Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus telitaciceptistä silmälihasten hermostumishäiriöpotilailla (OMG)

perjantai 3. huhtikuuta 2026 päivittänyt: RemeGen Co., Ltd.

Telitaciceptin vaihe III -kliininen tutkimus silmälihasten heikkoutta sairastavilla potilailla

Tämä on vaiheen III monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan Telitaciceptin tehoa ja turvallisuutta silmälihasten vajaatoiminnan (Ocular Myasthenia Gravis, OMG) hoidossa. Noin 120 kelvollista 12–80-vuotiasta koehenkilöä, joilla on diagnosoitu OMG (Myasthenia Gravis Foundation of America [MGFA] Clinical Classification Type I), satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan joko Telitaciceptia tai vastaavaa lumelääkettä. Koehenkilöiden on oltava vakaalla standardihoidolla ja niillä on oltava MG-vaurioindeksin (PRO) silmäpistemäärä ≥6 seulonnassa ja perustasossa. Tutkimus koostuu enintään 6 viikon kestävästä seulontajaksosta ja 24 viikon kaksoissokkohoitojaksosta. Tutkittavaa tuotetta annetaan kerran viikossa (QW) ihonalaisena ruiskutuksena. Annos koehenkilöille, jotka ovat ikäisiä ≥18 vuotta, on 240 mg. Nuorille koehenkilöille (12–<18 vuotta) annos perustuu painoon: koehenkilöt, jotka painavat 30–50 kg, saavat 160 mg, ja koehenkilöt, jotka painavat >50 kg, saavat 240 mg. Pääasiallinen tavoite on arvioida Telitaciceptin tehoa OMG:n hoidossa verrattuna lumelääkkeeseen. Pääasiallinen tehokkuuspäätepiste on perustasosta tapahtunut muutos MGII (PRO) silmäpistemäärässä viikolla 24. Toissijaiset päätepisteet sisältävät perustasosta tapahtuneet muutokset muissa MGII:n silmä- ja kokonaispistemäärissä, Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) -pistemäärässä, MG Clinical Absolute Score -pistemäärässä ja 15-kohdaisessa Myasthenia Gravis Quality of Life Revised -asteikossa (MG-QOL15r). Turvallisuutta ja siedettävyyttä seurataan koko tutkimuksen ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen III monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokko, placebolla kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan Telitaciceptin tehoa ja turvallisuutta silmänlihasten heikkoutta (ocular myasthenia gravis, OMG) sairastavilla potilailla. Tutkimus suoritetaan useissa keskuksissa.

Kunkin potilaan tutkimuskesto sisältää enintään 6 viikon seulontajakson, jota seuraa 24 viikon kaksoissokkohoitojakso.

Sopivat potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1 yhteen kahdesta hoitoryhmästä:

Ryhmä 1: Telitacicept Ryhmä 2: Placebo Satunnaistaminen kerrostetaan kahden tekijän mukaan: Asetyylikoliinireseptori (AChR) vasta-aineiden tila (positiivinen vs. negatiivinen) ja ikä (<18 vuotta vs. ≥18 vuotta).

Päätavoite:

Arvioida Telitaciceptin tehoa verrattuna placeboom silmänlihasten heikkoutta sairastavien potilaiden hoidossa.

Päätepiste:

Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis -häiriöindeksin (potilasarviointi) [MGII (PRO)] silmäpisteessä viikolla 24.

Tutkimuspopulaatio:

Yhteensä noin 120 potilasta otetaan mukaan.

Interventio:

Potilaat saavat joko Telitaciceptia tai vastaavaa placeboa, annosteltuna kerran viikossa (QW) ihonalaisena ruiskutuksena 24 viikon ajan. Annos määräytyy potilaan iän ja painon perusteella lähtötasolla:

Potilaat iältään 12–<18 vuotta, paino 30 kg–50 kg: 160 mg QW. Potilaat iältään 12–<18 vuotta, paino >50 kg: 240 mg QW. Potilaat iältään ≥18 vuotta: 240 mg QW. Placebo on ulkonäöltään identtinen Telitaciceptin kanssa sokon ylläpitämiseksi.

Turvallisuusarvioinnit:

Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan seuraamalla ja kirjaamalla haittatapahtumat (AEs), vakavat haittatapahtumat (SAEs), elintoimintamerkit, fyysiset tutkimukset ja säännölliset laboratoriotestit (hematologia, seerumin kemia, virtsananalyysi). Riippumaton tietojen valvontakomitea (DMC) perustetaan tutkimuksen turvallisuuden valvomiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100000
        • Rekrytointi
        • Beijing Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Allekirjoittanut vapaaehtoisesti tietoon perustuvan suostumuksen.
  2. Ikä 12–80 vuotta, mukaan lukien, mies tai nainen.
  3. Paino ≥30 kg.
  4. Myasthenia Gravis (MG) -diagnoosi, jossa on dokumentoituja kliinisiä oireita, jotka vastaavat tautia.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) kliininen luokitus tyyppi I.
  6. Vakaa standardihoidon (SOC) hoitosuunnitelma.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Samanaikaiset autoimmuunitautit, jotka vaativat systemaattista kortikosteroidihoidosta.
  2. Kliinisesti merkitseviä laboratorioepänormaalisuuksia.
  3. Muiden immunosupressanttien (ei osaa vakaata SOC:ia) käyttö 1 kuukauden kuluessa ennen satunnaistamista.

9. Akuutin tai kroonisen infektion läsnäolo, joka vaatii hoitoa. 10. Tämänhetkinen aktiivinen hepatiitti tai anamneesissä vaikea maksasairaus. 11. Positiivinen HIV-vasta-aineille. 12. Positiivinen syfiliksen vasta-aineille (ei-spesifiset tai spesifiset). 13. Huonosti hallittu diabetes, määritelty HbA1c >9,0 % tai paastoverensokeri ≥11,1 mmol/L.

14. Kohteet, joilla on thymooma (luokiteltu ≤ vaihe II hyvänlaatuisille ja ≥ vaihe III pahanlaatuisille Masaoka-luokitusjärjestelmän mukaan).

15. Hallitsemattomien kroonisten degeneratiivisten sairauksien, mielenterveyshäiriöiden tai MG:sta poikkeavien hermostosairauksien läsnäolo, jotka voivat häiritä tutkimusarviointeja.

16. Muut taudit, jotka aiheuttavat ptoosia, perifeeristä lihasheikkoutta tai diplomaattia (esim. Gravesin oftalmopatia, blefarospasmi, progressiivinen ulkoinen oftalmoplegia, lihasdystrofia, aivorungon tai kraniaalishermovauriot jne.).

17. Tunnettu allergia ihmisperäisiin biologisttuotteisiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Placebo
Placebossa ei ole vaikuttavia aineosia. Sokkotutkimuksen säilyttämiseksi placebo vastaa vaikuttavaa lääkettä kaikissa fyysisissä ominaisuuksissa.
Kokeellinen: Telitacicept
Lääke: Telitacicept
Annoksen määrä perustuu koehenkilön ikään ja alkuperäiseen painoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perusarvosta MGII (PRO) silmäpisteessä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppumiseen 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Ilmoittautumisesta hoidon loppumiseen 24 viikon kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta MGII (PRO + PE) -silmäpisteessä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoitojakson päättymiseen 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Ilmoittautumisesta hoitojakson päättymiseen 24 viikon kohdalla
Muutos lähtötilanteeseen verrattuna MG-ADL silmäpistemäärässä
Aikaikkuna: Siitä kun osallistutaan tutkimukseen aina hoitokauden loppuun 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Siitä kun osallistutaan tutkimukseen aina hoitokauden loppuun 24 viikon kohdalla
Muutos lähtöarvosta MG Clinical Absolute Score -okulaaripisteessä
Aikaikkuna: Rekisteröitymisestä hoidon loppuun 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Rekisteröitymisestä hoidon loppuun 24 viikon kohdalla
Muutos lähtöarvosta kokonais-MGII-pisteessä
Aikaikkuna: Rekrytoinnista hoidon päättymiseen 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Rekrytoinnista hoidon päättymiseen 24 viikon kohdalla
Muutos perusarvosta MG-ADL-kokonaisarvosummassa
Aikaikkuna: Rekisteröinnistä hoidon loppuun 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Rekisteröinnistä hoidon loppuun 24 viikon kohdalla
Muutos perustasosta MG-QOL15r-kokonaisarvosanoissa
Aikaikkuna: Rekrytoinnista hoidon loppuun 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Rekrytoinnista hoidon loppuun 24 viikon kohdalla
Haitallisten tapahtumien esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Alkaen valistetun suostumuksen allekirjoittamisesta aina viimeisen annoksen antamisen jälkeiseen 4 viikon ajanjaksoon.
Haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma potilaassa tai kliinisessä tutkimuksessa olevassa henkilössä, jolle on annettu lääkevalmiste, eikä sillä välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Alkaen valistetun suostumuksen allekirjoittamisesta aina viimeisen annoksen antamisen jälkeiseen 4 viikon ajanjaksoon.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka saavuttavat MSE:n, määriteltynä MG-ADL:n kokonaispistemääräksi 0 tai 1
Aikaikkuna: Rekrytoinnista hoitojakson päättymiseen 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Rekrytoinnista hoitojakson päättymiseen 24 viikon kohdalla
Kunkin MGFA-PIS-kategorian potilaiden lukumäärä ja osuus
Aikaikkuna: Rekrytoinnista hoitokauden loppuun 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Rekrytoinnista hoitokauden loppuun 24 viikon kohdalla
Tutkittavien lukumäärä ja osuus kussakin PGI-S- ja PGI-C-luokassa
Aikaikkuna: Rekisteröitymisestä hoidon päättymiseen 24 viikon kohdalla
viikolla 24
Rekisteröitymisestä hoidon päättymiseen 24 viikon kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

RemeGen Co., Ltd.

Yhteistyökumppanit

Huashan Hospital
Beijing Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 28. helmikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. marraskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RC18-C307

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa