Un estudio para obtener más información sobre la seguridad a largo plazo de Tofersen (Qalsody) en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a la superóxido dismutasa 1 (SOD-1)
Un estudio observacional basado en un registro para evaluar la seguridad a largo plazo de Tofersen en personas con ELA-SOD1
En este estudio, los investigadores aprenderán más sobre la seguridad de tofersen, también conocido como Qalsody®. Este es un medicamento disponible para que los médicos lo receten a participantes con un tipo específico de esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como ELA. Este tipo se encuentra en participantes que tienen una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1, también conocido como SOD-1.
Este estudio se conoce como "observacional", ya que recopila información de salud sobre los participantes del estudio sin cambiar su atención médica. Los participantes de este estudio se encontrarán utilizando 2 grupos diferentes de centros de investigación que ayudan a proporcionar atención clínica para participantes con ELA. Estos grupos están en Europa y Estados Unidos y se denominan:
- el programa Precision-ALS
- el Consorcio de Historia Natural de ELA/Enfermedad de las Neuronas Motoras (ENM) (NHC)
El objetivo principal de este estudio es recopilar información de seguridad en participantes con ELA SOD-1 que estuvieron en cualquiera de los grupos.
La pregunta principal que los investigadores quieren responder en este estudio es:
- ¿Cuáles son las características de los participantes en este estudio?
- ¿Cuántos participantes tuvieron eventos adversos graves (EAG), incluidos aquellos que afectan el cerebro, la médula espinal o los nervios?
Un evento adverso es un problema de salud que puede o no ser causado por un medicamento durante el estudio. Un evento adverso se considera grave cuando resulta en muerte, es potencialmente mortal, causa problemas duraderos o requiere atención hospitalaria.
Los investigadores también aprenderán más sobre:
- Cuántos participantes desarrollan otras condiciones de salud o quedan embarazadas, incluido cómo resultó el embarazo
- Por qué y cuándo los participantes interrumpieron el tratamiento
Este estudio se realizará de la siguiente manera:
- Se realizará un cribado a los participantes para verificar si pueden unirse al estudio.
- Se recopilarán datos de las visitas regulares de los participantes a su clínica según el centro de investigación en el que se encuentren.
- Cada participante estará en el estudio hasta que decida abandonarlo o hasta su fallecimiento. Actualmente, se planea que el estudio dure al menos 7 años.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los objetivos principales de este estudio son describir las características demográficas y clínicas de los participantes con esclerosis lateral amiotrófica asociada a la superóxido dismutasa 1 (SOD1-ELA); describir la frecuencia de eventos adversos graves entre los participantes con SOD1-ELA, incluyendo eventos neurológicos graves previamente reportados en participantes de ensayos clínicos (por ejemplo, mielitis, radiculitis, meningitis aséptica, aumento de la presión intracraneal y/o papiledema).
Los objetivos secundarios de este estudio son describir la frecuencia de nuevas condiciones comórbidas, embarazo y resultado del embarazo entre los participantes con SOD1-ELA; describir la frecuencia de interrupción del tratamiento entre los participantes con SOD1-ELA tratados con tofersen.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Global Biogen Clinical Trial Center
- Correo electrónico: clinicaltrials@biogen.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Study US Biogen Clinical Trial Center
- Número de teléfono: 866-633-4636
- Correo electrónico: clinicaltrials@biogen.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Mass General Hospital -MGH
-
Contacto:
- Número de teléfono: 617-643-2935
-
Investigador principal:
- Alex Sherman
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Se considerará para la inclusión en el estudio a los participantes con diagnóstico de ELA y una mutación SOD1 confirmada procedente de las redes de registros colaboradores.
Criterios clave de exclusión:
- Se excluirán los datos recopilados mientras una persona con ELA-SOD1 participa en un ensayo clínico intervencionista (con tofersen o cualquier otro producto medicinal en investigación).
NOTA: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Tofersen
Los datos de los participantes con ELA-SOD1 se recopilarán mediante registros de enfermedades de ELA, el programa Precision-ALS de la red TRICALS y el ALS/MND NHC.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Demografía Basal: Edad
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Demografía Basal: Sexo del Participante
Periodo de tiempo: En el momento basal
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En el momento basal
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Demografía Inicial: Raza/Etnia
Periodo de tiempo: Al inicio
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Al inicio
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Características Demográficas Basales: Peso
Periodo de tiempo: En la línea base
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En la línea base
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Características Demográficas Basales: Altura
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Datos Demográficos Iniciales: Índice de Masa Corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Datos Demográficos Basales: Antecedentes Familiares de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Características Clínicas: Edad en el Momento del Diagnóstico y Aparición de los Síntomas
Periodo de tiempo: En la línea de base
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En la línea de base
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Características Clínicas: Clasificación Revisada de El Escorial
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Características Clínicas: Clasificación de los Fenotipos Clínicos de SOD1-ELA
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Características Clínicas: Tipo de Mutación SOD1
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
|
Al inicio del estudio
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Características Clínicas: Antecedentes Médicos
Periodo de tiempo: En el momento basal
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En el momento basal
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Características Clínicas: Medicamentos Concomitantes
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Características Clínicas: Historial de la Enfermedad
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Características Clínicas: Estado de Embarazo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
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Al inicio del estudio
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Número de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con nuevas comorbilidades
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Número de participantes con embarazo y resultados del embarazo
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Número de Participantes con Interrupción del Tratamiento Notificada
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Número de participantes con motivos notificados para la interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
- tofersen
Otros números de identificación del estudio
- 233AS401
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .