Studie zaměřená na získání dalších informací o dlouhodobé bezpečnosti přípravku Tofersen (Qalsody) u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) způsobenou superoxid dismutázou 1 (SOD-1)

V této studii se výzkumníci dozví více o bezpečnosti přípravku tofersen, známého také jako Qalsody®. Toto je léčivo dostupné lékařům k předepisování účastníkům s určitým typem amyotrofické laterální sklerózy, známé také jako ALS. Tento typ se týká účastníků, kteří mají mutaci v genu superoxid dismutázy 1, známém také jako SOD-1.

Toto je známé jako "observační" studie, která shromažďuje zdravotní informace o účastnících studie bez změny jejich lékařské péče. Účastníci této studie budou vyhledáváni pomocí 2 různých skupin výzkumných center, které pomáhají poskytovat klinickou péči účastníkům s ALS. Tyto skupiny jsou v Evropě a Spojených státech a nazývají se:

• program Precision-ALS
• ALS/Motor Neuron Disease (MND) Natural History Consortium (NHC)

Hlavním cílem této studie je shromáždit informace o bezpečnosti u účastníků se SOD-1 ALS, kteří byli v jedné ze skupin.

Hlavní otázky, na které chtějí výzkumníci v této studii odpovědět, jsou:

• Jaké jsou charakteristiky účastníků této studie?
• Kolik účastníků mělo závažné nežádoucí příhody (SAEs), včetně těch, které postihují mozek, míchu nebo nervy?

Nežádoucí příhoda je zdravotní problém, který může nebo nemusí být způsoben léčivem během studie. Nežádoucí příhoda je považována za závažnou, když vede k úmrtí, je život ohrožující, způsobuje trvalé problémy nebo vyžaduje hospitalizaci.

Výzkumníci se také dozví více o:

• Kolik účastníků se rozvine jiných zdravotních stavů nebo otěhotní, včetně toho, jak těhotenství dopadlo
• Proč a kdy účastníci ukončili léčbu

Tato studie bude provedena následovně:

• Účastníci budou podrobeni screeningu, aby se ověřilo, zda se mohou studie zúčastnit.
• Data z pravidelných návštěv účastníků na klinice budou shromažďována na základě toho, ve kterém výzkumném centru studie se nacházejí.
• Každý účastník bude ve studii, dokud se nerozhodne odejít, nebo až do úmrtí. V současné době je studie plánována na dobu nejméně 7 let.