Een onderzoek (fase 1b/2) van GS3-007a orale behandeling bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (PGHD)
13 september 2026 bijgewerkt door: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Een onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere oplopende doses GS3-007a droge suspensie bij patiënten met PGHD en naar de werkzaamheid en veiligheid van een 52 weken durende behandeling met GS3-007a droge suspensie: een tweedelig, multicentrisch, gerandomiseerd, fase Ib/II klinisch onderzoek
Dit is een tweedelig klinisch onderzoek voor kinderen met groeihormoondeficiëntie. In het eerste deel zullen deelnemers willekeurig worden toegewezen om gedurende 14 dagen verschillende doseringen van een orale behandeling (GS3-007a droge suspensie) of een placebo te ontvangen. Dit deel is dubbelblind, wat betekent dat noch de deelnemers noch de artsen zullen weten wie de behandeling of het placebo ontvangt. Het doel is om een veilige en goed verdragen dosis te vinden.
In het tweede deel zullen deelnemers willekeurig worden toegewezen om gedurende 52 weken ofwel de geselecteerde dosis GS3-007a of een andere goedgekeurde behandeling te ontvangen. Dit deel is open-label, dus iedereen zal weten welke behandeling wordt gegeven. Daarna kunnen alle deelnemers in een verlengingsfase nog eens 156 weken doorgaan met het innemen van GS3-007a om de lange-termijneffecten te bestuderen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
88
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Lingli Sun, bachelor
- Telefoonnummer: +86 18006171657
- E-mail: sunlingli@genscigroup.com
Studie Locaties
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430000
- Werving
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- chronologische leeftijd (CA) ≥3 jaar bij Screening
- Prepuberale meisjes of jongens
- Lengte bij Screening lager dan de referentielengte voor normale kinderen van dezelfde chronologische leeftijd en geslacht minus 2 standaarddeviaties (-2 SD)
- Een bevestigde diagnose van groeihormoondeficiëntie (GHD)
- Niet behandeld met groeibevorderende medicijnen
- Botleeftijd (BA) vertraagd met ≥6 maanden vergeleken met de CA bij Screening. Proefpersonen die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deelname aan de extensiestudie (van toepassing voor deel II extensieperiode)
- Proefpersonen die de 52-week behandelperiode van fase II hebben voltooid
- Proefpersonen die het onderzoeksgeneesmiddel (IMP) niet permanent hebben gestaakt tijdens de 52-week behandelperiode van fase II
Exclusiecriteria:
- Een sterk allergische constitutie
- Vermoed of bevestigd totaal hypofyse-deficiëntie, inclusief patiënten met eerder bevestigde deficiëntie van ≥2 hypofysehormonen anders dan GH
- Bevestigde andere chromosomale afwijkingen of groeiafwijkingen die de groei beïnvloeden
- Aangeboren skeletdysplasie of ernstige spinale afwijkingen
- Cognitieve hypofunctie, neuroontwikkelingsstoornissen of psychiatrische/psychologische stoornissen die, naar mening van de onderzoeker, de evaluatie van studie-eindpunten kunnen beïnvloeden
- Elke klinisch significante afwijking die de groei of evaluatie van het IMP kan beïnvloeden
- MRI-scan van de sellaregio bij Screening bevestigt eerdere of huidige intracraniële tumorgroei
- Gelijktijdig gebruik van medicatie die de groei of respons op groeihormoontherapie kan beïnvloeden
- Epifysaire sluiting
- Elektrocardiogram (ECG) QTcF-interval abnormaal, met voorgeschiedenis van verlengd QT/QTc-interval
- Hepatische functie-indicatoren abnormaal bij Screening. Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, kunnen niet deelnemen aan deze extensiestudie (van toepassing voor deel II extensieperiode)
- Proefpersonen met gesloten epifysen
- Elke klinisch significante afwijking die de groei of evaluatie van het IMP kan beïnvloeden
- Bekende of vermoede allergie voor het IMP
- Vrouwen met positief bloed humaan choriongonadotrofine (hCG) bij het voorbehandelingsbezoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Dosisniveau 1~ Dosisniveau 4
dosisniveau 1、dosisniveau 2、dosisniveau 3、dosisniveau 4
|
GS3-007a
Andere namen:
Placebo voor GS3-007a droge suspensie
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Cohort 1~ Cohort 3
GS3-007a lage dosis, GS3-007a hoge dosis, rhGH 0,033 mg/kg
|
GS3-007a
Andere namen:
rhGH-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: GS3-007a cohort
GS3-007a optimale dosering
|
GS3-007a
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: tot 21 dagen (Ib-fase)
|
tot 21 dagen (Ib-fase)
|
|
Geannualiseerde lengtesnelheid (AHV) bij Week 26 van de behandeling
Tijdsspanne: 26 weken (II fase)
|
26 weken (II fase)
|
|
Aantal deelnemers met TEAEs
Tijdsspanne: tot 160 weken (II fase extensie)
|
tot 160 weken (II fase extensie)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Concentraties van serumgroeihormoon (GH), insulineachtige groeifactor-1 (IGF-1) en insulineachtige groeifactor-bindend eiwit 3 (IGFBP-3)
Tijdsspanne: tot 14 dagen (Ib-fase)
|
tot 14 dagen (Ib-fase)
|
|
AHV's bij elk evaluatiepunt
Tijdsspanne: 13 weken, 39 weken, 52 weken (fase II)
|
13 weken, 39 weken, 52 weken (fase II)
|
|
AHV's op elk evaluatiepunt
Tijdsspanne: tot 156 weken (II fase verlenging)
|
tot 156 weken (II fase verlenging)
|
|
Plasma Concentrations of GS3-007a and metabolite GS3-017. Due to Spare sampling time, there are no PK parameter
Tijdsspanne: up to 7 days (Ib phase)
|
up to 7 days (Ib phase)
|
|
The standard deviation score (SDS) for an individual IGF-I measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Tijdsspanne: 4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
|
4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
|
|
The standard deviation score (SDS) for an individual height measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Tijdsspanne: up to 156 weeks (II phase extension)
|
up to 156 weeks (II phase extension)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 januari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
1 november 2030
Studie voltooiing (Geschat)
1 november 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 november 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 september 2026
Laatst geverifieerd
1 november 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- GenSci073-201
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .