Tutkimus, jonka tarkoituksena on kerätä lisätietoja toferseniin (Qalsody) liittyvästä pitkäaikaisesta turvallisuudesta superoksididismutaasi 1 (SOD-1) -amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) potilailla
Tofersenin pitkän aikavälin turvallisuuden arviointi SOD1-ALS-potilailla tapahtuva havainnoiva rekisteripohjainen tutkimus
Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat saada lisätietoja toferseniin, joka tunnetaan myös nimellä Qalsody®, liittyvästä turvallisuudesta. Tämä on lääke, jonka lääkärit voivat määrätä osallistujille, joilla on tietyn tyyppinen amyotrofinen lateraaliskleroosi, joka tunnetaan myös nimellä ALS. Tämä tyyppi esiintyy osallistujilla, joilla on mutaatio superoksididismutaasi 1 -geenissä, joka tunnetaan myös nimellä SOD-1.
Tämä on niin sanottu "havainnollinen" tutkimus, joka kerää terveystietoja tutkimuksen osallistujista muuttamatta heidän sairaanhoitoaan. Tämän tutkimuksen osallistujat löydetään käyttämällä kahta eri tutkimuskeskusryhmää, jotka auttavat tarjoamaan kliinistä hoitoa ALS-potilaille. Nämä ryhmät sijaitsevat Euroopassa ja Yhdysvalloissa, ja niitä kutsutaan:
- Precision-ALS -ohjelmaksi
- ALS/Motorineuronitaudin (MND) luonnollisen historian konsortioksi (NHC)
Tämän tutkimuksen päätavoite on kerätä turvallisuustietoja SOD-1 -ALS-potilaista, jotka olivat kummassakin ryhmässä.
Tutkijoiden tärkein tutkimuskysymys on:
- Millaisia ovat tämän tutkimuksen osallistujat?
- Kuinka monella osallistujalla oli vakavia haittatapahtumia (SAE), mukaan lukien sellaisia, jotka vaikuttavat aivoihin, selkärankaan tai hermoihin?
Haittatapahtuma on terveysongelma, joka saattaa olla tai olla olematta lääkkeen aiheuttama tutkimuksen aikana. Haittatapahtumaa pidetään vakavana, kun se johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, aiheuttaa pysyviä ongelmia tai vaatii sairaalahoitoa.
Tutkijat haluavat myös saada lisätietoja:
- Kuinka monella osallistujalla ilmenee muita terveydentilaan liittyviä ongelmia tai tulee raskaaksi, mukaan lukien raskauden lopputulos
- Miksi ja milloin osallistujat keskeyttivät hoidon
Tämä tutkimus toteutetaan seuraavasti:
- Osallistujat seulotaan tarkistaakseen, voivatko he liittyä tutkimukseen.
- Osallistujien säännöllisiltä klinikkakäynneiltä kerätään tietoja sen perusteella, missä tutkimuskeskuksessa he ovat.
- Jokainen osallistuja on mukana tutkimuksessa, kunnes hän päättää lähteä tai kuolee. Tällä hetkellä tutkimuksen on suunniteltu kestävän vähintään 7 vuotta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat kuvata superoksididismutaasi 1-amyotrofisen lateraaliskleroosin (SOD1-ALS) osallistujien demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia; kuvata vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheyttä SOD1-ALS:ää sairastavilla osallistujilla, mukaan lukien kliinisissä tutkimuksissa aiemmin raportoituja vakavia neurologisia tapahtumia (esim. myelitiisi, radikuliitti, aseptinen meningiitti, kohonnut aivopaine ja/tai papilloödeema).
Tämän tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat kuvata uusien komorbiditeettien, raskauden ja raskauden lopputuloksen esiintymistiheyttä SOD1-ALS:ää sairastavilla osallistujilla; kuvata hoidon keskeyttämisen esiintymistiheyttä tofersenillä hoidetuilla SOD1-ALS:ää sairastavilla osallistujilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Global Biogen Clinical Trial Center
- Sähköposti: clinicaltrials@biogen.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Study US Biogen Clinical Trial Center
- Puhelinnumero: 866-633-4636
- Sähköposti: clinicaltrials@biogen.com
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Mass General Hospital -MGH
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 617-643-2935
-
Päätutkija:
- Alex Sherman
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Päätösottokriteerit:
- Osallistujat, joilla on ALS-diagnoosi ja vahvistettu SOD1-mutaatio osallistuvista rekisteriverkostoista, harkitaan mukaan tutkimukseen.
Päätösulkemiskriteerit:
- Tiedot, jotka on kerätty, kun SOD1-ALS-potilas osallistuu interventiotutkimukseen (toferseniä tai mitä tahansa muuta tutkittavaa lääkeainetta käyttäen), jätetään pois.
HUOM: Muut tutkimussuunnitelman määrittelemät ottamis-/ulkopuolellejättämiskriteerit voivat olla sovellettavissa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Tofersen
Tietoja SOD1-ALS:ää sairastavista osallistujista kerätään ALS-tautirekistereistä, TRICALS-verkoston Precision-ALS-ohjelmasta sekä ALS/MND NHC:stä.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Perustason demografiset tiedot: Ikä
Aikaikkuna: Alkuperäisessä mittauksessa
|
Alkuperäisessä mittauksessa
|
|
Perustason demografiset tiedot: Osallistujan sukupuoli
Aikaikkuna: Perustasolla
|
Perustasolla
|
|
Perustietojen demografia: Rotu/Etnisyys
Aikaikkuna: Alkupisteessä
|
Alkupisteessä
|
|
Perustason demografia: Paino
Aikaikkuna: Alkupisteessä
|
Alkupisteessä
|
|
Perustiedot: Pituus
Aikaikkuna: Alkuvaiheessa
|
Alkuvaiheessa
|
|
Peruslinjan demografiset tiedot: Painoindeksi (BMI)
Aikaikkuna: Alkumittauksessa
|
Alkumittauksessa
|
|
Perusdemografia: Amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) perhehistoria
Aikaikkuna: Alkuperäisessä mittauksessa
|
Alkuperäisessä mittauksessa
|
|
Kliiniset ominaisuudet: Diagnoosi-ikä ja oireiden alku
Aikaikkuna: Alkutietojen keräämisen aikaan
|
Alkutietojen keräämisen aikaan
|
|
Kliiniset ominaisuudet: Tarkistettu El Escorial -luokitus
Aikaikkuna: Alkutilanteessa
|
Alkutilanteessa
|
|
Kliiniset ominaisuudet: SOD1-ALS-kliinisten fenotyyppien luokittelu
Aikaikkuna: Alkutilanteessa
|
Alkutilanteessa
|
|
Kliiniset ominaisuudet: SOD1-mutaatiotyyppi
Aikaikkuna: Alkutilanteessa
|
Alkutilanteessa
|
|
Kliiniset ominaisuudet: Lääketieteellinen historia
Aikaikkuna: Alkutilanteessa
|
Alkutilanteessa
|
|
Kliiniset ominaisuudet: Samanaikaiset lääkkeet
Aikaikkuna: Alkuperäisessä mittauksessa
|
Alkuperäisessä mittauksessa
|
|
Kliiniset ominaisuudet: Sairaushistoria
Aikaikkuna: Alkuperäisessä tasossa
|
Alkuperäisessä tasossa
|
|
Kliiniset ominaisuudet: Raskauden tila
Aikaikkuna: Alkutilanteessa
|
Alkutilanteessa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
|
Jopa 7 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä uusien komorbiditeettien kanssa
Aikaikkuna: Enintään 7 vuotta
|
Enintään 7 vuotta
|
|
Osallistujien lukumäärä raskauden ja raskauden lopputulosten kanssa
Aikaikkuna: Enintään 7 vuotta
|
Enintään 7 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla ilmoitettiin hoidon keskeyttämisestä
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
|
Jopa 7 vuotta
|
|
Osallistujien lukumäärä ilmoitetuista hoidon keskeyttämisen syistä
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
|
Jopa 7 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- tofersen
Muut tutkimustunnusnumerot
- 233AS401
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .