Tutkimus (vaihe 1b/2) lapsille kasvuhormonipuutoksesta (PGHD) kärsivistä GS3-007a-suun kautta annettavasta hoidosta
maanantai 24. marraskuuta 2025 päivittänyt: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Tutkimus, jossa arvioidaan useiden nousevien annosten GS3-007a-kuivajauheen turvallisuutta ja siedettävyyttä PGHD-potilailla sekä 52 viikon GS3-007a-kuivajauhehoidon tehoa ja turvallisuutta: kaksiosainen, monikeskuksinen, satunnaistettu, vaiheen Ib/II kliininen tutkimus
Tämä on kaksiosainen kliininen tutkimus kasvuhormonivajeen omaaville lapsille. Ensimmäisessä osassa osallistujat jaetaan satunnaisesti saamaan eri annoksia suun kautta otettavaa hoitoa (GS3-007a kuivajauhesuspensio) tai lumelääkettä 14 päivän ajan. Tämä osa on kaksinkertaisesti sokkoutettu, mikä tarkoittaa, että osallistujat eivätkä lääkärit tiedä, kuka saa hoitoa tai lumelääkettä. Tavoitteena on löytää turvallinen ja hyvin siedetty annos.
Toisessa osassa osallistujat jaetaan satunnaisesti saamaan joko valittua GS3-007a-annosta tai toista hyväksyttyä hoitoa 52 viikon ajan. Tämä osa on avoimen selkäisen, joten kaikki tietävät, mitä hoitoa annetaan. Sen jälkeen kaikki osallistujat voivat jatkaa GS3-007a:n ottamista vielä 156 viikon ajan jatko-osassa pitkäaikaisvaikutusten tutkimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
88
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lingli Sun, bachelor
- Puhelinnumero: +86 18006171657
- Sähköposti: sunlingli@genscigroup.com
Opiskelupaikat
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- kronologinen ikä (CA) ≥3 vuotta seulonnassa
- Esipuberteettiset tytöt tai pojat
- Pituus seulonnassa on normaaleja saman kronologisen iän ja sukupuolen lapsia alhaisempi miinus 2 keskihajontaa (-2 SD)
- Vahvistettu kasvuhormonipuutoksen (GHD) diagnoosi
- Ei ole hoidettu millään kasvua edistävillä lääkkeillä
- LU viivästynyt ≥6 kuukautta verrattuna CA:han seulonnassa Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, ovat oikeutettuja osallistumaan laajennustutkimukseen (sovelletaan osaan II laajennusjakso)
- Koehenkilöt, jotka ovat suorittaneet vaiheen II 52-viikon hoitojakson
- Koehenkilöt, jotka eivät lopeta tutkittavan lääkevalmisteen (IMP) käyttöä pysyvästi vaiheen II 52-viikon hoidon aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Erittäin allerginen perusta
- Epäilty tai vahvistettu täydellinen aivolisäkkeen vajaatoiminta, mukaan lukien potilaat, joilla on aiemmin vahvistettu ≥2 muun aivolisäkkeen hormonin kuin GH:n puutos
- Vahvistettu muut kromosomipoikkeavuudet tai kasvua vaikeuttavat kasvupoikkeavuudet
- Syntymästä lähtien oleva luuston kehityshäiriö tai vakavat selkärangan poikkeavuudet
- Kognitiivinen alitoiminta, kehityksen hermostolliset häiriöt tai psykiatriset/psykologiset häiriöt, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen päätetulosten arviointia
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeama, joka voi vaikuttaa kasvuun tai IMP:n arviointiin
- Seulonnan magneettikuvauksessa (MRI) aivolisäkekuopasta vahvistettu aiempi tai nykyinen kallonsisäinen kasvainkasvu
- Samanaikainen käyttö minkä tahansa kasvuun tai kasvuhormonihoidon vasteeseen vaikuttavien lääkkeiden kanssa
- Luun kasvulevyn sulkeutuminen
- Sähkökardiogrammin (EKG) QTcF-väli poikkeava, ja aiempi QT/QTc-välin pidentymisen historia
- Maksan toimintaa kuvaavat indikaattorit poikkeavat seulonnassa Potilaat, jotka täyttävät minkä tahansa seuraavista kriteereistä, eivät voi osallistua tähän laajennustutkimukseen (sovelletaan osaan II laajennusjakso)
- Koehenkilöt, joiden kasvulevyt ovat sulkeutuneet
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeama, joka voi vaikuttaa kasvuun tai IMP:n arviointiin
- Tunnettu tai epäilty allergia IMP:lle
- Naisten positiivinen veren inhimillinen koriogonadotropiini (hCG) ennen hoitokäyntiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Annostaso 1~ Annostaso 4
annostustaso 1、annostustaso 2、annostustaso 3、annostustaso 4
|
GS3-007a
Muut nimet:
Placebo GS3-007a kuivaliukoiselle annokselle
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Kohortti 1~ Kohortti 3
GS3-007a pieni annos, GS3-007a suuri annos, rhGH 0.033mg/kg
|
GS3-007a
Muut nimet:
rhGH-injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: GS3-007a kohortti
GS3-007a optimaalinen annos
|
GS3-007a
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: enintään 21 päivää (Ib-vaihe)
|
enintään 21 päivää (Ib-vaihe)
|
|
Vuotuistettu pituuden kasvunopeus (AHV) hoidon 26. viikolla
Aikaikkuna: 26 viikkoa (II vaihe)
|
26 viikkoa (II vaihe)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla esiintyi TEAE:itä
Aikaikkuna: jopa 160 viikkoa (II vaiheen jatko)
|
jopa 160 viikkoa (II vaiheen jatko)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
GS3-007a:n ja metaboliitin GS3-017:n PK-pitoisuudet
Aikaikkuna: jopa 7 päivää (Ib-vaihe)
|
jopa 7 päivää (Ib-vaihe)
|
|
Seerumin kasvuhormonin (GH), insuliinin kaltaisen kasvutekijä-1:n (IGF-1) ja insuliinin kaltaisen kasvutekijä-sitovan proteiini 3:n (IGFBP-3) pitoisuudet
Aikaikkuna: enintään 14 päivää (Ib-vaihe)
|
enintään 14 päivää (Ib-vaihe)
|
|
AHV:t kussakin arviointipisteessä
Aikaikkuna: 13 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa (II vaihe)
|
13 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa (II vaihe)
|
|
Muutokset lähtötasosta (ΔIGF-1 SDS) PD-indikaattorin insuliinin kaltaisen kasvutekijän 1:n (IGF-1 SDS) keskihajontapisteissä kussakin arviointipisteessä
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa (II vaihe)
|
4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa (II vaihe)
|
|
AHV:t kullakin arviointipisteellä
Aikaikkuna: jopa 156 viikkoa (II vaiheen jatko)
|
jopa 156 viikkoa (II vaiheen jatko)
|
|
Muutos jatkoperuslinjasta pituuden keskihajontapisteissä kussakin arviointipisteessä (ΔHT SDS)
Aikaikkuna: jopa 156 viikkoa (II vaiheen laajennus)
|
jopa 156 viikkoa (II vaiheen laajennus)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. marraskuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. marraskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. marraskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 4. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 4. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- GenSci073-201
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .