por dois fatores: estado do anticorpo do Recetor de Acetilcolina (AChR) (positivo vs. negativo) e idade (<18 anos vs. ≥18 anos).
Objetivo Primário:
Avaliar a eficácia do Telitacicept em comparação com o placebo no tratamento de indivíduos com Miastenia Gravis Ocular.
Desfecho Primário:
Alteração em relação ao valor basal no Índice de Comprometimento da Miastenia Gravis (Resultados Reportados pelo Paciente) [MGII (PRO)] pontuação ocular na Semana 24.
População do Estudo:
Um total de aproximadamente 120 indivíduos será inscrito.
Intervenção:
Os indivíduos receberão Telitacicept ou um placebo correspondente, administrado como uma injeção subcutânea uma vez por semana (SP) durante 24 semanas. A dose será determinada com base na idade e peso corporal do indivíduo no início do estudo:
Indivíduos com idades entre 12 e <18 anos, com peso corporal de 30 kg a 50 kg: 160 mg SP. Indivíduos com idades entre 12 e <18 anos, com peso corporal >50 kg: 240 mg SP. Indivíduos com idades ≥18 anos: 240 mg SP. O placebo será idêntico em aparência ao Telitacicept para manter o cegamento.
Avaliações de Segurança:
A segurança e tolerabilidade serão avaliadas através da monitorização e registo de eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG), sinais vitais, exames físicos e análises laboratoriais regulares (hematologia, química sérica, análise de urina). Será estabelecido um Comité de Monitorização de Dados (CMD) independente para monitorizar a segurança do ensaio.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100000
- Recrutamento
- Beijing Hospital
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Contato:
- Jian Yin
- Número de telefone: +86-10-85138105
- E-mail: m13611177824@163.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Assinou voluntariamente o formulário de consentimento informado.
- Idade entre 12 e 80 anos, inclusive, do sexo masculino ou feminino.
- Peso corporal ≥30 kg.
- Diagnóstico de Miastenia Gravis (MG) com características clínicas documentadas consistentes com a doença.
- Classificação Clínica da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) do Tipo I.
- Em regime de tratamento padrão (SOC) estável.
Critérios de Exclusão:
- Doenças autoimunes concomitantes que requeiram terapia com corticosteroides sistémicos.
- Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas.
- Uso de outros imunossupressores (não parte do SOC estável) dentro de 1 mês antes da randomização.
9. Presença de uma infeção aguda ou crónica que requeira tratamento. 10. Hepatite ativa atual ou história de doença hepática grave. 11. Positivo para anticorpos do VIH. 12. Positivo para anticorpos da sífilis (não específicos ou específicos). 13. Diabetes mellitus mal controlada, definida como HbA1c >9,0% ou glucose em jejum ≥11,1 mmol/L.
14. Sujeitos com timoma (classificado como ≤ Estádio II para benigno e ≥ Estádio III para maligno de acordo com o sistema de estadiamento de Masaoka).
15. Presença de doenças degenerativas crónicas não controladas, distúrbios psiquiátricos ou doenças neurológicas além da MG que possam interferir com as avaliações do estudo.
16. Outras doenças que causem ptose, fraqueza muscular periférica ou diplopia (por exemplo, oftalmopatia de Graves, blefarospasmo, oftalmoplegia externa progressiva, distrofia muscular, lesões do tronco cerebral ou nervos cranianos, etc.).
17. Alergia conhecida a produtos biológicos de origem humana.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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O placebo não contém ingredientes ativos.
Para manter o cego, o placebo corresponde ao fármaco ativo em todos os aspetos físicos.
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Experimental: Telitacicept
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A dosagem é administrada com base na idade do sujeito e no peso corporal basal.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração em relação ao basal na pontuação ocular MGII (PRO)
Prazo: Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração em relação ao valor basal na pontuação ocular MGII (PRO + PE)
Prazo: Da inscrição até ao fim do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Da inscrição até ao fim do tratamento às 24 semanas
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Alteração em relação à linha de base na pontuação ocular do MG-ADL
Prazo: Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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Alteração em relação ao basal no score ocular absoluto clínico da MG
Prazo: Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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Alteração em relação ao valor basal no score total do MGII
Prazo: Da inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Da inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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Alteração em relação ao baseline no score total da MG-ADL
Prazo: Desde a inscrição até ao fim do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Desde a inscrição até ao fim do tratamento às 24 semanas
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Mudança em relação ao valor basal na pontuação total do MG-QOL15r
Prazo: Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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Incidência e gravidade de eventos adversos
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 4 semanas após a última dose.
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Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica indesejável num doente ou sujeito de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
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Desde a assinatura do consentimento informado até 4 semanas após a última dose.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número e proporção de sujeitos que alcançam MSE, definido como uma pontuação total no MG-ADL de 0 ou 1
Prazo: Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Desde a inscrição até ao final do tratamento às 24 semanas
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Número e proporção de sujeitos em cada categoria MGFA-PIS
Prazo: Desde a inscrição até ao fim do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Desde a inscrição até ao fim do tratamento às 24 semanas
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Número e proporção de sujeitos em cada categoria PGI-S e PGI-C
Prazo: Da inscrição até ao fim do tratamento às 24 semanas
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na Semana 24
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Da inscrição até ao fim do tratamento às 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Telitacicept
Outros números de identificação do estudo
- RC18-C307
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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