En studie (fas 1b/2) av GS3-007a oral behandling hos barn med tillväxthormonbrist (PGHD)
13 september 2026 uppdaterad av: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
En studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av multipla stigande doser av GS3-007a torrsuspension hos patienter med PGHD samt för att utvärdera effekten och säkerheten av 52-veckors behandling med GS3-007a torrsuspension: en tvådelad, multicenter, randomiserad, fas Ib/II klinisk prövning
Detta är en tvådelad klinisk studie för barn med tillväxthormonbrist. I den första delen kommer deltagarna att slumpmässigt tilldelas för att få olika doser av en oral behandling (GS3-007a torrsuspension) eller ett placebo i 14 dagar. Denna del är dubbelblind, vilket innebär att varken deltagarna eller läkarna kommer att veta vem som får behandlingen eller placebot. Målet är att hitta en säker och väl tolererad dos.
I den andra delen kommer deltagarna att slumpmässigt tilldelas för att få antingen den valda dosen av GS3-007a eller en annan godkänd behandling i 52 veckor. Denna del är öppen, så alla kommer att veta vilken behandling som ges. Därefter kan alla deltagare fortsätta att ta GS3-007a i ytterligare 156 veckor i en förlängningsfas för att studera långtidseffekterna.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
88
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Lingli Sun, bachelor
- Telefonnummer: +86 18006171657
- E-post: sunlingli@genscigroup.com
Studieorter
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430000
- Rekrytering
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- kronologisk ålder (CA) ≥3 år vid screening
- Prepubertala flickor eller pojkar
- Längd vid screening lägre än referenslängden för normala barn med samma kronologiska ålder och kön minus 2 standardavvikelser (-2 SD)
- En bekräftad diagnos av tillväxthormonbrist (GHD)
- Inte ha behandlats med några tillväxtfrämjande läkemedel
- BA försenad med ≥6 månader jämfört med CA vid screening. Patienter som uppfyller alla följande kriterier är berättigade att delta i förlängningsstudien (gäller för del II förlängningsperiod)
- Patienter som har slutfört 52-veckorsbehandlingsperioden i fas II
- Patienter som inte permanent avbryter det undersökta läkemedlet (IMP) under 52-veckorsbehandlingsperioden i fas II
Exklusionskriterier:
- Höggradigt allergisk konstitution
- Misstänkt eller bekräftad total hypofysbrist, inklusive patienter tidigare bekräftade med brist på ≥2 hypofyshormoner förutom GH
- Bekräftad med andra kromosomavvikelser eller tillväxtavvikelser som påverkar tillväxten
- Medfödda skelettdysplasi eller allvarliga ryggradsanomalier
- Kognitiv hypofunktion, neuroutvecklingsstörningar eller psykiatriska/psykologiska störningar som, enligt utredarens åsikt, kan störa utvärderingen av studieändamålen
- Någon kliniskt signifikant abnormalitet som kan påverka tillväxt eller utvärdering av IMP
- Screening magnetresonanstomografi (MRI) av sella-regionen som bekräftar tidigare eller nuvarande intrakraniell tumörtillväxt
- Samtidig användning av några läkemedel som kan påverka tillväxt eller respons på tillväxthormonterapi
- Epifysslutning
- Elektrokardiogram (EKG) QTcF-intervall abnormt, med en historia av QT/QTc-intervallförlängning
- Leverfunktionsindikatorer abnorma vid screening. Patienter som uppfyller något av följande kriterier får inte delta i denna förlängningsstudie (gäller för del II förlängningsperiod)
- Patienter med slutna epifyser
- Någon kliniskt signifikant abnormalitet som kan påverka tillväxt eller utvärdering av IMP
- Känd eller misstänkt allergi mot IMP
- Kvinnor med positivt blod human choriongonadotropin (hCG) vid förbehandlingsbesöket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Dosnivå 1~ Dosnivå 4
dosnivå 1、dosnivå 2、dosnivå 3、dosnivå 4
|
GS3-007a
Andra namn:
Placebo för GS3-007a torkad suspension
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Kohort 1~ Kohort 3
GS3-007a låg dos, GS3-007a hög dos, rhGH 0,033 mg/kg
|
GS3-007a
Andra namn:
rhGH-injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: GS3-007a-kohort
GS3-007a optimal dos
|
GS3-007a
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: upp till 21 dagar (Ib-fas)
|
upp till 21 dagar (Ib-fas)
|
|
Årlig längdtillväxthastighet (AHV) vid vecka 26 av behandlingen
Tidsram: 26 veckor (II fas)
|
26 veckor (II fas)
|
|
Antal deltagare med TEAEs
Tidsram: upp till 160 veckor (II fas förlängning)
|
upp till 160 veckor (II fas förlängning)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Koncentrationer av serumtillväxthormon (GH), insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) och insulinliknande tillväxtfaktorbindande protein 3 (IGFBP-3)
Tidsram: upp till 14 dagar (Ib-fas)
|
upp till 14 dagar (Ib-fas)
|
|
AHV vid varje utvärderingstidpunkt
Tidsram: 13 veckor, 39 veckor, 52 veckor (II fas)
|
13 veckor, 39 veckor, 52 veckor (II fas)
|
|
AHV vid varje utvärderingstidpunkt
Tidsram: upp till 156 veckor (II-fasförlängning)
|
upp till 156 veckor (II-fasförlängning)
|
|
Plasma Concentrations of GS3-007a and metabolite GS3-017. Due to Spare sampling time, there are no PK parameter
Tidsram: up to 7 days (Ib phase)
|
up to 7 days (Ib phase)
|
|
The standard deviation score (SDS) for an individual IGF-I measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Tidsram: 4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
|
4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
|
|
The standard deviation score (SDS) for an individual height measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Tidsram: up to 156 weeks (II phase extension)
|
up to 156 weeks (II phase extension)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 januari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 november 2030
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 november 2025
Första postat (Faktisk)
4 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 september 2026
Senast verifierad
1 november 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Andra studie-ID-nummer
- GenSci073-201
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .