一项关于GS3-007a口服治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）的研究（1b/2期）
2026年9月13日 更新者：Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
一项评估GS3-007a干混悬剂在PGHD患者中多次递增给药的安全性和耐受性，并评估GS3-007a干混悬剂52周治疗的有效性和安全性的研究：一项两部分、多中心、随机、Ib/II期临床试验
这是一项针对生长激素缺乏症儿童的两部分临床研究。 在第一部分，参与者将被随机分配接受不同剂量的口服治疗（GS3-007a干混悬剂）或安慰剂，持续14天。 这部分是双盲的，意味着参与者和医生都不会知道谁在接受治疗或安慰剂。 目标是找到安全且耐受性良好的剂量。
在第二部分，参与者将被随机分配接受选定的GS3-007a剂量或另一种已批准的治疗，持续52周。 这部分是开放标签的，所以每个人都会知道正在给予哪种治疗。 之后，所有参与者可能会在扩展阶段继续服用GS3-007a额外156周，以研究长期效果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
88
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lingli Sun, bachelor
- 电话号码：+86 18006171657
- 邮箱：sunlingli@genscigroup.com
学习地点
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430000
- 招聘中
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 筛选时实际年龄（CA）≥3岁
- 青春期前女孩或男孩
- 筛选时身高低于同实际年龄和性别的正常儿童参考身高减去2个标准差（-2 SD）
- 确诊为生长激素缺乏症（GHD）
- 未曾接受过任何促生长药物治疗
- 骨龄（BA）较筛选时实际年龄延迟≥6个月 符合以下所有标准的受试者有资格参加扩展研究（适用于第二部分扩展期）
- 已完成II期52周治疗期的受试者
- 在II期52周治疗期间未永久停用研究用药品（IMP）的受试者
排除标准：
- 高度过敏体质
- 疑似或确诊全垂体功能减退，包括既往确诊除GH外≥2种垂体激素缺乏的患者
- 确诊存在其他影响生长的染色体异常或生长异常
- 先天性骨骼发育不良或严重脊柱畸形
- 研究者认为可能干扰研究终点评估的认知功能障碍、神经发育障碍或精神/心理障碍
- 任何可能影响生长或IMP评估的临床显著异常
- 筛选期鞍区磁共振成像（MRI）扫描确认既往或当前存在颅内肿瘤生长
- 同时使用可能影响生长或生长激素治疗反应的任何药物
- 骨骺闭合
- 心电图（ECG）QTcF间期异常，有QT/QTc间期延长史
- 筛选时肝功能指标异常 符合以下任一标准的患者不得参加本扩展研究（适用于第二部分扩展期）
- 骨骺已闭合的受试者
- 任何可能影响生长或IMP评估的临床显著异常
- 已知或疑似对IMP过敏
- 治疗前访视时血人绒毛膜促性腺激素（hCG）呈阳性的女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：剂量水平 1~ 剂量水平 4
剂量水平1、剂量水平2、剂量水平3、剂量水平4
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GS3-007a
其他名称：
GS3-007a干混悬剂安慰剂
其他名称：
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有源比较器：队列 1~ 队列 3
GS3-007a低剂量、GS3-007a高剂量、rhGH 0.033mg/kg
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GS3-007a
其他名称：
rhGH注射
其他名称：
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实验性的：GS3-007a 队列
GS3-007a 最佳剂量
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GS3-007a
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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出现治疗中出现的不良事件（TEAEs）的参与者人数
大体时间：最多 21 天（Ib 阶段）
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最多 21 天（Ib 阶段）
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治疗第26周时的年化身高增长速度（AHV）
大体时间：26 周（II 期）
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26 周（II 期）
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出现TEAE的参与者人数
大体时间：长达 160 周（II 期延长阶段）
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长达 160 周（II 期延长阶段）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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血清生长激素（GH）、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和胰岛素样生长因子结合蛋白3（IGFBP-3）的浓度
大体时间：长达14天（Ib阶段）
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长达14天（Ib阶段）
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每个评估点的AHVs
大体时间：13 周、39 周、52 周（II 期）
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13 周、39 周、52 周（II 期）
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每个评估点的AHV
大体时间：最长 156 周（II 期扩展阶段）
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最长 156 周（II 期扩展阶段）
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Plasma Concentrations of GS3-007a and metabolite GS3-017. Due to Spare sampling time, there are no PK parameter
大体时间：up to 7 days (Ib phase)
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up to 7 days (Ib phase)
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The standard deviation score (SDS) for an individual IGF-I measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
大体时间：4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
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4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
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The standard deviation score (SDS) for an individual height measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
大体时间：up to 156 weeks (II phase extension)
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up to 156 weeks (II phase extension)
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月18日
初级完成 (估计的)
2030年11月1日
研究完成 (估计的)
2030年11月1日
研究注册日期
首次提交
2025年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2025年11月24日
首次发布 (实际的)
2025年12月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月13日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- GenSci073-201
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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