Badanie mające na celu poszerzenie wiedzy na temat długoterminowego bezpieczeństwa stosowania tofersenu (Qalsody) u uczestników z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) związanym z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD-1)

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej o bezpieczeństwie tofersenu, znanego również jako Qalsody®. Jest to lek dostępny dla lekarzy do przepisywania uczestnikom z określonym typem stwardnienia zanikowego bocznego, znanego również jako ALS. Ten typ dotyczy uczestników, którzy mają mutację w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1, znanym również jako SOD-1.

Jest to tak zwane badanie „obserwacyjne”, które zbiera informacje zdrowotne o uczestnikach badania bez zmiany ich opieki medycznej. Uczestnicy tego badania będą rekrutowani za pomocą dwóch różnych grup ośrodków badawczych, które pomagają zapewnić opiekę kliniczną uczestnikom z ALS. Grupy te znajdują się w Europie i Stanach Zjednoczonych i nazywają się:

• program Precision-ALS
• Konsorcjum Badań Naturalnych ALS/Choroby Neuronu Ruchowego (NHC)

Głównym celem tego badania jest zebranie informacji o bezpieczeństwie u uczestników z SOD-1 ALS, którzy należeli do którejkolwiek z grup.

Główne pytania, na które naukowcy chcą odpowiedzieć w tym badaniu, to:

• Jakie są cechy uczestników tego badania?
• Ilu uczestników doświadczyło poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym tych wpływających na mózg, rdzeń kręgowy lub nerwy?

Zdarzenie niepożądane to problem zdrowotny, który może, ale nie musi, być spowodowany lekiem podczas badania. Zdarzenie niepożądane uważa się za poważne, gdy skutkuje śmiercią, zagraża życiu, powoduje trwałe problemy lub wymaga opieki szpitalnej.

Naukowcy dowiedzą się również więcej o:

• Ilu uczestników rozwija inne schorzenia lub zachodzi w ciążę, w tym o wyniku ciąży
• Dlaczego i kiedy uczestnicy przerwali leczenie

Badanie to będzie przeprowadzone w następujący sposób:

• Uczestnicy zostaną poddani badaniom przesiewowym, aby sprawdzić, czy mogą wziąć udział w badaniu.
• Dane z regularnych wizyt uczestników w ich klinice będą zbierane w zależności od tego, do którego ośrodka badawczego należą.
• Każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu do czasu decyzji o jego opuszczeniu lub do śmierci. Obecnie planuje się, że badanie potrwa co najmniej 7 lat.