Um Estudo (Fase 1b/2) do Tratamento Oral GS3-007a em Crianças com Deficiência de Hormona do Crescimento (PGHD)
24 de novembro de 2025 atualizado por: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Um Estudo para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade de Múltiplas Doses Ascendentes de GS3-007a Suspensão Seca em Doentes com PGHD e para Avaliar a Eficácia e Segurança de 52 Semanas de Tratamento com GS3-007a Suspensão Seca: um Ensaio Clínico de Fase Ib/II, Multicêntrico, Randomizado, em Duas Partes
Este é um estudo clínico em duas partes para crianças com deficiência de hormona de crescimento. Na primeira parte, os participantes serão aleatoriamente designados para receber diferentes doses de um tratamento oral (suspensão seca GS3-007a) ou um placebo durante 14 dias. Esta parte é duplamente cega, o que significa que nem os participantes nem os médicos saberão quem está a receber o tratamento ou o placebo. O objetivo é encontrar uma dose segura e bem tolerada.
Na segunda parte, os participantes serão aleatoriamente designados para receber a dose selecionada de GS3-007a ou outro tratamento aprovado durante 52 semanas. Esta parte é de etiqueta aberta, por isso todos saberão qual o tratamento que está a ser administrado. Depois disso, todos os participantes poderão continuar a tomar GS3-007a por mais 156 semanas numa fase de extensão para estudar os efeitos a longo prazo.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
88
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Lingli Sun, bachelor
- Número de telefone: +86 18006171657
- E-mail: sunlingli@genscigroup.com
Locais de estudo
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- idade cronológica (IC) ≥3 anos no Rastreio
- Raparigas ou rapazes pré-púberes
- Altura no Rastreio inferior à altura de referência para crianças normais da mesma idade cronológica e sexo menos 2 desvios padrão (-2 DP)
- Diagnóstico confirmado de deficiência da hormona de crescimento (DHC)
- Não ter sido tratado com qualquer fármaco promotor de crescimento
- IA atrasada ≥6 meses em comparação com a IC no Rastreio Os sujeitos que cumprirem todos os seguintes critérios são elegíveis para inscrever-se no estudo de extensão (aplicável para o período de extensão da Parte II)
- Sujeitos que tenham concluído o período de tratamento de 52 semanas da fase II
- Sujeitos que não interrompam permanentemente o Produto Medicamentoso em Investigação (PMI) durante o período de tratamento de 52 semanas da fase II
Critérios de Exclusão:
- Constituição altamente alérgica
- Deficiência hipofisária total suspeita ou confirmada, incluindo doentes previamente confirmados com deficiência de ≥2 hormonas hipofisárias que não a GH
- Confirmação de outras anomalias cromossómicas ou anomalias de crescimento que afetem o crescimento
- Displasia esquelética congénita ou anomalias graves da coluna vertebral
- Hipofunção cognitiva, perturbações do neurodesenvolvimento, ou perturbações psiquiátricas/psicológicas que, na opinião do investigador, possam interferir com a avaliação dos endpoints do estudo
- Qualquer anomalia clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a avaliação do PMI
- Ressonância magnética (RM) de rastreio da região selar confirmando crescimento tumoral intracraniano prévio ou atual
- Uso concomitante de qualquer medicação que possa afetar o crescimento ou a resposta à terapia com hormona de crescimento
- Encerramento epifisário
- Intervalo QTcF do eletrocardiograma (ECG) anormal, com historial de intervalo QT/QTc prolongado
- Indicadores da função hepática anormais no Rastreio Os doentes que cumprirem qualquer dos seguintes critérios não podem ser inscritos neste estudo de extensão (aplicável para o período de extensão da Parte II)
- Sujeitos com epífises fechadas
- Qualquer anomalia clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a avaliação do PMI
- Alergia conhecida ou suspeita ao PMI
- Mulheres com gonadotrofina coriónica humana (hCG) sanguínea positiva na visita pré-tratamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Nível de Dose 1~ Nível de Dose 4
nível de dose 1、nível de dose 2、nível de dose 3、nível de dose 4
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GS3-007a
Outros nomes:
Placebo para suspensão seca GS3-007a
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Cohorte 1~ Cohorte 3
GS3-007a dose baixa , GS3-007a dose alta , rhGH 0.033mg/kg
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GS3-007a
Outros nomes:
injeção de rhGH
Outros nomes:
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Experimental: coorte GS3-007a
Dose ótima GS3-007a
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GS3-007a
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: até 21 dias (fase Ib)
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até 21 dias (fase Ib)
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Velocidade de crescimento anualizada (VCA) na Semana 26 do tratamento
Prazo: 26 semanas (II fase)
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26 semanas (II fase)
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Número de Participantes com TEAEs
Prazo: até 160 semanas (extensão da fase II)
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até 160 semanas (extensão da fase II)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentrações de PK de GS3-007a e do metabolito GS3-017
Prazo: até 7 dias (fase Ib)
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até 7 dias (fase Ib)
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Concentrações de hormona de crescimento sérica (GH), fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1) e proteína de ligação ao fator de crescimento semelhante à insulina 3 (IGFBP-3)
Prazo: até 14 dias (fase Ib)
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até 14 dias (fase Ib)
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AHVs em cada ponto de avaliação
Prazo: 13 semanas, 39 semanas, 52 semanas (fase II)
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13 semanas, 39 semanas, 52 semanas (fase II)
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Alterações em relação à linha de base (ΔIGF-1 SDS) na pontuação de desvio padrão do indicador PD fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1 SDS) em cada ponto de avaliação
Prazo: 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas (II fase)
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4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas (II fase)
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AHVs em cada ponto de avaliação
Prazo: até 156 semanas (extensão da fase II)
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até 156 semanas (extensão da fase II)
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Alteração em relação à linha de base da extensão no escore de desvio padrão da altura em cada ponto de avaliação (ΔHT SDS)
Prazo: até 156 semanas (extensão da fase II)
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até 156 semanas (extensão da fase II)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de novembro de 2025
Primeira postagem (Estimado)
4 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
4 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- GenSci073-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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