Uno Studio (Fase 1b/2) del Trattamento Orale GS3-007a in Bambini con Deficit dell’Ormone della Crescita (PGHD)
24 novembre 2025 aggiornato da: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple crescenti di sospensione secca GS3-007a in pazienti con PGHD e per valutare l'efficacia e la sicurezza di 52 settimane di trattamento con sospensione secca GS3-007a: una sperimentazione clinica di Fase Ib/II in due parti, multicentrica, randomizzata
Questo è uno studio clinico in due parti per bambini con deficit dell'ormone della crescita. Nella prima parte, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere diverse dosi di un trattamento orale (sospensione secca GS3-007a) o un placebo per 14 giorni. Questa parte è in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi sta ricevendo il trattamento o il placebo. L'obiettivo è trovare una dose sicura e ben tollerata.
Nella seconda parte, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere la dose selezionata di GS3-007a o un altro trattamento approvato per 52 settimane. Questa parte è in aperto, quindi tutti sapranno quale trattamento viene somministrato. Successivamente, tutti i partecipanti potranno continuare a prendere GS3-007a per altre 156 settimane in una fase di estensione per studiare gli effetti a lungo termine.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
88
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Lingli Sun, bachelor
- Numero di telefono: +86 18006171657
- Email: sunlingli@genscigroup.com
Luoghi di studio
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età cronologica (EC) ≥3 anni allo Screening
- Ragazze o ragazzi prepuberi
- Altezza allo Screening inferiore all'altezza di riferimento per bambini normali della stessa età cronologica e sesso meno 2 deviazioni standard (-2 DS)
- Diagnosi confermata di deficit dell'ormone della crescita (GHD)
- Non essere stati trattati con farmaci promotori della crescita
- Età ossea ritardata di ≥6 mesi rispetto all'età cronologica allo Screening I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri sono idonei a partecipare allo studio di estensione (applicabile per il periodo di estensione Parte II)
- Soggetti che hanno completato il periodo di trattamento di 52 settimane della fase II
- Soggetti che non interrompono definitivamente il Medicinale Sperimentale (IMP) durante il periodo di trattamento di 52 settimane della fase II
Criteri di esclusione:
- Costituzione altamente allergica
- Sospetto o conferma di deficit ipofisario totale, inclusi pazienti precedentemente confermati con deficit di ≥2 ormoni ipofisari diversi dall'ormone della crescita
- Conferma di altre anomalie cromosomiche o anomalie della crescita che influenzano la crescita
- Displasia scheletrica congenita o gravi anomalie spinali
- Ipotunzione cognitiva, disturbi del neurosviluppo o disturbi psichiatrici/psicologici che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono interferire con la valutazione degli endpoint dello studio
- Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che può influenzare la crescita o la valutazione dell'IMP
- Risonanza magnetica (MRI) di screening della regione sellare che conferma una precedente o attuale crescita di tumore intracranico
- Uso concomitante di qualsiasi farmaco che può influenzare la crescita o la risposta alla terapia con ormone della crescita
- Chiusura delle epifisi
- Intervallo QTcF dell'elettrocardiogramma (ECG) anormale, con anamnesi di intervallo QT/QTc prolungato
- Indicatori della funzione epatica anormali allo Screening I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non possono essere arruolati in questo studio di estensione (applicabile per il periodo di estensione Parte II)
- Soggetti con epifisi chiuse
- Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che può influenzare la crescita o la valutazione dell'IMP
- Allergia nota o sospetta all'IMP
- Donne con gonadotropina corionica umana (hCG) ematica positiva alla visita pre-trattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Dose Livello 1~ Dose Livello 4
livello di dose 1、livello di dose 2、livello di dose 3、livello di dose 4
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GS3-007a
Altri nomi:
Placebo per la sospensione secca GS3-007a
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Cohort 1~ Cohort 3
GS3-007a dose bassa, GS3-007a dose alta, rhGH 0.033mg/kg
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GS3-007a
Altri nomi:
iniezione di rhGH
Altri nomi:
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Sperimentale: coorte GS3-007a
Dose ottimale GS3-007a
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GS3-007a
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino a 21 giorni (fase Ib)
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fino a 21 giorni (fase Ib)
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Velocità di crescita annualizzata (AHV) alla Settimana 26 di trattamento
Lasso di tempo: 26 settimane (fase II)
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26 settimane (fase II)
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Numero di partecipanti con TEAEs
Lasso di tempo: fino a 160 settimane (estensione fase II)
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fino a 160 settimane (estensione fase II)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Concentrazioni plasmatiche di GS3-007a e del metabolita GS3-017
Lasso di tempo: fino a 7 giorni (fase Ib)
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fino a 7 giorni (fase Ib)
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Concentrazioni dell'ormone della crescita sierico (GH), del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) e della proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 (IGFBP-3)
Lasso di tempo: fino a 14 giorni (fase Ib)
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fino a 14 giorni (fase Ib)
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AHV in ciascun punto di valutazione
Lasso di tempo: 13 settimane, 39 settimane, 52 settimane (fase II)
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13 settimane, 39 settimane, 52 settimane (fase II)
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Variazioni rispetto al basale (ΔIGF-1 SDS) nello score di deviazione standard dell'indicatore PD del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1 SDS) a ciascun punto di valutazione
Lasso di tempo: 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane (fase II)
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4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane (fase II)
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AHV in ciascun punto di valutazione
Lasso di tempo: fino a 156 settimane (estensione fase II)
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fino a 156 settimane (estensione fase II)
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Cambio rispetto al basale dell'estensione nel punteggio della deviazione standard dell'altezza ad ogni punto di valutazione (ΔHT SDS)
Lasso di tempo: fino a 156 settimane (estensione fase II)
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fino a 156 settimane (estensione fase II)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 dicembre 2025
Completamento primario (Stimato)
1 novembre 2030
Completamento dello studio (Stimato)
1 novembre 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 novembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 novembre 2025
Primo Inserito (Stimato)
4 dicembre 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
4 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 novembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- GenSci073-201
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su Sospensione secca GS3-007a
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