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Une étude visant à en apprendre davantage sur la sécurité à long terme du tofersen (Qalsody) chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) liée à la superoxyde dismutase 1 (SOD-1)

6 avril 2026 mis à jour par: Biogen

Une étude observationnelle basée sur un registre pour évaluer la sécurité à long terme du tofersen chez les personnes atteintes de SLA-SOD1

Dans cette étude, les chercheurs en apprendront davantage sur la sécurité du tofersen, également connu sous le nom de Qalsody®. Il s'agit d'un médicament disponible pour que les médecins le prescrivent à des participants atteints d'un certain type de sclérose latérale amyotrophique, également appelée SLA. Ce type concerne les participants qui présentent une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1, également connu sous le nom de SOD-1.

Il s'agit d'une étude dite « observationnelle », qui recueille des informations de santé sur les participants à l'étude sans modifier leurs soins médicaux. Les participants à cette étude seront recrutés via deux groupes différents de centres de recherche qui aident à fournir des soins cliniques aux participants atteints de SLA. Ces groupes sont situés en Europe et aux États-Unis et s'appellent :

  • le programme Precision-ALS
  • le consortium ALS/Maladie du motoneurone (MND) Natural History Consortium (NHC)

L'objectif principal de cette étude est de recueillir des informations sur la sécurité chez les participants atteints de SLA SOD-1 qui faisaient partie de l'un ou l'autre de ces groupes.

La principale question à laquelle les chercheurs souhaitent répondre dans cette étude est :

  • Quelles sont les caractéristiques des participants à cette étude ?
  • Combien de participants ont présenté des événements indésirables graves (EIG), y compris ceux affectant le cerveau, la moelle épinière ou les nerfs ?

Un événement indésirable est un problème de santé qui peut ou non être causé par un médicament pendant l'étude. Un événement indésirable est considéré comme grave lorsqu'il entraîne la mort, met la vie en danger, provoque des problèmes durables ou nécessite une hospitalisation.

Les chercheurs en apprendront également davantage sur :

  • Combien de participants développent d'autres problèmes de santé ou tombent enceintes, y compris l'issue de la grossesse
  • Pourquoi et quand les participants ont arrêté le traitement

Cette étude se déroulera comme suit :

  • Les participants seront sélectionnés pour vérifier s'ils peuvent participer à l'étude.
  • Les données des visites régulières des participants à leur clinique seront collectées en fonction du centre de recherche auquel ils appartiennent.
  • Chaque participant restera dans l'étude jusqu'à ce qu'il décide de se retirer ou jusqu'à son décès. Actuellement, l'étude est prévue pour durer au moins 7 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les objectifs principaux de cette étude sont de décrire les caractéristiques démographiques et cliniques des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique liée à la superoxyde dismutase 1 (SLA-SOD1) ; de décrire la fréquence des événements indésirables graves parmi les participants atteints de SLA-SOD1, y compris les événements neurologiques graves précédemment rapportés chez les participants aux essais cliniques (par exemple, myélite, radiculite, méningite aseptique, augmentation de la pression intracrânienne et/ou papilloedème).

Les objectifs secondaires de cette étude sont de décrire la fréquence des nouvelles comorbidités, de la grossesse et des issues de grossesse parmi les participants atteints de SLA-SOD1 ; de décrire la fréquence de l'arrêt du traitement parmi les participants atteints de SLA-SOD1 traités par le tofersen.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

125

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Mass General Hospital -MGH
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 617-643-2935
        • Chercheur principal:
          • Alex Sherman

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants atteints de SLA-SOD1 inscrits au programme Precision-ALS du réseau TRICALS avec des données provenant des centres cliniques participants dans plusieurs pays européens ou au NHC SLA/MMN avec des données provenant des centres cliniques participants aux États-Unis (utilisateurs de tofersen et non-utilisateurs de tofersen).

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Les participants ayant un diagnostic de SLA et une mutation SOD1 confirmée provenant des réseaux de registres contributeurs seront considérés pour l'inclusion dans l'étude.

Critères d'exclusion clés :

  • Les données collectées pendant qu'une personne atteinte de SLA-SOD1 participe à un essai clinique interventionnel (avec le tofersen ou tout autre médicament expérimental) seront exclues.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tofersen
Les données pour les participants atteints de SLA-SOD1 seront collectées via les registres de maladies de la SLA, le programme Precision-ALS du réseau TRICALS et le NHC SLA/MND.
Médicament: Töfersen
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
  • BIIB067, Qalsody

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Démographie initiale : Âge
Délai: Au départ
Au départ
Données démographiques de base : Sexe du participant
Délai: Au départ
Au départ
Démographie de base : Race/Ethnicité
Délai: Au départ
Au départ
Données démographiques de base : Poids
Délai: À la base de référence
À la base de référence
Données démographiques de base : Taille
Délai: Au départ
Au départ
Données démographiques de base : Indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Au départ
Au départ
Données démographiques initiales : Antécédents familiaux de sclérose latérale amyotrophique (SLA)
Délai: Au départ
Au départ
Caractéristiques cliniques : Âge au moment du diagnostic et apparition des symptômes
Délai: À la ligne de base
À la ligne de base
Caractéristiques Cliniques : Classification Révisée d'El Escorial
Délai: Au départ
Au départ
Caractéristiques Cliniques : Classification des Phénotypes Cliniques de la SLA-SOD1
Délai: Au départ
Au départ
Caractéristiques cliniques : Type de mutation SOD1
Délai: À la ligne de base
À la ligne de base
Caractéristiques Cliniques : Antécédents Médicaux
Délai: Au départ de l'étude
Au départ de l'étude
Caractéristiques cliniques : Médicaments concomitants
Délai: Au départ
Au départ
Caractéristiques cliniques : Antécédents de la maladie
Délai: Au départ
Au départ
Caractéristiques Cliniques : État de Grossesse
Délai: À la ligne de base
À la ligne de base
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec de nouvelles comorbidités
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans
Nombre de participants avec grossesse et issues de grossesse
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans
Nombre de participants ayant signalé une interruption du traitement
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans
Nombre de participants avec les raisons signalées de l'arrêt du traitement
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Biogen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2033

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 décembre 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 novembre 2025

Première publication (Réel)

2 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 233AS401

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur https://www.biogentrialtransparency.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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