Een onderzoek om meer te weten te komen over de langetermijnveiligheid van Tofersen (Qalsody) bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS) veroorzaakt door superoxide dismutase 1 (SOD-1)

In deze studie zullen onderzoekers meer te weten komen over de veiligheid van tofersen, ook bekend als Qalsody®. Dit is een geneesmiddel dat artsen kunnen voorschrijven aan deelnemers met een bepaald type amyotrofische laterale sclerose, ook wel ALS genoemd. Dit type komt voor bij deelnemers met een mutatie in het superoxide dismutase 1-gen, ook bekend als SOD-1.

Dit staat bekend als een "observationele" studie, die gezondheidsinformatie verzamelt over studiedeelnemers zonder hun medische zorg te veranderen. Deelnemers voor deze studie worden gevonden via 2 verschillende groepen onderzoekscentra die helpen bij het leveren van klinische zorg voor deelnemers met ALS. Deze groepen bevinden zich in Europa en de Verenigde Staten en worden genoemd:

• het Precision-ALS programma
• het ALS/Motor Neuron Disease (MND) Natural History Consortium (NHC)

Het hoofddoel van deze studie is het verzamelen van veiligheidsinformatie bij deelnemers met SOD-1 ALS die in een van deze groepen zaten.

De belangrijkste vraag die onderzoekers in deze studie willen beantwoorden is:

• Wat zijn de kenmerken van de deelnemers in deze studie?
• Hoeveel deelnemers hadden ernstige bijwerkingen (SAE's), inclusief die welke de hersenen, het ruggenmerg of de zenuwen aantasten?

Een bijwerking is een gezondheidsprobleem dat tijdens de studie al dan niet door een geneesmiddel wordt veroorzaakt. Een bijwerking wordt als ernstig beschouwd wanneer deze tot de dood leidt, levensbedreigend is, blijvende problemen veroorzaakt of ziekenhuisopname vereist.

Onderzoekers zullen ook meer te weten komen over:

• Hoeveel deelnemers andere gezondheidsproblemen ontwikkelen of zwanger worden, inclusief hoe de zwangerschap verliep
• Waarom en wanneer deelnemers de behandeling stopten

Deze studie wordt als volgt uitgevoerd:

• Deelnemers worden gescreend om te controleren of ze aan de studie kunnen deelnemen.
• Gegevens van de reguliere kliniekbezoeken van de deelnemers worden verzameld op basis van het onderzoekscentrum waar ze deel van uitmaken.
• Elke deelnemer blijft in de studie totdat hij besluit te stoppen of tot overlijden. Op dit moment is de studie gepland om minimaal 7 jaar te duren.