En studie för att lära sig mer om långtidssäkerheten för Tofersen (Qalsody) hos deltagare med superoxid dismutas 1 (SOD-1) amyotrofisk lateralskleros (ALS)

I denna studie kommer forskare att lära sig mer om säkerheten för tofersen, även känt som Qalsody®. Detta är ett läkemedel som läkare kan förskriva för deltagare med en viss typ av amyotrofisk lateralskleros, även känt som ALS. Denna typ förekommer hos deltagare som har en mutation i superoxid-dismutas 1-genen, även känd som SOD-1.

Detta är känt som en "observationsstudie", som samlar in hälsouppgifter om studiens deltagare utan att ändra deras medicinska vård. Deltagare för denna studie kommer att hittas med hjälp av 2 olika grupper av studieforskningscenter som hjälper till att tillhandahålla klinisk vård för deltagare med ALS. Dessa grupper finns i Europa och USA och kallas:

• Precision-ALS-programmet
• ALS/Motorneuron Disease (MND) Natural History Consortium (NHC)

Det huvudsakliga målet med denna studie är att samla in säkerhetsinformation hos deltagare med SOD-1 ALS som var i någon av grupperna.

Den huvudsakliga frågan forskarna vill besvara i denna studie är:

• Vilka är egenskaperna hos deltagarna i denna studie?
• Hur många deltagare hade allvarliga biverkningar (SAE:er), inklusive sådana som påverkar hjärnan, ryggmärgen eller nervsystemet?

En biverkning är ett hälsoproblem som kan eller inte kan orsakas av ett läkemedel under studien. En biverkning anses vara allvarlig när den leder till död, är livshotande, orsakar bestående problem eller kräver sjukhusvård.

Forskare kommer också att lära sig mer om:

• Hur många deltagare utvecklar andra hälsotillstånd eller blir gravida, inklusive hur graviditeten utvecklades
• Varför och när deltagarna avbröt behandlingen

Denna studie kommer att genomföras enligt följande:

• Deltagare kommer att screenas för att kontrollera om de kan delta i studien.
• Data från deltagarnas regelbundna besök på sin klinik kommer att samlas in baserat på vilket studieforskningscenter de tillhör.
• Varje deltagare kommer att vara med i studien tills de väljer att lämna eller till döden. För närvarande är studien planerad att pågå i minst 7 år.