Et studie for at lære mere om den langsigtede sikkerhed af Tofersen (Qalsody) hos deltagere med superoxid dismutase 1 (SOD-1) amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

I dette studie vil forskere lære mere om sikkerheden af tofersen, også kendt som Qalsody®. Dette er et lægemiddel, som læger kan ordinere til deltagere med en bestemt type amyotrofisk lateral sklerose, også kendt som ALS. Denne type er hos deltagere, som har en mutation i superoxid dismutase 1-genet, også kendt som SOD-1.

Dette er kendt som et "observationsstudie", som indsamler sundhedsoplysninger om studiet deltagere uden at ændre deres medicinske behandling. Deltagere til dette studie vil blive fundet ved hjælp af 2 forskellige grupper af studie forskningscentre, som hjælper med at give klinisk behandling til deltagere med ALS. Disse grupper er i Europa og USA og kaldes:

• Precision-ALS-programmet
• ALS/Motor Neuron Disease (MND) Natural History Consortium (NHC)

Det primære mål med dette studie er at indsamle sikkerhedsoplysninger hos deltagere med SOD-1 ALS, som var i en af grupperne.

Det primære spørgsmål, forskerne ønsker at besvare i dette studie, er:

• Hvad er karakteristikaerne for deltagerne i dette studie?
• Hvor mange deltagere havde alvorlige bivirkninger (SAE'er), herunder dem, som påvirker hjernen, rygmarven eller nerverne?

En bivirkning er et sundhedsproblem, som måske eller måske ikke er forårsaget af et lægemiddel under studiet. En bivirkning betragtes som alvorlig, når den resulterer i død, er livstruende, forårsager varige problemer eller kræver hospitalsbehandling.

Forskere vil også lære mere om:

• Hvor mange deltagere udvikler andre helbredstilstande eller bliver gravide, herunder hvordan graviditeten udviklede sig
• Hvorfor og hvornår deltagere stoppede behandlingen

Dette studie vil blive udført som følger:

• Deltagere vil blive screenet for at kontrollere, om de kan deltage i studiet.
• Data fra deltagernes regelmæssige besøg på deres klinik vil blive indsamlet baseret på hvilket studie forskningscenter de er i.
• Hver deltager vil være i studiet, indtil de beslutter at forlade det eller indtil døden. I øjeblikket er studiet planlagt til at vare mindst 7 år.