Egy tanulmány (1b/2. fázis) a GS3-007a orális kezeléséről növekedési hormonhiányos gyermekeknél (PGHD)
2026. szeptember 13. frissítette: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Tanulmány a GS3-007a száraz szuszpenzió több, növekvő dózisának biztonságának és tolerálhatóságának értékelésére PGHD-s betegekben, valamint a GS3-007a száraz szuszpenzióval végzett 52 hetes kezelés hatékonyságának és biztonságának értékelésére: két részből álló, több központon végzett, randomizált, Ib/II. fázisú klinikai vizsgálat
Ez egy két részből álló klinikai vizsgálat növekedési hormongyengeségben szenvedő gyermekek számára. Az első részben a résztvevőket véletlenszerűen osztják be, hogy különböző dózisú orális kezelést (GS3-007a száraz szuszpenziót) vagy placebót kapjanak 14 napig. Ez a rész kettős vak, ami azt jelenti, hogy sem a résztvevők, sem az orvosok nem fogják tudni, ki kapja a kezelést vagy a placebót. A cél egy biztonságos és jól tolerált dózis megtalálása.
A második részben a résztvevőket véletlenszerűen osztják be, hogy a kiválasztott dózisú GS3-007a-t vagy egy másik jóváhagyott kezelést kapjanak 52 hétig. Ez a rész nyílt címkézésű, tehát mindenki tudni fogja, melyik kezelést adják. Ezután minden résztvevő folytathatja a GS3-007a szedését további 156 hétig egy kiterjesztett fázisban a hosszú távú hatások tanulmányozása érdekében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
88
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Lingli Sun, bachelor
- Telefonszám: +86 18006171657
- E-mail: sunlingli@genscigroup.com
Tanulmányi helyek
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kína, 430000
- Toborzás
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- kronológiai életkor (CA) ≥3 év a szűréskor
- Prepubertális lányok vagy fiúk
- A szűréskor mért testmagasság alacsonyabb, mint a normál gyermekek referencia-magassága azonos kronológiai életkor és nem esetében mínusz 2 szórás (-2 SD)
- Igazolt növekedési hormonhiány (GHD) diagnózis
- Nem volt korábban növekedést elősegítő gyógyszerekkel kezelve
- A csontkor legalább 6 hónappal lemarad a kronológiai életkorhoz képest a szűréskor. Az alábbi kritériumok mindegyikét teljesítő személyek jogosultak a kiterjesztett vizsgálatba való bekerülésre (a II. rész kiterjesztett időszakára vonatkozóan)
- A II. fázis 52 hetes kezelési időszakát teljesítő személyek
- A II. fázis 52 hetes kezelési időszaka alatt nem szakították meg véglegesen a vizsgálati gyógyszer (IMP) alkalmazását
Kizárási kritériumok:
- Erősen allergiás alkat
- Gyanított vagy igazolt teljes agyalapi mirigy elégtelenség, ideértve azokat a betegeket is, akiknél korábban ≥2 agyalapi mirigy hormont (GH-t kivéve) hiányt igazoltak
- Igazolt egyéb kromoszóma rendellenesség vagy növekedést befolyásoló növekedési rendellenesség
- Veleszületett csontfejlődési rendellenesség vagy súlyos gerinc rendellenesség
- A vizsgáló véleménye szerint a vizsgálati végpontok értékelését zavaró kognitív alulfunkció, neurofejlődési zavar vagy pszichiátriai/pszichológiai zavar
- Bármilyen klinikailag jelentős rendellenesség, amely befolyásolhatja a növekedést vagy a vizsgálati gyógyszer (IMP) értékelését
- A szűréskor elvégzett sella régió mágneses rezonancia (MRI) felvétel igazolja korábbi vagy jelenlegi koponya belősi daganatnövekedést
- Egyidejű alkalmazása bármilyen olyan gyógyszernek, amely befolyásolhatja a növekedést vagy a növekedési hormon terápia válaszát
- Epifízis záródás
- Elektrokardiogram (EKG) QTcF intervallum rendellenes, előzményben QT/QTc intervallum meghosszabbodás
- A szűréskor mért májfunkciós mutatók rendellenesek. Az alábbi kritériumok bármelyikét teljesítő betegek nem vehetők fel ebbe a kiterjesztett vizsgálatba (a II. rész kiterjesztett időszakára vonatkozóan)
- Zárt epifízisekkel rendelkező személyek
- Bármilyen klinikailag jelentős rendellenesség, amely befolyásolhatja a növekedést vagy a vizsgálati gyógyszer (IMP) értékelését
- Ismert vagy gyanított allergia a vizsgálati gyógyszerre (IMP)
- Nők, akiknél a kezelés előtti látogatáskor pozitív a vérben mért humán koriongonadotropin (hCG)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Dózisszint 1~ Dózisszint 4
dózisszint 1、dózisszint 2、dózisszint 3、dózisszint 4
|
GS3-007a
Más nevek:
Placebo a GS3-007a száraz szuszpenzióhoz
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Kohorsz 1~ Kohorsz 3
GS3-007a alacsony adag, GS3-007a magas adag, rhGH 0,033 mg/kg
|
GS3-007a
Más nevek:
rhGH injekció
Más nevek:
|
|
Kísérleti: GS3-007a kohorsz
GS3-007a optimális dózis
|
GS3-007a
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés során fellépő káros események (TEAE) számának résztvevői
Időkeret: legfeljebb 21 nap (Ib fázis)
|
legfeljebb 21 nap (Ib fázis)
|
|
Az évesített magasságnövekedési sebesség (AHV) a kezelés 26. hetében
Időkeret: 26 hét (II. fázis)
|
26 hét (II. fázis)
|
|
A résztvevők száma TEAE-kkel
Időkeret: legfeljebb 160 hét (II fázis kiterjesztés)
|
legfeljebb 160 hét (II fázis kiterjesztés)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A szérum növekedési hormon (GH), az inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) és az inzulinszerű növekedési faktor-kötő fehérje 3 (IGFBP-3) koncentrációi
Időkeret: legfeljebb 14 nap (Ib fázis)
|
legfeljebb 14 nap (Ib fázis)
|
|
AHV-k minden értékelési ponton
Időkeret: 13 hét, 39 hét, 52 hét (II. fázis)
|
13 hét, 39 hét, 52 hét (II. fázis)
|
|
AHV-k minden értékelési ponton
Időkeret: akár 156 hétig (II fázisú hosszabbítás)
|
akár 156 hétig (II fázisú hosszabbítás)
|
|
Plasma Concentrations of GS3-007a and metabolite GS3-017. Due to Spare sampling time, there are no PK parameter
Időkeret: up to 7 days (Ib phase)
|
up to 7 days (Ib phase)
|
|
The standard deviation score (SDS) for an individual IGF-I measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Időkeret: 4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
|
4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
|
|
The standard deviation score (SDS) for an individual height measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Időkeret: up to 156 weeks (II phase extension)
|
up to 156 weeks (II phase extension)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. január 18.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. november 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. november 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. november 24.
Első közzététel (Tényleges)
2025. december 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 13.
Utolsó ellenőrzés
2025. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GenSci073-201
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .