Исследование по изучению долгосрочной безопасности тоферсена (Qalsody) у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), связанным с супероксиддисмутазой 1 (SOD-1)

В этом исследовании ученые узнают больше о безопасности тоферсена, также известного как Qalsody®. Это препарат, который врачи могут назначать участникам с определенным типом бокового амиотрофического склероза, также известного как БАС. Этот тип встречается у участников с мутацией в гене супероксиддисмутазы 1, также известном как SOD-1.

Это исследование известно как «наблюдательное», которое собирает информацию о здоровье участников исследования, не меняя их медицинское обслуживание. Участники для этого исследования будут найдены с использованием двух различных групп исследовательских центров, которые помогают предоставлять клиническую помощь участникам с БАС. Эти группы находятся в Европе и Соединенных Штатах и называются:

• программа Precision-ALS
• консорциум по естественной истории БАС/болезни двигательных нейронов (БДН), также известный как NHC

Основная цель этого исследования — собрать информацию о безопасности у участников с SOD-1 БАС, которые были в любой из групп.

Основной вопрос, на который ученые хотят ответить в этом исследовании:

• Каковы характеристики участников этого исследования?
• У скольких участников были серьезные нежелательные явления (СНЯ), включая те, которые затрагивают мозг, спинной мозг или нервы?

Нежелательное явление — это проблема со здоровьем, которая может быть или не быть вызвана препаратом во время исследования. Нежелательное явление считается серьезным, если оно приводит к смерти, угрожает жизни, вызывает постоянные проблемы или требует стационарного лечения.

Ученые также узнают больше о:

• У скольких участников развились другие состояния здоровья или наступила беременность, включая исход беременности
• Почему и когда участники прекратили лечение

Это исследование будет проводиться следующим образом:

• Участники будут проходить скрининг, чтобы проверить, могут ли они присоединиться к исследованию.
• Данные из регулярных посещений участниками их клиники будут собираться в зависимости от того, в каком исследовательском центре они находятся.
• Каждый участник будет находиться в исследовании до тех пор, пока не решит выйти или до смерти. В настоящее время планируется, что исследование продлится не менее 7 лет.