Eine Studie zur weiteren Untersuchung der Langzeitsicherheit von Tofersen (Qalsody) bei Teilnehmern mit Superoxid-Dismutase-1 (SOD-1)-bedingter Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

In dieser Studie werden die Forscher mehr über die Sicherheit von Tofersen, auch bekannt als Qalsody®, erfahren. Dies ist ein Medikament, das Ärzten für die Verschreibung an Teilnehmer mit einer bestimmten Art von amyotropher Lateralsklerose, auch bekannt als ALS, zur Verfügung steht. Diese Art betrifft Teilnehmer, die eine Mutation im Superoxid-Dismutase-1-Gen, auch bekannt als SOD-1, aufweisen.

Dies ist als eine "Beobachtungs"-Studie bekannt, die Gesundheitsinformationen über Studienteilnehmer sammelt, ohne deren medizinische Versorgung zu verändern. Die Teilnehmer für diese Studie werden mithilfe von zwei verschiedenen Gruppen von Studienforschungszentren gefunden, die bei der klinischen Versorgung von Teilnehmern mit ALS helfen. Diese Gruppen befinden sich in Europa und den Vereinigten Staaten und heißen:

• das Precision-ALS-Programm
• das ALS/Motoneuron-Erkrankung (MND) Natural History Consortium (NHC)

Das Hauptziel dieser Studie ist es, Sicherheitsinformationen bei Teilnehmern mit SOD-1-ALS zu sammeln, die sich in einer der beiden Gruppen befanden.

Die Hauptfrage, die die Forscher in dieser Studie beantworten wollen, lautet:

• Welche Merkmale weisen die Teilnehmer dieser Studie auf?
• Wie viele Teilnehmer hatten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs), einschließlich solcher, die das Gehirn, das Rückenmark oder die Nerven betreffen?

Ein unerwünschtes Ereignis ist ein Gesundheitsproblem, das während der Studie möglicherweise durch ein Medikament verursacht wird oder auch nicht. Ein unerwünschtes Ereignis gilt als schwerwiegend, wenn es zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, dauerhafte Probleme verursacht oder einen Krankenhausaufenthalt erfordert.

Die Forscher werden auch mehr darüber erfahren:

• Wie viele Teilnehmer entwickeln andere Gesundheitszustände oder werden schwanger, einschließlich des Ausgangs der Schwangerschaft
• Warum und wann Teilnehmer die Behandlung abgebrochen haben

Diese Studie wird wie folgt durchgeführt:

• Die Teilnehmer werden gescreent, um zu prüfen, ob sie an der Studie teilnehmen können.
• Daten aus den regulären Besuchen der Teilnehmer in ihrer Klinik werden basierend auf dem Studienforschungszentrum, in dem sie sich befinden, gesammelt.
• Jeder Teilnehmer wird an der Studie teilnehmen, bis er sich entscheidet, auszusteigen, oder bis zum Tod. Derzeit ist geplant, dass die Studie mindestens 7 Jahre dauert.