Um Estudo para Saber Mais Sobre a Segurança a Longo Prazo do Tofersen (Qalsody) em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) Superóxido Dismutase 1 (SOD-1)
Um Estudo Observacional Baseado em Registo para Avaliar a Segurança a Longo Prazo do Tofersen em Pessoas com SOD1-ELA
Neste estudo, os investigadores vão aprender mais sobre a segurança do tofersen, também conhecido como Qalsody®. Este é um medicamento disponível para os médicos prescreverem a participantes com um determinado tipo de esclerose lateral amiotrófica, também conhecida como ELA. Este tipo ocorre em participantes que têm uma mutação no gene da superóxido dismutase 1, também conhecido como SOD-1.
Este é conhecido como um estudo "observacional", que recolhe informações de saúde sobre os participantes do estudo sem alterar os seus cuidados médicos. Os participantes deste estudo serão encontrados utilizando 2 grupos diferentes de centros de investigação do estudo que ajudam a fornecer cuidados clínicos a participantes com ELA. Estes grupos estão na Europa e nos Estados Unidos e chamam-se:
- o programa Precision-ALS
- o Consórcio de História Natural da ELA/Doença do Neurónio Motor (DNM) (NHC)
O principal objetivo deste estudo é recolher informações de segurança em participantes com ELA SOD-1 que estiveram em qualquer um dos grupos.
A principal questão que os investigadores querem responder neste estudo é:
- Quais são as características dos participantes neste estudo?
- Quantos participantes tiveram eventos adversos graves (EAGs), incluindo aqueles que afetam o cérebro, a medula espinhal ou os nervos?
Um evento adverso é um problema de saúde que pode ou não ser causado por um medicamento durante o estudo. Um evento adverso é considerado grave quando resulta em morte, é potencialmente fatal, causa problemas duradouros ou requer cuidados hospitalares.
Os investigadores também vão aprender mais sobre:
- Quantos participantes desenvolvem outras condições de saúde ou ficam grávidas, incluindo como a gravidez terminou
- Porquê e quando os participantes interromperam o tratamento
Este estudo será realizado da seguinte forma:
- Os participantes serão rastreados para verificar se podem participar no estudo.
- Os dados das visitas regulares dos participantes à sua clínica serão recolhidos com base no centro de investigação do estudo em que se encontram.
- Cada participante estará no estudo até decidir sair ou até à morte. Atualmente, está planeado que o estudo dure pelo menos 7 anos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os objetivos primários deste estudo são descrever as características demográficas e clínicas dos participantes com esclerose lateral amiotrófica associada à superóxido dismutase 1 (SOD1-ELA); descrever a frequência de eventos adversos graves entre os participantes com SOD1-ELA, incluindo eventos neurológicos graves previamente relatados em participantes de ensaios clínicos (por exemplo, mielite, radiculite, meningite asséptica, aumento da pressão intracraniana e/ou papiledema).
Os objetivos secundários deste estudo são descrever a frequência de novas condições comórbidas, gravidez e resultado da gravidez entre os participantes com SOD1-ELA; descrever a frequência de interrupção do tratamento entre os participantes com SOD1-ELA tratados com tofersen.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Estude backup de contato
- Nome: Study US Biogen Clinical Trial Center
- Número de telefone: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Mass General Hospital -MGH
-
Contato:
- Número de telefone: 617-643-2935
-
Investigador principal:
- Alex Sherman
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios-Chave de Inclusão:
- Os participantes com diagnóstico de ELA e mutação SOD1 confirmada proveniente das redes de registos contribuintes serão considerados para inclusão no estudo.
Critérios-Chave de Exclusão:
- Os dados recolhidos enquanto uma pessoa com SOD1-ELA participa num ensaio clínico intervencionista (com tofersen ou qualquer outro medicamento em investigação) serão excluídos.
NOTA: Podem aplicar-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos no protocolo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Tofersen
Os dados para os participantes com ELA-SOD1 serão recolhidos através dos registos de doenças de ELA, do programa Precision-ELA da rede TRICALS e do NHC de ELA/DFM.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Características Demográficas de Base: Idade
Prazo: Na Linha de Base
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Na Linha de Base
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Características Demográficas de Base: Sexo do Participante
Prazo: Na Linha de Base
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Na Linha de Base
|
|
Dados Demográficos de Base: Raça/Etnia
Prazo: Na Linha de Base
|
Na Linha de Base
|
|
Características Demográficas de Base: Peso
Prazo: Na Linha de Base
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Na Linha de Base
|
|
Características Demográficas de Base: Altura
Prazo: Na Linha de Base
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Na Linha de Base
|
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Demografia Inicial: Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Na Linha de Base
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Na Linha de Base
|
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Características Demográficas de Base: Histórico Familiar de Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
Prazo: No Início
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No Início
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|
Características Clínicas: Idade no Diagnóstico e Início dos Sintomas
Prazo: Na Linha de Base
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Na Linha de Base
|
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Características Clínicas: Classificação Revista de El Escorial
Prazo: Na Linha de Base
|
Na Linha de Base
|
|
Características Clínicas: Classificação dos Fenótipos Clínicos de ALS-SOD1
Prazo: Na Linha de Base
|
Na Linha de Base
|
|
Características Clínicas: Tipo de Mutação SOD1
Prazo: Na Linha de Base
|
Na Linha de Base
|
|
Características Clínicas: Histórico Médico
Prazo: Na Linha de Base
|
Na Linha de Base
|
|
Características Clínicas: Medicamentos Concomitantes
Prazo: Na Linha de Base
|
Na Linha de Base
|
|
Características Clínicas: Histórico da Doença
Prazo: Na Linha de Base
|
Na Linha de Base
|
|
Características Clínicas: Estado de Gravidez
Prazo: Na Linha de Base
|
Na Linha de Base
|
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Número de Participantes com Eventos Adversos Graves
Prazo: Até 7 anos
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Até 7 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de Participantes com Novas Comorbilidades
Prazo: Até 7 anos
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Até 7 anos
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Número de Participantes com Gravidez e Resultados da Gravidez
Prazo: Até 7 anos
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Até 7 anos
|
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Número de Participantes com Descontinuação do Tratamento Reportada
Prazo: Até 7 anos
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Até 7 anos
|
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Número de Participantes com Motivos Reportados para Descontinuação do Tratamento
Prazo: Até 7 anos
|
Até 7 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Tofersen
Outros números de identificação do estudo
- 233AS401
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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