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Uno studio per saperne di più sulla sicurezza a lungo termine di Tofersen (Qalsody) nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da superossido dismutasi 1 (SOD-1)

6 aprile 2026 aggiornato da: Biogen

Uno studio osservazionale basato su registro per valutare la sicurezza a lungo termine di Tofersen nelle persone con SOD1-ALS

In questo studio, i ricercatori acquisiranno maggiori informazioni sulla sicurezza del tofersen, noto anche come Qalsody®. Questo è un farmaco disponibile per i medici da prescrivere ai partecipanti affetti da un certo tipo di sclerosi laterale amiotrofica, nota anche come SLA. Questo tipo riguarda i partecipanti che presentano una mutazione del gene della superossido dismutasi 1, noto anche come SOD-1.

Questo è noto come uno studio "osservazionale", che raccoglie informazioni sanitarie sui partecipanti allo studio senza modificare le loro cure mediche. I partecipanti a questo studio verranno individuati utilizzando 2 diversi gruppi di centri di ricerca che aiutano a fornire cure cliniche ai partecipanti con SLA. Questi gruppi si trovano in Europa e negli Stati Uniti e si chiamano:

  • il programma Precision-ALS
  • il consorzio ALS/Motor Neuron Disease (MND) Natural History Consortium (NHC)

L'obiettivo principale di questo studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza nei partecipanti con SLA SOD-1 che facevano parte di uno dei due gruppi.

La domanda principale a cui i ricercatori vogliono rispondere in questo studio è:

  • Quali sono le caratteristiche dei partecipanti a questo studio?
  • Quanti partecipanti hanno avuto eventi avversi gravi (EAG), inclusi quelli che colpiscono il cervello, il midollo spinale o i nervi?

Un evento avverso è un problema di salute che può essere o meno causato da un farmaco durante lo studio. Un evento avverso è considerato grave quando provoca la morte, è pericoloso per la vita, causa problemi permanenti o richiede cure ospedaliere.

I ricercatori acquisiranno anche maggiori informazioni su:

  • Quanti partecipanti sviluppano altre condizioni di salute o rimangono incinte, incluso l'esito della gravidanza
  • Perché e quando i partecipanti hanno interrotto il trattamento

Questo studio sarà condotto come segue:

  • I partecipanti saranno sottoposti a screening per verificare se possono partecipare allo studio.
  • I dati delle visite regolari dei partecipanti alla loro clinica saranno raccolti in base al centro di ricerca a cui appartengono.
  • Ogni partecipante rimarrà nello studio fino a quando deciderà di abbandonarlo o fino alla morte. Attualmente, lo studio è pianificato per durare almeno 7 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi primari di questo studio sono descrivere le caratteristiche demografiche e cliniche dei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica da superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS); descrivere la frequenza degli eventi avversi gravi tra i partecipanti con SOD1-ALS, inclusi eventi neurologici gravi precedentemente riportati nei partecipanti agli studi clinici (ad esempio, mielite, radicolite, meningite asettica, aumento della pressione intracranica e/o papilledema).

Gli obiettivi secondari di questo studio sono descrivere la frequenza di nuove condizioni comorbidiche, gravidanza ed esito della gravidanza tra i partecipanti con SOD1-ALS; descrivere la frequenza di interruzione del trattamento tra i partecipanti con SOD1-ALS trattati con tofersen.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

125

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Mass General Hospital -MGH
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 617-643-2935
        • Investigatore principale:
          • Alex Sherman

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con SOD1-ALS arruolati nel programma Precision-ALS della rete TRICALS con dati provenienti da centri clinici partecipanti in diversi paesi europei o presso ALS/MND NHC con dati provenienti da centri clinici partecipanti negli Stati Uniti (utilizzatori di tofersen e non utilizzatori di tofersen).

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Saranno considerati per l'inclusione nello studio i partecipanti con diagnosi di SLA e mutazione SOD1 confermata provenienti dalle reti di registri contribuenti.

Criteri di esclusione chiave:

  • Saranno esclusi i dati raccolti mentre una persona con SLA-SOD1 partecipa a uno studio clinico interventistico (con tofersen o qualsiasi altro prodotto medicinale sperimentale).

NOTA: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tofersen
I dati per i partecipanti con SOD1-ALS saranno raccolti tramite i registri delle malattie ALS, il programma Precision-ALS della rete TRICALS e l'ALS/MND NHC.
Droga: Tofersen
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • BIIB067, Qalsody

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dati Demografici Basali: Età
Lasso di tempo: Al basale
Al basale
Baseline Demographic: Participant Sex
Lasso di tempo: Al basale
Al basale
Dati demografici di base: Razza/Etnia
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Dati Demografici di Base: Peso
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Dati demografici basali: Altezza
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Dati demografici basali: Indice di massa corporea (IMC)
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Dati demografici di base: Storia familiare di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Caratteristiche Cliniche: Età alla Diagnosi e Insorgenza dei Sintomi
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Caratteristiche Cliniche: Classificazione di El Escorial Rivista
Lasso di tempo: Al basale
Al basale
Caratteristiche Cliniche: Classificazione dei Fenotipi Clinici della SOD1-ALS
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Caratteristiche Cliniche: Tipo di Mutazione SOD1
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Caratteristiche Cliniche: Anamnesi
Lasso di tempo: Al basale
Al basale
Caratteristiche Cliniche: Farmaci Concomitanti
Lasso di tempo: Al basale
Al basale
Caratteristiche Cliniche: Storia della Malattia
Lasso di tempo: Alla Baseline
Alla Baseline
Caratteristiche Cliniche: Stato di Gravidanza
Lasso di tempo: Al basale
Al basale
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Fino a 7 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Nuove Comorbidità
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Fino a 7 anni
Numero di partecipanti con gravidanza ed esiti della gravidanza
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Fino a 7 anni
Numero di Partecipanti con Interruzione del Trattamento Segnalata
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Fino a 7 anni
Numero di Partecipanti con Motivi Segnalati per l'Interruzione del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Fino a 7 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

2 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 233AS401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica di Trasparenza degli Studi Clinici e Condivisione dei Dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

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