Исследование (Фаза 1b/2) перорального лечения GS3-007a у детей с дефицитом гормона роста (PGHD)
24 ноября 2025 г. обновлено: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Исследование по оценке безопасности и переносимости множественных возрастающих доз сухой суспензии GS3-007a у пациентов с PGHD и оценке эффективности и безопасности 52-недельного лечения сухой суспензией GS3-007a: двухэтапное, многоцентровое, рандомизированное, клиническое исследование фазы Ib/II
Это двухчастное клиническое исследование для детей с дефицитом гормона роста. В первой части участники будут случайным образом распределены для получения различных доз перорального лечения (сухая суспензия GS3-007a) или плацебо в течение 14 дней. Эта часть является двойной слепой, что означает, что ни участники, ни врачи не будут знать, кто получает лечение или плацебо. Цель - найти безопасную и хорошо переносимую дозу.
Во второй части участники будут случайным образом распределены для получения либо выбранной дозы GS3-007a, либо другого одобренного лечения в течение 52 недель. Эта часть является открытой, поэтому все будут знать, какое лечение проводится. После этого все участники могут продолжить прием GS3-007a в течение еще 156 недель в фазе продолжения для изучения долгосрочных эффектов.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
88
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Lingli Sun, bachelor
- Номер телефона: +86 18006171657
- Электронная почта: sunlingli@genscigroup.com
Места учебы
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- хронологический возраст (CA) ≥3 лет на момент скрининга
- Девушки или юноши в препубертатном периоде
- Рост при скрининге ниже эталонного роста для нормальных детей того же хронологического возраста и пола минус 2 стандартных отклонения (-2 SD)
- Подтвержденный диагноз дефицита гормона роста (GHD)
- Отсутствие лечения какими-либо препаратами, стимулирующими рост
- BA задержан на ≥6 месяцев по сравнению с CA на момент скрининга. Пациенты, соответствующие всем следующим критериям, имеют право на включение в расширенное исследование (применимо для периода расширения Части II)
- Пациенты, завершившие 52-недельный период лечения фазы II
- Пациенты, которые не прекратили окончательно исследуемый лекарственный препарат (IMP) в течение 52-недельного периода лечения фазы II
Критерии исключения:
- Выраженная аллергическая конституция
- Подозрение или подтверждение тотального гипофизарного дефицита, включая пациентов с ранее подтвержденным дефицитом ≥2 гипофизарных гормонов, кроме GH
- Подтвержденные другие хромосомные аномалии или нарушения роста, влияющие на рост
- Врожденная скелетная дисплазия или серьезные аномалии позвоночника
- Когнитивная гипофункция, нарушения нейроразвития или психические/психологические расстройства, которые, по мнению исследователя, могут помешать оценке конечных точек исследования
- Любые клинически значимые отклонения, которые могут повлиять на рост или оценку IMP
- Магнитно-резонансная томография (МРТ) области турецкого седла при скрининге, подтверждающая наличие или текущий рост внутричерепной опухоли
- Сопутствующий прием любых лекарственных средств, которые могут повлиять на рост или реакцию на терапию гормоном роста
- Закрытие эпифизов
- Аномальный интервал QTcF на электрокардиограмме (ЭКГ) с анамнезом удлинения интервала QT/QTc
- Показатели функции печени аномальны при скрининге. Пациенты, соответствующие любому из следующих критериев, не могут быть включены в это расширенное исследование (применимо для периода расширения Части II)
- Пациенты с закрытыми эпифизами
- Любые клинически значимые отклонения, которые могут повлиять на рост или оценку IMP
- Известная или предполагаемая аллергия на IMP
- Женщины с положительным анализом крови на хорионический гонадотропин человека (ХГЧ) на визите перед лечением
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Уровень дозы 1~ Уровень дозы 4
уровень дозы 1、уровень дозы 2、уровень дозы 3、уровень дозы 4
|
GS3-007a
Другие имена:
Плацебо для сухой суспензии GS3-007a
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Когорта 1~ Когорта 3
GS3-007a низкая доза, GS3-007a высокая доза, рчГР 0.033 мг/кг
|
GS3-007a
Другие имена:
инъекция рчГР
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта GS3-007a
GS3-007a оптимальная доза
|
GS3-007a
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯЛ)
Временное ограничение: до 21 дня (фаза Ib)
|
до 21 дня (фаза Ib)
|
|
Годовая скорость роста (AHV) на 26 неделе лечения
Временное ограничение: 26 недель (II фаза)
|
26 недель (II фаза)
|
|
Количество участников с НЯ, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: до 160 недель (продолжение II фазы)
|
до 160 недель (продолжение II фазы)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Концентрации GS3-007a и метаболита GS3-017 в плазме крови
Временное ограничение: до 7 дней (фаза Ib)
|
до 7 дней (фаза Ib)
|
|
Концентрации сывороточного гормона роста (ГР), инсулиноподобного фактора роста-1 (ИФР-1) и инсулиноподобного фактора роста-связывающего белка 3 (ИФРСБ-3)
Временное ограничение: до 14 дней (фаза Ib)
|
до 14 дней (фаза Ib)
|
|
AHV на каждой точке оценки
Временное ограничение: 13 недель, 39 недель, 52 недели (II фаза)
|
13 недель, 39 недель, 52 недели (II фаза)
|
|
Изменения от исходного уровня (ΔIGF-1 SDS) в стандартном отклонении показателя болезни Паркинсона инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1 SDS) на каждой точке оценки
Временное ограничение: 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели (II фаза)
|
4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели (II фаза)
|
|
AHVs в каждой точке оценки
Временное ограничение: до 156 недель (расширение фазы II)
|
до 156 недель (расширение фазы II)
|
|
Изменение от исходного уровня расширения в стандартном отклонении роста на каждой точке оценки (ΔHT SDS)
Временное ограничение: до 156 недель (продолжение II фазы)
|
до 156 недель (продолжение II фазы)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 ноября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 ноября 2025 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
4 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
4 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 ноября 2025 г.
Последняя проверка
1 ноября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- GenSci073-201
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .