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一项关于泰立西普在眼型重症肌无力（OMG）患者中的研究

2026年4月3日 更新者：RemeGen Co., Ltd.

泰它西普治疗眼肌型重症肌无力患者的III期临床试验

这是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估泰它西普治疗眼肌型重症肌无力（OMG）的疗效和安全性。 约120名符合条件的12至80岁被诊断为OMG（美国重症肌无力基金会[MGFA]临床分型I型）的受试者将以1：1的比例随机分配接受泰它西普或匹配安慰剂。 受试者必须接受稳定的标准治疗，且在筛选期和基线期的重症肌无力损伤指数（PRO）眼部评分≥6。 研究包括最长6周的筛选期和24周的双盲治疗期。 研究药物将通过皮下注射每周一次（QW）给药。 年龄≥18岁受试者的剂量为240毫克。 青少年受试者（12至<18岁）的剂量基于体重：体重30至50公斤的受试者将接受160毫克，体重>50公斤的受试者将接受240毫克。 主要目的是评估泰它西普与安慰剂相比治疗OMG的疗效。 主要疗效终点是第24周时MGII（PRO）眼部评分相对于基线的变化。 次要终点包括MGII的其他眼部和总分、重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）、重症肌无力临床绝对评分以及15项重症肌无力生活质量修订量表（MG-QOL15r）相对于基线的变化。 将在整个研究期间监测安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究，旨在评估泰它西普在眼肌型重症肌无力（OMG）受试者中的疗效和安全性。 本研究将在多个中心进行。

每位受试者的研究持续时间将包括最长6周的筛选期，然后是24周的双盲治疗期。

符合条件的受试者将以1:1的比例随机分配到两个治疗组之一：

组1：泰它西普 组2：安慰剂 随机化将按两个因素分层：乙酰胆碱受体（AChR）抗体状态（阳性 vs. 阴性）和年龄（<18岁 vs. ≥18岁）。

主要目的：

评估泰它西普与安慰剂相比在治疗眼肌型重症肌无力受试者中的疗效。

主要终点：

第24周时重症肌无力损害指数（患者报告结局）[MGII (PRO)]眼部评分较基线的变化。

研究人群：

将入组总共约120名受试者。

干预措施：

受试者将接受泰它西普或匹配的安慰剂，作为每周一次（QW）的皮下注射给药，持续24周。 剂量将根据受试者在基线时的年龄和体重确定：

年龄12至<18岁、体重30公斤至50公斤的受试者：160毫克 QW。 年龄12至<18岁、体重>50公斤的受试者：240毫克 QW。 年龄≥18岁的受试者：240毫克 QW。 安慰剂在外观上与泰它西普相同以维持盲态。

安全性评估：

将通过监测和记录不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）、生命体征、体格检查和定期实验室检查（血液学、血清化学、尿液分析）来评估安全性和耐受性。 将成立独立的数据监查委员会（DMC）以监测试验的安全性。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

120

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100000
        • 招聘中
        • Beijing Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 自愿签署知情同意书。
  2. 年龄12至80岁（含），男女不限。
  3. 体重≥30公斤。
  4. 诊断为重症肌无力（MG），且具有与该疾病相符的临床特征记录。
  5. 美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型为I型。
  6. 接受稳定的标准治疗（SOC）方案。

排除标准：

  1. 需要全身性皮质类固醇治疗的合并自身免疫性疾病。
  2. 具有临床意义的实验室检查异常。
  3. 随机化前1个月内使用过其他免疫抑制剂（非稳定标准治疗的一部分）。

9. 存在需要治疗的急性或慢性感染。 10. 当前活动性肝炎或严重肝病史。 11. HIV抗体阳性。 12. 梅毒抗体阳性（非特异性或特异性）。 13. 控制不佳的糖尿病，定义为HbA1c >9.0%或空腹血糖≥11.1 mmol/L。

14. 患有胸腺瘤（根据Masaoka分期系统，良性为≤II期，恶性为≥III期）的受试者。

15. 存在除MG外可能干扰研究评估的未受控制的慢性退行性疾病、精神障碍或神经系统疾病。

16. 其他导致眼睑下垂、周围肌无力或复视的疾病（例如：Graves眼病、眼睑痉挛、进行性外眼肌麻痹、肌营养不良、脑干或颅神经病变等）。

17. 已知对人源性生物制品过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂不含任何活性成分。 为保持盲态，安慰剂在所有物理特性方面均与活性药物保持一致。
实验性的：特立西普
药品：泰它西普
剂量根据受试者的年龄和基线体重进行给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与基线相比的MGII（PRO）眼部评分变化
大体时间：从入组到24周治疗结束
第24周
从入组到24周治疗结束

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
基线MGII（患者报告结局+医生评估）眼部评分的变化
大体时间：从入组到24周治疗结束
在第24周
从入组到24周治疗结束
MG-ADL眼部评分相对于基线的变化
大体时间：从入组到24周治疗结束
第24周
从入组到24周治疗结束
MG临床绝对评分眼部评分相对于基线的变化
大体时间：从入组到24周治疗结束
第24周时
从入组到24周治疗结束
总MGII评分相对于基线的变化
大体时间：从入组到24周治疗结束
在第 24 周
从入组到24周治疗结束
总MG-ADL评分相对于基线的变化
大体时间：从入组到24周治疗结束
在第24周
从入组到24周治疗结束
MG-QOL15r总分相对于基线的变化
大体时间：从入组到治疗结束（24周）
第24周
从入组到治疗结束（24周）
不良事件的发生率和严重程度
大体时间：从签署知情同意书至末次给药后4周。
不良事件（AE）是指接受药物治疗的患者或临床研究受试者发生的任何不利的医学事件，且不一定与该治疗有因果关系。
从签署知情同意书至末次给药后4周。

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
达到微小症状表达（MSE）的受试者数量和比例，定义为MG-ADL总分为0或1
大体时间：从入组到24周治疗结束
在第24周
从入组到24周治疗结束
各MGFA-PIS类别受试者的数量和比例
大体时间：从入组到24周治疗结束
在第24周
从入组到24周治疗结束
每个PGI-S和PGI-C类别中的受试者数量和比例
大体时间：从入组到24周治疗结束
在第24周
从入组到24周治疗结束

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

RemeGen Co., Ltd.

合作者

Huashan Hospital
Beijing Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年1月13日

初级完成 (估计的)

2026年12月31日

研究完成 (估计的)

2027年2月28日

研究注册日期

首次提交

2025年11月18日

首先提交符合 QC 标准的

2025年11月18日

首次发布 (实际的)

2025年11月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月3日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RC18-C307

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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