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Une étude du Telitacicept chez les patients atteints de myasthénie oculaire (OMG)

3 avril 2026 mis à jour par: RemeGen Co., Ltd.

Un essai de phase III du télitacicept chez des patients atteints de myasthénie oculaire

Il s'agit d'une étude de phase III, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Telitacicept pour le traitement de la myasthénie grave oculaire (OMG). Environ 120 sujets éligibles âgés de 12 à 80 ans avec un diagnostic d'OMG (Classification clinique de la Fondation américaine de la myasthénie grave [MGFA] Type I) seront randomisés dans un rapport 1:1 pour recevoir soit le Telitacicept, soit un placebo correspondant. Les sujets doivent être sous un traitement standard stable et avoir un score oculaire de l'Indice de déficience de la myasthénie grave (PRO) de ≥6 au dépistage et au départ. L'étude comprend une période de dépistage allant jusqu'à 6 semaines et une période de traitement en double aveugle de 24 semaines. Le produit à l'étude sera administré une fois par semaine (QW) par injection sous-cutanée. La dose pour les sujets âgés de ≥18 ans est de 240 mg. Pour les sujets adolescents (12 à <18 ans), la dose est basée sur le poids : les sujets pesant 30 à 50 kg recevront 160 mg, et les sujets pesant >50 kg recevront 240 mg. L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité du Telitacicept par rapport au placebo dans le traitement de l'OMG. Le critère d'efficacité principal est le changement par rapport au départ du score oculaire MGII (PRO) à la semaine 24. Les critères secondaires incluent les changements par rapport au départ d'autres scores oculaires et totaux du MGII, des Activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL), du Score clinique absolu de la myasthénie grave, et de l'échelle révisée de qualité de vie en 15 items pour la myasthénie grave (MG-QOL15r). L'innocuité et la tolérabilité seront surveillées tout au long de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase III, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à groupes parallèles, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du Telitacicept chez des sujets atteints de myasthénie oculaire (OMG). L'étude sera menée dans plusieurs centres.

La durée de l'étude pour chaque sujet comprendra une période de sélection pouvant aller jusqu'à 6 semaines, suivie d'une période de traitement en double aveugle de 24 semaines.

Les sujets éligibles seront randomisés dans un rapport 1:1 dans l'un des deux bras de traitement :

Bras 1 : Telitacicept Bras 2 : Placebo La randomisation sera stratifiée selon deux facteurs : le statut des anticorps du récepteur de l'acétylcholine (AChR) (positif vs. négatif) et l'âge (<18 ans vs. ≥18 ans).

Objectif principal :

Évaluer l'efficacité du Telitacicept par rapport au placebo dans le traitement des sujets atteints de myasthénie oculaire.

Critère d'évaluation principal :

Changement par rapport à la valeur initiale du score oculaire de l'indice de déficience de la myasthénie (résultats rapportés par les patients) [MGII (PRO)] à la semaine 24.

Population de l'étude :

Un total d'environ 120 sujets sera inclus.

Intervention :

Les sujets recevront soit du Telitacicept, soit un placebo correspondant, administré sous forme d'injection sous-cutanée une fois par semaine (QW) pendant 24 semaines. La dose sera déterminée en fonction de l'âge et du poids corporel du sujet à l'inclusion :

Sujets âgés de 12 à <18 ans, avec un poids corporel de 30 kg à 50 kg : 160 mg QW. Sujets âgés de 12 à <18 ans, avec un poids corporel >50 kg : 240 mg QW. Sujets âgés de ≥18 ans : 240 mg QW. Le placebo sera identique en apparence au Telitacicept pour maintenir l'aveuglement.

Évaluations de l'innocuité :

L'innocuité et la tolérabilité seront évaluées par la surveillance et l'enregistrement des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG), des signes vitaux, des examens physiques et des tests de laboratoire réguliers (hématologie, biochimie sérique, analyse d'urine). Un comité indépendant de surveillance des données (DMC) sera établi pour surveiller l'innocuité de l'essai.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

120

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100000
        • Recrutement
        • Beijing Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. A volontairement signé le formulaire de consentement éclairé.
  2. Âge de 12 à 80 ans inclus, homme ou femme.
  3. Poids corporel ≥30 kg.
  4. Diagnostic de myasthénie grave (MG) avec des caractéristiques cliniques documentées compatibles avec la maladie.
  5. Classification clinique de type I selon la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  6. Sous un régime de traitement standard stable.

Critères d'exclusion :

  1. Maladies auto-immunes concomitantes nécessitant une corticothérapie systémique.
  2. Anomalies biologiques cliniquement significatives.
  3. Utilisation d'autres immunosuppresseurs (ne faisant pas partie du traitement standard stable) dans le mois précédant la randomisation.

9. Présence d'une infection aiguë ou chronique nécessitant un traitement. 10. Hépatite active actuelle ou antécédent de maladie hépatique sévère. 11. Sérologie positive pour les anticorps anti-VIH. 12. Sérologie positive pour les anticorps de la syphilis (non spécifiques ou spécifiques). 13. Diabète sucré mal contrôlé, défini par une HbA1c >9,0 % ou une glycémie à jeun ≥11,1 mmol/L.

14. Sujets avec thymome (classé ≤ Stade II pour les bénins et ≥ Stade III pour les malins selon le système de stadification de Masaoka).

15. Présence de maladies dégénératives chroniques non contrôlées, de troubles psychiatriques ou de maladies neurologiques autres que la MG pouvant interférer avec les évaluations de l'étude.

16. Autres maladies causant un ptosis, une faiblesse musculaire périphérique ou une diplopie (par exemple, l'ophtalmopathie de Basedow, le blépharospasme, l'ophtalmoplégie externe progressive, la dystrophie musculaire, les lésions du tronc cérébral ou des nerfs crâniens, etc.).

17. Allergie connue aux produits biologiques d'origine humaine.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo ne contient aucun ingrédient actif. Pour maintenir l'aveuglement, le placebo correspond au médicament actif dans tous les aspects physiques.
Expérimental: Télitacicept
Médicament: Telitacicept
La posologie est administrée en fonction de l'âge et du poids corporel de base du sujet.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au niveau de base dans le score oculaire MGII (PRO)
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
à la semaine 24
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur de base du score oculaire MGII (PRO + PE)
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
à la Semaine 24
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Variation par rapport au score de base de la MG-ADL oculaire
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
à la semaine 24
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Variation par rapport à la valeur initiale du score clinique absolu MG du score oculaire
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
à la Semaine 24
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du score MGII total
Délai: De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
à la semaine 24
De l'inclusion jusqu'à la fin du traitement à 24 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du score total MG-ADL
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
à la semaine 24
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du score total MG-QOL15r
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
à la Semaine 24
De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
Incidence et sévérité des événements indésirables
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 4 semaines après la dernière dose.
Un événement indésirable (EI) est tout incident médical survenant chez un patient ou un sujet participant à une investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de relation de causalité avec ce traitement.
De la signature du consentement éclairé jusqu'à 4 semaines après la dernière dose.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre et proportion de sujets qui atteignent l'état de symptômes minimes (MSE), défini comme un score total MG-ADL de 0 ou 1
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
à la semaine 24
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
Nombre et proportion de sujets dans chaque catégorie MGFA-PIS
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
à la semaine 24
De l'inscription à la fin du traitement à 24 semaines
Nombre et proportion de sujets dans chaque catégorie PGI-S et PGI-C
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines
à la Semaine 24
De l'inclusion à la fin du traitement à 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

RemeGen Co., Ltd.

Collaborateurs

Huashan Hospital
Beijing Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2025

Première publication (Réel)

25 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RC18-C307

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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