Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Tofersen (Qalsody) hosszú távú biztonságának részletesebb megismeréséről a szuperoxid-dizmutáz 1 (SOD-1) amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő résztvevőknél

2026. április 6. frissítette: Biogen

Megfigyelési regiszter-alapú vizsgálat a tofersen hosszú távú biztonságának értékelésére SOD1-ALS-ben szenvedő betegekben

Ebben a tanulmányban a kutatók többet fognak megtudni a tofersen, más néven Qalsody® biztonságosságáról. Ez egy olyan gyógyszer, amelyet az orvosok felírhatnak egy bizonyos típusú amiotrófiás laterális sclerosisben, más néven ALS-ben szenvedő résztvevők számára. Ez a típus azoknál a résztvevőknél fordul elő, akiknél a szuperoxid-dizmutáz 1 gén, más néven SOD-1 mutációja van.

Ez egy „megfigyelési” tanulmányként ismert, amely a tanulmány résztvevőinek egészségügyi információit gyűjti anélkül, hogy megváltoztatná az orvosi ellátásukat. A tanulmány résztvevőit két különböző csoportba tartozó tanulmánykutató központ segítségével fogják megtalálni, amelyek segítenek az ALS-ben szenvedő résztvevők klinikai ellátásában. Ezek a csoportok Európában és az Egyesült Államokban találhatók, és a következők neveken ismertek:

  • a Precision-ALS program
  • az ALS/Motor Neuron Disease (MND) Natural History Consortium (NHC)

A tanulmány fő célja, hogy biztonsági információkat gyűjtsön azon SOD-1 ALS-ben szenvedő résztvevőknél, akik a csoportok bármelyikéhez tartoztak.

A fő kérdés, amelyre a kutatók választ szeretnének találni ebben a tanulmányban:

  • Mik a tanulmány résztvevőinek jellemzői?
  • Hány résztvevőnél fordult elő súlyos mellékhatás (SAE), beleértve azokat is, amelyek az agyat, a gerincvelőt vagy az idegeket érintik?

Egy mellékhatás olyan egészségügyi probléma, amelyet a tanulmány során egy gyógyszer okozhat vagy nem. Egy mellékhatás akkor tekinthető súlyosnak, ha halált, életveszélyt, tartós problémákat okoz, vagy kórházi ellátást igényel.

A kutatók többet fognak megtudni a következőkről is:

  • Hány résztvevő fejlődik más egészségügyi állapotokba vagy esik teherbe, beleértve azt is, hogyan alakult a terhesség
  • Miért és mikor hagyták abba a résztvevők a kezelést

Ez a tanulmány a következőképpen fog zajlani:

  • A résztvevőket szűrik, hogy ellenőrizzék, csatlakozhatnak-e a tanulmányhoz.
  • Az adatokat a résztvevők rendszeres klinikai látogatásaiból gyűjtik össze, attól függően, hogy melyik tanulmánykutató központban vannak.
  • Minden résztvevő a tanulmányban marad addig, amíg úgy nem döntenek, hogy kilépnek, vagy a halálukig. Jelenleg a tanulmányt legalább 7 évre tervezik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány elsődleges célja a szuperoxid-dizmutáz 1-amilotrófiás laterálszklerózisban (SOD1-ALS) szenvedő résztvevők demográfiai és klinikai jellemzőinek leírása; a SOD1-ALS-ben szenvedő résztvevők körében előforduló súlyos mellékhatások gyakoriságának leírása, beleértve a korábban klinikai vizsgálati résztvevőknél jelentett súlyos neurológiai eseményeket (pl. myelitis, radiculitis, aszeptikus meningitis, megnövekedett intrakraniális nyomás és/vagy papillaödem).

A tanulmány másodlagos célja a SOD1-ALS-ben szenvedő résztvevők körében előforduló új komorbid állapotok, terhesség és terhességi kimenetel gyakoriságának leírása; a tofersennel kezelt SOD1-ALS-ben szenvedő résztvevők körében előforduló kezelésmegszakítás gyakoriságának leírása.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

125

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Mass General Hospital -MGH
        • Kapcsolatba lépni:
          • Telefonszám: 617-643-2935
        • Kutatásvezető:
          • Alex Sherman

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A TRICALS hálózat Precision-ALS programjába bevont, több európai országban működő klinikai központok adataival rendelkező, SOD1-ALS-ben szenvedő résztvevők, vagy az Egyesült Államokban működő klinikai központok adataival rendelkező ALS/MND NHC-ben lévő résztvevők (tofersen használók és tofersen nem használók).

Leírás

Kulcsfontosságú bevonási kritériumok:

  • A tanulmányba bevonásra azok a résztvevők jöhetnek szóba, akiknél ALS diagnózist állapítottak meg, és a résztvevő nyilvántartó hálózatok által megerősített SOD1 mutációt mutatnak.

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok:

  • A kizárásra kerülnek azok az adatok, amelyeket akkor gyűjtöttek, amikor egy SOD1-ALS-szel élő személy intervenciós klinikai vizsgálatban vett részt (tofersennel vagy bármely más vizsgálati gyógyszerrel).

MEGJEGYZÉS: Más, a protokoll által meghatározott bevonási/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Tofersen
Az SOD1-ALS-sel élő résztvevők adatait az ALS-betegségnyilvántartások, a TRICALS hálózat Precision-ALS programja és az ALS/MND NHC gyűjti majd össze.
Drog: Tofersen
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB067, Qalsody

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Alapvonali Demográfia: Életkor
Időkeret: Alapvonalnál
Alapvonalnál
Alapvető demográfiai adatok: Résztvevő neme
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Alapvonal Demográfiai: Faj/Etnikum
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Kiindulási demográfiai adatok: Súly
Időkeret: Alapvonalnál
Alapvonalnál
Alapvonali demográfia: Magasság
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Alapvonal Demográfia: Testtömegindex (BMI)
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Alapvonal Demográfiai: Amyotrófiás Laterális Sclerosis (ALS) Családi Előfordulása
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Klinikai jellemzők: Diagnózis és tünetek kezdetének időpontja
Időkeret: Alapvonalnál
Alapvonalnál
Klinikai jellemzők: Átdolgozott El Escorial osztályozás
Időkeret: Kiindulási állapotban
Kiindulási állapotban
Klinikai jellemzők: SOD1-ALS klinikai fenotípusok osztályozása
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Klinikai jellemzők: SOD1 mutáció típusa
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Klinikai jellemzők: Orvosi előzmények
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Klinikai jellemzők: Egyidejűleg szedett gyógyszerek
Időkeret: Alapvonalnál
Alapvonalnál
Klinikai jellemzők: Betegségtörténet
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
Klinikai jellemzők: Terhességi állapot
Időkeret: Alapvonalon
Alapvonalon
A résztvevők száma súlyos mellékhatásokkal
Időkeret: Legfeljebb 7 év
Legfeljebb 7 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A résztvevők száma új komorbid állapotokkal
Időkeret: Akár 7 évig
Akár 7 évig
A résztvevők száma terhességgel és a terhességi eredményekkel
Időkeret: Akár 7 évig
Akár 7 évig
A résztvevők száma a jelentett kezelés megszakítással
Időkeret: Legfeljebb 7 év
Legfeljebb 7 év
A résztvevők száma a kezelés abbahagyásának jelentett okával
Időkeret: Legfeljebb 7 év
Legfeljebb 7 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biogen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. január 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2033. december 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2033. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. október 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 28.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 6.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 233AS401

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Biogen Klinikai Vizsgálatok Átláthatósági és Adatmegosztási Politikája szerint, amely a https://www.biogentrialtransparency.com/ címen érhető el.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel