一项关于Tofersen（Qalsody）在超氧化物歧化酶1（SOD-1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）参与者中长期安全性的研究
一项基于观察性注册登记的研究，旨在评估Tofersen在SOD1-ALS患者中的长期安全性
在本研究中，研究人员将进一步了解托夫森（也称为Qalsody®）的安全性。这是一种可供医生为患有特定类型肌萎缩侧索硬化症（也称为ALS）的参与者开具的药物。该类型针对的是超氧化物歧化酶1基因（也称为SOD-1）发生突变的参与者。
这被称为一项“观察性”研究，它收集研究参与者的健康信息，而不改变他们的医疗护理。本研究将通过两个不同的研究组别招募参与者，这些研究组别为ALS参与者提供临床护理支持。这些组别位于欧洲和美国，分别是：
- Precision-ALS项目
- ALS/运动神经元病（MND）自然史联盟（NHC）
本研究的主要目标是收集来自上述任一研究组别的SOD-1型ALS参与者的安全性信息。
研究人员希望在本研究中回答的主要问题是：
- 本研究参与者的特征是什么？
- 有多少参与者发生了严重不良事件（SAEs），包括影响大脑、脊髓或神经的事件？
不良事件是指在研究期间可能由药物引起或无关的健康问题。当不良事件导致死亡、危及生命、造成长期问题或需要住院治疗时，即被视为严重不良事件。
研究人员还将进一步了解：
- 有多少参与者出现其他健康状况或怀孕，包括妊娠结局
- 参与者停止治疗的原因和时间
本研究将按以下步骤进行：
- 对参与者进行筛选，以确定其是否符合加入研究的条件。
- 根据参与者所在的研究中心，收集其在常规临床就诊时的数据。
- 每位参与者将持续参与研究，直至其决定退出或死亡。目前，研究计划至少持续7年。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是描述超氧化物歧化酶1-肌萎缩侧索硬化症（SOD1-ALS）参与者的人口学和临床特征；描述SOD1-ALS参与者中严重不良事件（SAEs）的发生频率，包括先前临床试验参与者中报告的严重神经系统事件（例如，脊髓炎、神经根炎、无菌性脑膜炎、颅内压增高和/或视乳头水肿）。
本研究的次要目的是描述SOD1-ALS参与者中新发合并症、妊娠及妊娠结局的发生频率；描述接受托夫生（tofersen）治疗的SOD1-ALS参与者中治疗中止的发生频率。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Global Biogen Clinical Trial Center
- 邮箱：clinicaltrials@biogen.com
研究联系人备份
- 姓名：Study US Biogen Clinical Trial Center
- 电话号码：866-633-4636
- 邮箱：clinicaltrials@biogen.com
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Mass General Hospital -MGH
-
接触：
- 电话号码：617-643-2935
-
首席研究员：
- Alex Sherman
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
关键入选标准：
- 经相关注册网络确认患有ALS并携带SOD1基因突变的参与者将被考虑纳入本研究。
关键排除标准：
- 当SOD1-ALS患者参与介入性临床试验（使用tofersen或其他研究性药品）期间收集的数据将被排除。
注意：可能适用方案中定义的其他入选/排除标准。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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Tofersen
SOD1-ALS患者的数据将通过ALS疾病登记处、TRICALS网络的Precision-ALS项目以及ALS/MND NHC收集。
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按照治疗组中的规定进行给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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基线人口统计学：年龄
大体时间：基线时
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基线时
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基线人口统计学：参与者性别
大体时间：基线时
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基线时
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基线人口统计：种族/民族
大体时间：基线时
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基线时
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基线人口统计学：体重
大体时间：基线时
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基线时
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基线人口统计学特征：身高
大体时间：基线时
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基线时
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基线人口统计学特征：体重指数（BMI）
大体时间：基线时
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基线时
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基线人口统计学：肌萎缩侧索硬化症（ALS）家族史
大体时间：基线时
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基线时
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临床特征：诊断时年龄与症状出现时间
大体时间：基线时
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基线时
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临床特征：修订版埃尔埃斯科里亚尔分类
大体时间：基线时
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基线时
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临床特征：SOD1-ALS临床表型分类
大体时间：基线时
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基线时
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临床特征：SOD1 突变类型
大体时间：基线时
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基线时
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临床特征：病史
大体时间：基线时
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基线时
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临床特征：伴随用药
大体时间：基线时
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基线时
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临床特征：疾病史
大体时间：基线时
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基线时
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临床特征：妊娠状态
大体时间：基线时
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基线时
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发生严重不良事件的受试者数量
大体时间：长达7年
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长达7年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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新增合并症参与者人数
大体时间：长达7年
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长达7年
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受试者妊娠情况及妊娠结局
大体时间：最长7年
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最长7年
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报告治疗中断的参与者人数
大体时间：长达7年
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长达7年
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报告治疗中断原因的参与者人数
大体时间：最长7年
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最长7年
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Biogen
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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