En studie (fase 1b/2) av GS3-007a oral behandling hos barn med veksthormonmangel (PGHD)
24. november 2025 oppdatert av: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
En studie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av multiple stigende doser av GS3-007a tørrsuspensjon hos pasienter med PGHD og for å evaluere effekt og sikkerhet av 52-ukers behandling med GS3-007a tørrsuspensjon: en to-delt, multikenter, randomisert, fase Ib/II klinisk studie
Dette er en to-delt klinisk studie for barn med veksthormonmangel. I den første delen vil deltakerne bli tilfeldig tildelt forskjellige doser av en oral behandling (GS3-007a tørrsuspensjon) eller et placebo i 14 dager. Denne delen er dobbelblindet, noe som betyr at verken deltakerne eller legene vil vite hvem som får behandlingen eller placebot. Målet er å finne en trygg og godt tolerert dose.
I den andre delen vil deltakerne bli tilfeldig tildelt enten den valgte dosen av GS3-007a eller en annen godkjent behandling i 52 uker. Denne delen er åpen, så alle vil vite hvilken behandling som blir gitt. Etter det kan alle deltakere fortsette å ta GS3-007a i ytterligere 156 uker i en forlengelsesfase for å studere langsiktige effekter.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
88
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Lingli Sun, bachelor
- Telefonnummer: +86 18006171657
- E-post: sunlingli@genscigroup.com
Studiesteder
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- kronologisk alder (CA) ≥3 år ved screening
- Prepubertale jenter eller gutter
- Høyde ved screening lavere enn referansehøyden for normale barn med samme kronologiske alder og kjønn minus 2 standardavvik (-2 SD)
- Bekreftet diagnose av veksthormonmangel (GHD)
- Ikke har blitt behandlet med noen vekstfremmende medisiner
- BA forsinket med ≥6 måneder sammenlignet med CA ved screening. Deltakere som oppfyller alle følgende kriterier er kvalifisert til å delta i forlengelsesstudien (gjelder for del II forlengelsesperiode)
- Deltakere som har fullført 52-ukers behandlingsperioden i fase II
- Deltakere som ikke permanent avslutter det undersøkende legemiddelet (IMP) under 52-ukers behandlingsperioden i fase II
Eksklusjonskriterier:
- Høygradig allergisk konstitusjon
- Mistenkt eller bekreftet total hypofysemangel, inkludert pasienter tidligere bekreftet med mangel på ≥2 hypofysehormoner annet enn GH
- Bekreftet med andre kromosomale avvik eller vekstavvik som påvirker vekst
- Medfødt skjelettdysplasi eller alvorlige ryggradsavvik
- Kognitiv svikt, nevro-utviklingsforstyrrelser eller psykiatriske/psykologiske lidelser som etter forskerens vurdering kan forstyrre evaluering av studieendepunktene
- Enhver klinisk signifikant abnormitet som kan påvirke vekst eller evaluering av IMP
- Magnetresonans (MRI) av sellaregionen ved screening som bekrefter tidligere eller nåværende intrakranielle svulstvekster
- Samtidig bruk av medisiner som kan påvirke vekst eller respons på veksthormonterapi
- Epifyselukning
- Elektrokardiogram (EKG) QTcF-intervall abnormt, med historie om forlenget QT/QTc-intervall
- Abnorme leverfunksjonsindikatorer ved screening. Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier kan ikke inkluderes i denne forlengelsesstudien (gjelder for del II forlengelsesperiode)
- Deltakere med lukkede epifyser
- Enhver klinisk signifikant abnormitet som kan påvirke vekst eller evaluering av IMP
- Kjent eller mistenkt allergi mot IMP
- Kvinner med positivt blod-human chorionic gonadotropin (hCG) ved førbehandlingsbesøket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Dosenivå 1~ Dosenivå 4
dosenivå 1、dosenivå 2、dosenivå 3、dosenivå 4
|
GS3-007a
Andre navn:
Placebo for GS3-007a tørrsuspensjon
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Kohort 1~ Kohort 3
GS3-007a lav dose, GS3-007a høy dose, rhGH 0,033 mg/kg
|
GS3-007a
Andre navn:
rhGH-injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: GS3-007a kohort
GS3-007a optimal dose
|
GS3-007a
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: opptil 21 dager (Ib-fasen)
|
opptil 21 dager (Ib-fasen)
|
|
Årlig høydeveksthastighet (AHV) etter 26 uker med behandling
Tidsramme: 26 uker (II fase)
|
26 uker (II fase)
|
|
Antall deltakere med TEAE-er
Tidsramme: opptil 160 uker (II-fase forlengelse)
|
opptil 160 uker (II-fase forlengelse)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
PK-konsentrasjoner av GS3-007a og metabolitten GS3-017
Tidsramme: opptil 7 dager (Ib-fase)
|
opptil 7 dager (Ib-fase)
|
|
Konsentrasjoner av serum veksthormon (GH), insulin-lignende vekstfaktor-1 (IGF-1), og insulin-lignende vekstfaktor-bindende protein 3 (IGFBP-3)
Tidsramme: opptil 14 dager (Ib-fase)
|
opptil 14 dager (Ib-fase)
|
|
AHV ved hvert evalueringstidspunkt
Tidsramme: 13 uker, 39 uker, 52 uker (II fase)
|
13 uker, 39 uker, 52 uker (II fase)
|
|
Endringer fra utgangspunktet (ΔIGF-1 SDS) i standardavviksscore for PD-indikatoren insulin-lignende vekstfaktor-1 (IGF-1 SDS) på hvert evalueringstidspunkt
Tidsramme: 4 uker, 13 uker, 26 uker, 39 uker, 52 uker (II fase)
|
4 uker, 13 uker, 26 uker, 39 uker, 52 uker (II fase)
|
|
AHV-er ved hvert evalueringstidspunkt
Tidsramme: opptil 156 uker (II fase forlengelse)
|
opptil 156 uker (II fase forlengelse)
|
|
Endring fra utgangspunkt i høyde standardavviksscore ved hver evalueringspunkt (ΔHT SDS)
Tidsramme: opptil 156 uker (II faseforlengelse)
|
opptil 156 uker (II faseforlengelse)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. desember 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. november 2030
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. november 2025
Først lagt ut (Antatt)
4. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
4. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- GenSci073-201
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .