成長ホルモン欠乏症（PGHD）の小児を対象としたGS3-007a経口治療の研究（第1b/2相）
2025年11月24日 更新者：Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
PGHD患者におけるGS3-007a乾燥懸濁液の多用量漸増投与の安全性および忍容性を評価し、GS3-007a乾燥懸濁液の52週間治療の有効性および安全性を評価する研究：二部構成、多施設共同、無作為化、第Ib／II相臨床試験
これは成長ホルモン欠乏症の小児を対象とした二部構成の臨床試験です。 第一部では、参加者はランダムに割り付けられ、経口治療薬（GS3-007a乾燥懸濁液）の異なる用量またはプラセボを14日間投与されます。 この部分は二重盲検であり、参加者も医師も誰が治療薬またはプラセボを受けているかを知りません。 目的は、安全で忍容性の高い用量を見つけることです。
第二部では、参加者はランダムに割り付けられ、選択された用量のGS3-007aまたは他の承認済み治療薬を52週間投与されます。 この部分はオープンラベルであるため、誰がどの治療を受けているかが分かります。 その後、すべての参加者は延長フェーズでさらに156週間GS3-007aの服用を継続し、長期的な効果を研究する可能性があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
88
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lingli Sun, bachelor
- 電話番号：+86 18006171657
- メール：sunlingli@genscigroup.com
研究場所
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Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準:
- スクリーニング時の暦年齢（CA）が3歳以上
- 思春期前の女児または男児
- スクリーニング時の身長が、同じ暦年齢および性別の正常児の基準身長から標準偏差2（-2 SD）を引いた値より低い
- 成長ホルモン欠乏症（GHD）の確定診断がある
- 成長促進薬による治療歴がない
- スクリーニング時の暦年齢（CA）と比較して骨年齢（BA）が6カ月以上遅延している 以下のすべての基準を満たす被験者は、延長試験（パートII延長期間に適用）に登録する資格があります
- フェーズIIの52週間治療期間を完了した被験者
- フェーズIIの52週間治療期間中に試験用医薬品（IMP）を永久的に中止しなかった被験者
除外基準:
- 高度なアレルギー体質
- 全下垂体機能不全の疑いまたは確定（GH以外の下垂体ホルモン2種類以上の欠乏が以前に確認された患者を含む）
- 成長に影響を及ぼす他の染色体異常または成長異常が確認されている
- 先天性骨形成異常または重篤な脊椎奇形
- 研究者の判断により、試験エンドポイントの評価に支障をきたす可能性のある認知機能低下、神経発達障害、または精神・心理的障害
- 成長またはIMPの評価に影響を与える可能性のある臨床的に有意な異常
- トルコ鞍部のスクリーニング磁気共鳴画像（MRI）スキャンにより、既往または現在の頭蓋内腫瘍増殖が確認された
- 成長または成長ホルモン療法への反応に影響を与える可能性のある薬剤の併用
- 骨端線閉鎖
- 心電図（ECG）のQTcF間隔異常、QT/QTc間隔延長の既往歴がある
- スクリーニング時の肝機能指標異常 以下のいずれかの基準を満たす患者は、この延長試験（パートII延長期間に適用）に登録できません
- 骨端線が閉鎖した被験者
- 成長またはIMPの評価に影響を与える可能性のある臨床的に有意な異常
- IMPに対する既知または疑わしいアレルギー
- 治療前訪問時に血中人絨毛性ゴナドトロピン（hCG）が陽性の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：用量レベル1〜用量レベル4
用量レベル1、用量レベル2、用量レベル3、用量レベル4
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GS3-007a
他の名前：
GS3-007a乾燥懸濁液用プラセボ
他の名前：
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アクティブコンパレータ：コホート1〜コホート3
GS3-007a 低用量、GS3-007a 高用量、rhGH 0.033mg/kg
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GS3-007a
他の名前：
rhGH注射
他の名前：
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実験的：GS3-007a コホート
GS3-007a 最適用量
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GS3-007a
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAEs）を発現した参加者数
時間枠：最大21日間（Ib相）
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最大21日間（Ib相）
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治療開始26週目の年間換算身長速度（AHV）
時間枠：26週間（第II相）
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26週間（第II相）
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治療関連有害事象（TEAE）を経験した参加者数
時間枠：最大160週間（第II相延長）
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最大160週間（第II相延長）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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GS3-007aおよび代謝物GS3-017のPK濃度
時間枠：最大7日間（Ib相）
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最大7日間（Ib相）
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血清成長ホルモン（GH）、インスリン様成長因子-1（IGF-1）、およびインスリン様成長因子結合タンパク質3（IGFBP-3）の濃度
時間枠：最大14日間（Ib相）
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最大14日間（Ib相）
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各評価時点でのAHV
時間枠：13週間、39週間、52週間（第II相）
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13週間、39週間、52週間（第II相）
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各評価時点におけるPD指標インスリン様成長因子-1の標準偏差スコア（IGF-1 SDS）のベースラインからの変化（ΔIGF-1 SDS）
時間枠：4週間、13週間、26週間、39週間、52週間（第II相）
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4週間、13週間、26週間、39週間、52週間（第II相）
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各評価時点でのAHV
時間枠：最大156週間（第II相延長試験）
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最大156週間（第II相延長試験）
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各評価時点における身長標準偏差スコアのベースラインからの変化（ΔHT SDS）
時間枠：最大156週間（II相延長試験）
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最大156週間（II相延長試験）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年12月1日
一次修了 (推定)
2030年11月1日
研究の完了 (推定)
2030年11月1日
試験登録日
最初に提出
2025年11月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月24日
最初の投稿 (推定)
2025年12月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月24日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- GenSci073-201
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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