Superoxide Dismutase 1 (SOD-1) Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) 환자를 대상으로 Tofersen (Qalsody)의 장기적 안전성에 대해 더 알아보기 위한 연구
SOD1-ALS 환자에서 Tofersen의 장기적 안전성을 평가하기 위한 관찰적 레지스트리 기반 연구
이 연구에서 연구자들은 Qalsody®로도 알려진 토퍼센(tofersen)의 안전성에 대해 더 알아볼 것입니다. 이 약물은 특정 유형의 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 가진 참가자에게 의사가 처방할 수 있는 약물입니다. 이 유형은 과산화물 불균형효소 1 유전자(SOD-1)에 돌연변이가 있는 참가자를 대상으로 합니다.
이 연구는 "관찰" 연구로 알려져 있으며, 이는 참가자의 의료 처치를 변경하지 않고 참가자의 건강 정보를 수집합니다. 이 연구의 참가자는 ALS 환자에게 임상 치료를 제공하는 데 도움을 주는 두 개의 다른 연구 센터 그룹을 사용하여 모집됩니다. 이 그룹들은 유럽과 미국에 위치하며 다음과 같이 불립니다:
- Precision-ALS 프로그램
- ALS/운동뉴런 질환(MND) 자연 경과 컨소시엄(NHC)
이 연구의 주요 목표는 두 그룹 중 하나에 속한 SOD-1 ALS 참가자들의 안전 정보를 수집하는 것입니다.
연구자들이 이 연구에서 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
- 이 연구에 참여한 참가자들의 특성은 무엇인가?
- 뇌, 척수 또는 신경에 영향을 미치는 것을 포함하여 심각한 이상반응(SAE)을 경험한 참가자는 몇 명인가?
이상반응은 연구 중 약물로 인해 발생할 수도 있고 발생하지 않을 수도 있는 건강 문제입니다. 이상반응은 사망, 생명을 위협하는 상황, 지속적인 문제를 유발하거나 입원 치료가 필요한 경우 심각한 것으로 간주됩니다.
연구자들은 또한 다음에 대해 더 알아볼 것입니다:
- 다른 건강 상태를 개발하거나 임신한 참가자는 몇 명이며, 임신 결과는 어떻게 되었는가
- 참가자가 치료를 중단한 이유와 시기
이 연구는 다음과 같이 진행됩니다:
- 참가자는 연구에 참여할 수 있는지 확인하기 위해 선별 검사를 받을 것입니다.
- 참가자가 속한 연구 센터에 따라 참가자의 정기적인 병원 방문 데이터가 수집됩니다.
- 각 참가자는 연구를 떠나기로 결정할 때까지 또는 사망할 때까지 연구에 참여할 것입니다. 현재 이 연구는 최소 7년 동안 진행될 예정입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구의 주요 목적은 과산화물 불균형-측삭경화증(SOD1-ALS) 참가자의 인구통계학적 및 임상적 특성을 설명하고, 임상 시험 참가자에서 이전에 보고된 심각한 신경학적 사건(예: 척수염, 신경근염, 무균성 수막염, 두개내압 상승 및/또는 유두부종)을 포함한 SOD1-ALS 참가자 중 심각한 이상반응(SAE)의 빈도를 설명하는 것입니다.
본 연구의 부차적 목적은 SOD1-ALS 참가자 중 새로운 동반 질환, 임신 및 임신 결과의 빈도를 설명하고, 토퍼센으로 치료받은 SOD1-ALS 참가자 중 치료 중단 빈도를 설명하는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Global Biogen Clinical Trial Center
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 연락처 백업
- 이름: Study US Biogen Clinical Trial Center
- 전화번호: 866-633-4636
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Mass General Hospital -MGH
-
연락하다:
- 전화번호: 617-643-2935
-
수석 연구원:
- Alex Sherman
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
주요 포함 기준:
- ALS 진단을 받고 참여 등록 네트워크에서 확인된 SOD1 돌연변이가 있는 참가자는 연구에 포함될 수 있습니다.
주요 제외 기준:
- SOD1-ALS 환자가 개입적 임상 시험(토퍼센 또는 기타 연구용 의약품 사용)에 참여하는 동안 수집된 데이터는 제외됩니다.
참고: 다른 프로토콜에 정의된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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토퍼센
SOD1-ALS 환자의 데이터는 ALS 질병 등록부, TRICALS 네트워크의 Precision-ALS 프로그램 및 ALS/MND NHC를 통해 수집됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기초 인구 통계: 연령
기간: 기준선에서
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기준선에서
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기준선 인구통계: 참가자 성별
기간: 기준 시점
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기준 시점
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기준 인구통계: 인종/민족
기간: 기준선에서
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기준선에서
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기초 인구통계학적 특성: 체중
기간: 기준선에서
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기준선에서
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기초 인구통계: 키
기간: 기준 시점
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기준 시점
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기초 인구 통계: 체질량 지수 (BMI)
기간: 기준선에서
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기준선에서
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기초 인구통계: 근위축성 측삭 경화증(ALS) 가족력
기간: 기준선에서
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기준선에서
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임상적 특성: 진단 시 연령 및 증상 발현 시기
기간: 기준 시점
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기준 시점
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임상적 특징: 개정된 엘 에스코리알 분류
기간: 기준선에서
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기준선에서
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임상 특성: SOD1-ALS 임상 표현형 분류
기간: 기준 시점에서
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기준 시점에서
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임상적 특성: SOD1 돌연변이 유형
기간: 기준 시점
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기준 시점
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임상 특성: 병력
기간: 기준선에서
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기준선에서
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임상 특성: 병용 약물
기간: 기준 시점에서
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기준 시점에서
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임상 특성: 질병 이력
기간: 기준선에서
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기준선에서
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임상적 특성: 임신 상태
기간: 기준선에서
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기준선에서
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심각한 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 최대 7년
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최대 7년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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새로운 동반 질환을 가진 참여자 수
기간: 최대 7년
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최대 7년
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임신 및 임신 결과를 보인 참가자 수
기간: 최대 7년
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최대 7년
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치료 중단을 보고한 참가자 수
기간: 최대 7년
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최대 7년
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치료 중단 보고 사유가 있는 참여자 수
기간: 최대 7년
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최대 7년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 233AS401
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
-
Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)
토페르센에 대한 임상 시험
-
Biogen모병
-
Biogen마케팅 승인
-
BiogenIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Biogen모집하지 않고 적극적으로SOD1 유전자 돌연변이와 관련된 근위축성 측삭 경화증미국, 캐나다, 스페인, 벨기에, 호주, 스웨덴, 폴란드, 이탈리아, 영국, 독일, 일본, 대한민국, 브라질, 프랑스