En studie av Telitacicept hos patienter med okulär myasthenia gravis (OMG)

Detta är en fas III, multicentrisk, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Telitacicept hos patienter med okulär myasteni gravis (OMG). Studien kommer att genomföras på flera centra.

Studiens varaktighet för varje patient kommer att inkludera en screeningsperiod på upp till 6 veckor, följt av en 24-veckors dubbelblind behandlingsperiod.

Behöriga patienter kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 till en av två behandlingsarmar:

Arm 1: Telitacicept Arm 2: Placebo Randomiseringen kommer att stratifieras efter två faktorer: Acetylkolinreceptor (AChR) antikroppsstatus (positiv vs. negativ) och ålder (<18 år vs. ≥18 år).

Primärt syfte:

Att utvärdera effektiviteten av Telitacicept jämfört med placebo vid behandling av patienter med okulär myasteni gravis.

Primärt slutpunkt:

Förändring från baseline i Myasteni Gravis Impairment Index (Patientrapporterade utfall) [MGII (PRO)] okulär poäng vid vecka 24.

Studiepopulation:

Totalt kommer cirka 120 patienter att inkluderas.

Intervention:

Patienter kommer att få antingen Telitacicept eller en matchande placebo, administrerat som en en gång per vecka (QW) subkutan injektion i 24 veckor. Doseringen kommer att bestämmas baserat på patientens ålder och kroppsvikt vid baseline:

Patienter i åldern 12 till <18 år, med kroppsvikt 30 kg till 50 kg: 160 mg QW. Patienter i åldern 12 till <18 år, med kroppsvikt >50 kg: 240 mg QW. Patienter i åldern ≥18 år: 240 mg QW. Placebot kommer att vara identisk i utseende med Telitacicept för att upprätthålla blindningen.

Säkerhetsbedömningar:

Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas genom övervakning och registrering av biverkningar (AEs), allvarliga biverkningar (SAEs), vitalparametrar, fysiska undersökningar och regelbundna laboratorietester (hematologi, serumkemi, urinanalys). En oberoende Dataövervakningskommitté (DMC) kommer att inrättas för att övervaka studiens säkerhet.