Un estudio (Fase 1b/2) del tratamiento oral GS3-007a en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento (PGHD)
24 de noviembre de 2025 actualizado por: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes múltiples de suspensión seca GS3-007a en pacientes con PGHD y para evaluar la eficacia y seguridad de 52 semanas de tratamiento con suspensión seca GS3-007a: un ensayo clínico de Fase Ib/II, multicéntrico, aleatorizado y en dos partes
Este es un estudio clínico de dos partes para niños con deficiencia de la hormona del crecimiento. En la primera parte, los participantes serán asignados aleatoriamente para recibir diferentes dosis de un tratamiento oral (suspensión seca GS3-007a) o un placebo durante 14 días. Esta parte es doble ciego, lo que significa que ni los participantes ni los médicos sabrán quién está recibiendo el tratamiento o el placebo. El objetivo es encontrar una dosis segura y bien tolerada.
En la segunda parte, los participantes serán asignados aleatoriamente para recibir la dosis seleccionada de GS3-007a u otro tratamiento aprobado durante 52 semanas. Esta parte es de etiqueta abierta, por lo que todos sabrán qué tratamiento se está administrando. Después de eso, todos los participantes podrán continuar tomando GS3-007a durante otras 156 semanas en una fase de extensión para estudiar los efectos a largo plazo.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
88
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Lingli Sun, bachelor
- Número de teléfono: +86 18006171657
- Correo electrónico: sunlingli@genscigroup.com
Ubicaciones de estudio
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad cronológica (EC) ≥3 años en la selección
- Niñas o niños prepúberes
- Estatura en la selección inferior a la estatura de referencia para niños normales de la misma edad cronológica y sexo menos 2 desviaciones estándar (-2 DE)
- Diagnóstico confirmado de deficiencia de hormona del crecimiento (DHC)
- No haber sido tratado con ningún fármaco promotor del crecimiento
- EA retrasada ≥6 meses en comparación con la EC en la selección. Los sujetos que cumplen todos los siguientes criterios son elegibles para inscribirse en el estudio de extensión (aplicable para el período de extensión de la Parte II)
- Sujetos que han completado el período de tratamiento de 52 semanas de la fase II
- Sujetos que no interrumpen permanentemente el Producto Medicinal en Investigación (PMI) durante el período de tratamiento de 52 semanas de la fase II
Criterios de exclusión:
- Constitución altamente alérgica
- Deficiencia pituitaria total sospechada o confirmada, incluidos pacientes previamente confirmados con deficiencia de ≥2 hormonas pituitarias distintas de la GH
- Confirmación de otras anomalías cromosómicas o anomalías del crecimiento que afecten al crecimiento
- Displasia esquelética congénita o anomalías espinales graves
- Hipofunción cognitiva, trastornos del neurodesarrollo o trastornos psiquiátricos/psicológicos que, en opinión del investigador, puedan interferir con la evaluación de los objetivos del estudio
- Cualquier anomalía clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la evaluación del PMI
- Exploración de resonancia magnética (RM) de la región selar en la selección que confirme un crecimiento tumoral intracraneal previo o actual
- Uso concurrente de cualquier medicamento que pueda afectar el crecimiento o la respuesta a la terapia con hormona del crecimiento
- Cierre epifisario
- Intervalo QTcF del electrocardiograma (ECG) anormal, con antecedentes de intervalo QT/QTc prolongado
- Indicadores de función hepática anormales en la selección. Los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no podrán ser inscritos en este estudio de extensión (aplicable para el período de extensión de la Parte II)
- Sujetos con epífisis cerradas
- Cualquier anomalía clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la evaluación del PMI
- Alergia conocida o sospechada al PMI
- Mujeres con gonadotropina coriónica humana (hCG) en sangre positiva en la visita previa al tratamiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Nivel de dosis 1~ Nivel de dosis 4
nivel de dosis 1、nivel de dosis 2、nivel de dosis 3、nivel de dosis 4
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GS3-007a
Otros nombres:
Placebo para la suspensión seca GS3-007a
Otros nombres:
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Comparador activo: Cohorte 1~ Cohorte 3
GS3-007a dosis baja, GS3-007a dosis alta, rhGH 0.033mg/kg
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GS3-007a
Otros nombres:
inyección de rhGH
Otros nombres:
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Experimental: cohorte GS3-007a
GS3-007a dosis óptima
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GS3-007a
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: hasta 21 días (fase Ib)
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hasta 21 días (fase Ib)
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Velocidad de crecimiento anualizada (AHV) en la Semana 26 de tratamiento
Periodo de tiempo: 26 semanas (fase II)
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26 semanas (fase II)
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Número de participantes con TEAEs
Periodo de tiempo: hasta 160 semanas (extensión de fase II)
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hasta 160 semanas (extensión de fase II)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentraciones de PK de GS3-007a y del metabolito GS3-017
Periodo de tiempo: hasta 7 días (fase Ib)
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hasta 7 días (fase Ib)
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Concentraciones de hormona de crecimiento (GH) sérica, factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) y proteína 3 de unión al factor de crecimiento similar a la insulina (IGFBP-3)
Periodo de tiempo: hasta 14 días (fase Ib)
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hasta 14 días (fase Ib)
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AHVs en cada punto de evaluación
Periodo de tiempo: 13 semanas, 39 semanas, 52 semanas (fase II)
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13 semanas, 39 semanas, 52 semanas (fase II)
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Cambios desde el valor basal (ΔIGF-1 SDS) en la puntuación de desviación estándar del indicador PD factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1 SDS) en cada punto de evaluación
Periodo de tiempo: 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas (fase II)
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4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas (fase II)
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AHVs en cada punto de evaluación
Periodo de tiempo: hasta 156 semanas (extensión de fase II)
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hasta 156 semanas (extensión de fase II)
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Cambio respecto a la línea de base de extensión en la puntuación de desviación estándar de la altura en cada punto de evaluación (ΔHT SDS)
Periodo de tiempo: hasta 156 semanas (extensión de fase II)
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hasta 156 semanas (extensión de fase II)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2025
Publicado por primera vez (Estimado)
4 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
4 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- GenSci073-201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .