Un estudio de Telitacicept en pacientes con miastenia gravis ocular (OMG)
Un Ensayo de Fase III de Telitacicept en Pacientes con Miastenia Gravis Ocular
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de Telitacicept en sujetos con Miastenia Gravis Ocular (MGO). El estudio se realizará en múltiples centros.
La duración del estudio para cada sujeto incluirá un período de selección de hasta 6 semanas, seguido de un período de tratamiento doble ciego de 24 semanas.
Los sujetos elegibles serán aleatorizados en una proporción 1:1 a uno de los dos brazos de tratamiento:
Brazo 1: Telitacicept Brazo 2: Placebo La aleatorización se estratificará por dos factores: estado de anticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR) (positivo vs. negativo) y edad (<18 años vs. ≥18 años).
Objetivo Principal:
Evaluar la eficacia de Telitacicept en comparación con placebo en el tratamiento de sujetos con Miastenia Gravis Ocular.
Variable Principal:
Cambio desde el inicio en la puntuación ocular del Índice de Deterioro de la Miastenia Gravis (Resultados Informados por el Paciente) [MGII (PRO)] en la Semana 24.
Población del Estudio:
Se inscribirá un total de aproximadamente 120 sujetos.
Intervención:
Los sujetos recibirán Telitacicept o un placebo coincidente, administrado como una inyección subcutánea una vez por semana (QW) durante 24 semanas. La dosis se determinará en función de la edad y el peso corporal del sujeto al inicio:
Sujetos de 12 a <18 años, con peso corporal de 30 kg a 50 kg: 160 mg QW. Sujetos de 12 a <18 años, con peso corporal >50 kg: 240 mg QW. Sujetos de ≥18 años: 240 mg QW. El placebo será idéntico en apariencia a Telitacicept para mantener el ciego.
Evaluaciones de Seguridad:
La seguridad y tolerabilidad se evaluarán mediante el seguimiento y registro de eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG), signos vitales, exámenes físicos y pruebas de laboratorio regulares (hematología, bioquímica sérica, análisis de orina). Se establecerá un Comité de Monitorización de Datos (CMD) independiente para supervisar la seguridad del ensayo.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100000
- Reclutamiento
- Beijing Hospital
-
Contacto:
- Jian Yin
- Número de teléfono: +86-10-85138105
- Correo electrónico: m13611177824@163.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Firmó voluntariamente el formulario de consentimiento informado.
- Edad de 12 a 80 años, inclusive, hombre o mujer.
- Peso corporal ≥30 kg.
- Diagnóstico de Miastenia Gravis (MG) con características clínicas documentadas consistentes con la enfermedad.
- Clasificación Clínica de la Fundación Americana de Miastenia Gravis (MGFA) Tipo I.
- En un régimen de tratamiento estándar estable.
Criterios de exclusión:
- Enfermedades autoinmunes concomitantes que requieran terapia con corticosteroides sistémicos.
- Anomalías de laboratorio clínicamente significativas.
- Uso de otros inmunosupresores (no parte del tratamiento estándar estable) dentro de 1 mes antes de la aleatorización.
9. Presencia de una infección aguda o crónica que requiera tratamiento. 10. Hepatitis activa actual o antecedentes de enfermedad hepática grave. 11. Positivo para anticuerpos del VIH. 12. Positivo para anticuerpos de sífilis (no específicos o específicos). 13. Diabetes mellitus mal controlada, definida como HbA1c >9,0% o glucosa en sangre en ayunas ≥11,1 mmol/L.
14. Sujetos con timoma (clasificado como ≤ Estadio II para benigno y ≥ Estadio III para maligno según el sistema de estadificación de Masaoka).
15. Presencia de enfermedades degenerativas crónicas no controladas, trastornos psiquiátricos o enfermedades neurológicas distintas de la MG que puedan interferir con las evaluaciones del estudio.
16. Otras enfermedades que causen ptosis, debilidad muscular periférica o diplopía (por ejemplo, oftalmopatía de Graves, blefaroespasmo, oftalmoplejía externa progresiva, distrofia muscular, lesiones del tronco encefálico o de los nervios craneales, etc.).
17. Alergia conocida a productos biológicos de origen humano.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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El placebo no contiene ingredientes activos.
Para mantener el cegamiento, el placebo coincide con el fármaco activo en todos los aspectos físicos.
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Experimental: Telitacicept
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La dosis se administra según la edad del sujeto y su peso corporal basal.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación ocular MGII (PRO)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la Semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación ocular MGII (PRO + PE)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la Semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Cambio desde el inicio del estudio en la puntuación ocular MG-ADL
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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a las 24 semanas
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Cambio respecto al valor basal en la puntuación ocular absoluta de MG Clínica
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la Semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de MGII
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la Semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Cambio respecto al valor basal en la puntuación total del MG-QOL15r
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la Semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 4 semanas después de la última dosis.
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Un evento adverso (AE) es cualquier acontecimiento médico desfavorable en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no tiene necesariamente una relación causal con este tratamiento.
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Desde la firma del consentimiento informado hasta 4 semanas después de la última dosis.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número y proporción de sujetos que logran el MSE, definido como una puntuación total de MG-ADL de 0 o 1
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la Semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Número y proporción de sujetos en cada categoría de MGFA-PIS
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Número y proporción de sujetos en cada categoría de PGI-S y PGI-C
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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en la Semana 24
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- telitacicético
Otros números de identificación del estudio
- RC18-C307
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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