En studie for å lære mer om den langsiktige sikkerheten til Tofersen (Qalsody) hos deltakere med superoksiddismutase 1 (SOD-1) amyotrofisk lateralsklerose (ALS)
En observasjonsregisterbasert studie for å evaluere langsiktig sikkerhet av Tofersen hos personer med SOD1-ALS
I denne studien vil forskere lære mer om sikkerheten til tofersen, også kjent som Qalsody®. Dette er et legemiddel som leger kan foreskrive for deltakere med en bestemt type amyotrofisk lateralsklerose, også kjent som ALS. Denne typen gjelder deltakere som har en mutasjon i superoksid dismutase 1-genet, også kjent som SOD-1.
Dette er kjent som en «observasjonsstudie», som samler helseinformasjon om studiedeltakere uten å endre deres medisinske behandling. Deltakere for denne studien vil bli funnet ved hjelp av 2 forskjellige grupper av studieforskningssentre som bidrar til å gi klinisk omsorg for deltakere med ALS. Disse gruppene er i Europa og USA og kalles:
- Precision-ALS-programmet
- ALS/Motor Neuron Disease (MND) Natural History Consortium (NHC)
Hovedmålet med denne studien er å samle sikkerhetsinformasjon hos deltakere med SOD-1 ALS som var i en av gruppene.
Hovedspørsmålet forskerne ønsker å besvare i denne studien er:
- Hva er egenskapene til deltakerne i denne studien?
- Hvor mange deltakere hadde alvorlige bivirkninger (SAE), inkludert de som påvirker hjernen, ryggmargen eller nervene?
En bivirkning er et helseproblem som kan eller ikke kan være forårsaket av et legemiddel under studien. En bivirkning anses som alvorlig når den fører til død, er livstruende, forårsaker varige problemer eller krever sykehusbehandling.
Forskere vil også lære mer om:
- Hvor mange deltakere utvikler andre helsetilstander eller blir gravide, inkludert hvordan graviditeten utviklet seg
- Hvorfor og når deltakere stoppet behandlingen
Denne studien vil bli gjennomført som følger:
- Deltakere vil bli screenet for å sjekke om de kan delta i studien.
- Data fra deltakernes vanlige besøk på klinikken deres vil bli samlet basert på hvilket studieforskningssenter de er tilknyttet.
- Hver deltaker vil være med i studien til de bestemmer seg for å slutte eller til døden. For øyeblikket er studien planlagt å vare i minst 7 år.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
De primære målene med denne studien er å beskrive demografiske og kliniske egenskaper hos deltakere med superoksiddismutase 1-amyotrofisk lateral sklerose (SOD1-ALS); å beskrive frekvensen av alvorlige bivirkninger (SAE) blant deltakere med SOD1-ALS, inkludert alvorlige nevrologiske hendelser som tidligere er rapportert hos kliniske studiedeltakere (f.eks. myelitt, radikulitt, aseptisk meningitt, økt intrakranielt trykk og/eller papilledem).
De sekundære målene med denne studien er å beskrive frekvensen av nye komorbide tilstander, svangerskap og svangerskapsutfall blant deltakere med SOD1-ALS; å beskrive frekvensen av behandlingsavbrudd blant deltakere med SOD1-ALS som behandles med tofersen.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-post: clinicaltrials@biogen.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Study US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonnummer: 866-633-4636
- E-post: clinicaltrials@biogen.com
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Mass General Hospital -MGH
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 617-643-2935
-
Hovedetterforsker:
- Alex Sherman
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Viktige inklusjonskriterier:
- Deltakere med ALS-diagnose og bekreftet SOD1-mutasjon fra bidragsyter register-nettverk vil bli vurdert for inkludering i studien.
Viktige eksklusjonskriterier:
- Data som er samlet mens en person med SOD1-ALS deltar i en intervensjonsstudie (med tofersen eller annet undersøkelseslegemiddel) vil bli ekskludert.
MERK: Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Tofersen
Data for deltakere med SOD1-ALS vil bli samlet inn via ALS-sykdomsregistre, TRICALS-nettverkets Precision-ALS-program og ALS/MND NHC.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Baseline Demografi: Alder
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Baseline Demografisk: Deltakers kjønn
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Baseline Demografisk: Rase/Etnisitet
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Utgangspunkt Demografi: Vekt
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Baseline Demografisk: Høyde
Tidsramme: Ved basislinje
|
Ved basislinje
|
|
Utgangspunkt Demografisk: Kroppsmasseindeks (KMI)
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Baseline demografi: Familiehistorikk for amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Kliniske egenskaper: Alder ved diagnosetidspunkt og symptomdebut
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Kliniske karakteristikker: Revidert El Escorial-klassifisering
Tidsramme: Ved utgangspunktet
|
Ved utgangspunktet
|
|
Kliniske karakteristikker: Klassifisering av SOD1-ALS kliniske fenotyper
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Kliniske egenskaper: SOD1-mutasjonstype
Tidsramme: Ved utgangspunkt
|
Ved utgangspunkt
|
|
Kliniske kjennetegn: Medisinsk historikk
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Kliniske egenskaper: Samtidige medikamenter
Tidsramme: Ved baseline
|
Ved baseline
|
|
Kliniske karakteristikker: Sykdomshistorikk
Tidsramme: Ved utgangspunktet
|
Ved utgangspunktet
|
|
Kliniske egenskaper: Svangerskapsstatus
Tidsramme: Ved utgangspunktet
|
Ved utgangspunktet
|
|
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Opptil 7 år
|
Opptil 7 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med nye komorbide tilstander
Tidsramme: Opptil 7 år
|
Opptil 7 år
|
|
Antall deltakere med svangerskap og svangerskapsutfall
Tidsramme: Opptil 7 år
|
Opptil 7 år
|
|
Antall deltakere med rapportert behandlingsavbrudd
Tidsramme: Opptil 7 år
|
Opptil 7 år
|
|
Antall deltakere med rapporterte årsaker til behandlingsavbrudd
Tidsramme: Opptil 7 år
|
Opptil 7 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Biogen
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 233AS401
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .